北美基因治疗市场 – 行业趋势及 2030 年预测

北美基因治疗市场，按载体类型（病毒载体和非病毒载体）、方法（体外和体内）、应用（肿瘤疾病、心血管疾病、传染病、罕见疾病、神经系统疾病和其他疾病）、最终用户（癌症研究所、医院、研究机构等）划分 - 行业趋势和预测到 2030 年。

北美基因治疗市场分析与洞察

由于市场参与者的增加以及先进服务和产品的可用性，北美基因治疗市场预计将在预测年内增长。与此同时，制造商正在从事研发活动，以向市场推出新产品。

基因治疗及其技术和发展方面的研究不断增加，预计将进一步促进市场增长。然而，在预测期内，实施该方法时的伦理和安全问题预计将阻碍北美基因治疗市场的增长。基因治疗是基因工程和医疗保健领域的一个新兴和先进领域，对基因治疗的需求不断增加，预计将为市场提供机会来增强治疗和诊断方法。

人们对癌症和遗传疾病的更高质量医疗服务的需求不断增长，预计将推动市场增长。然而，诊断成本高昂以及缺乏熟练和认证的专业人员预计将对市场增长构成挑战。

Data Bridge Market Research 分析，北美基因治疗市场预计到 2030 年将达到 134.1896 亿美元，预测期内复合年增长率为 18.8%。由于外泌体研究产品在诊断和治疗中的应用日益广泛，该产品成为市场上最重要的类型细分市场。

北美基因治疗市场定义

基因疗法是一种通过解决潜在遗传问题来治疗或预防疾病的医疗策略。基因疗法不是使用药物或手术，而是允许医生通过改变人的基因组成来治疗疾病。少数几种疾病，包括一种名为莱伯先天性黑蒙的眼部疾病和一种名为脊髓性肌萎缩的肌肉疾病，正在通过基因疗法进行治疗。为了确保这些疗法安全有效，许多其他基因疗法正在接受研究。医疗专业人士的目标是尽快应用这种有前途的基因组编辑技术来治疗人类疾病。

成功将治疗基因运送到靶细胞的能力是基因治疗成功的最重要先决条件。一旦运输，该基因必须进入细胞壁的细胞核，在那里它将作为制造蛋白质分子的模型。然后蛋白质产生主要的治疗作用。例如，细胞破坏可用于治疗肿瘤，而细胞保存可用于治疗神经退行性疾病。然而，严格的产品审批和商业化法规和标准预计将抑制市场增长。

北美基因治疗市场动态

本节旨在了解市场驱动因素、优势、机遇、限制和挑战。下面将详细讨论所有这些内容：    

驱动程序

• 基因治疗的新方法

基因疗法为以前只能暂时治疗的疾病带来了永久性的治愈。长期以来，基因疗法并没有起效；然而，近年来，已记录了有效且长期治疗的病例。对于包括血液异常、免疫缺陷、视力问题、神经细胞再生、代谢紊乱和不同类型的癌症在内的各种遗传性疾病，已取得了令人欣喜的结果。

由于基因疗法具有更高的特异性和更少的副作用，它有可能成为一种可以“治愈”多种疾病的定制药物。基因疗法通常是指转移遗传物质来治疗疾病，或者至少改善患者的临床状况。使用病毒作为遗传载体将所需基因递送至靶细胞是基因疗法发挥作用的一种方法。这些载体根据其所含基因组的类型分为基于 RNA 或基于 DNA 的病毒载体。

大多数专家一致认为，基因治疗有可能成为迄今为止 DNA 研究最有趣的用途。一种简单的基因转移剂静脉注射也许有一天会被用来作为药物来管理基因，寻找靶细胞进行稳定的、位点特异性的染色体整合，随后进行基因表达。据预测，将需要使用革命性的技术进行基因治疗，这些技术正在接受世界各地研究人员的测试，并被纳入传统治疗，预计将成为北美基因治疗市场增长的驱动力

• 遗传疾病患病率不断上升

该地区多个国家的产前和新生儿死亡中，很大一部分是由遗传和先天性疾病造成的。许多多因素疾病通常也是由遗传因素造成的。基因变异基本上存在于身体的每个细胞中，导致许多遗传性疾病。因此，这些疾病经常影响许多身体系统，而且大多数无法治愈。

例如，

• 西澳大利亚州政府表示，卫生部表示，大约每 10 人中就有 6 人会受到与遗传有关的疾病的影响。遗传性疾病的严重程度从轻微到非常严重不等。西澳大利亚州出生的新生儿中，有 3% 至 5% 患有遗传性疾病或出生异常

基因突变、接触化学物质和辐射等都可能导致遗传疾病。尽管一些疾病可以通过基因疗法治疗，但大多数遗传疾病治疗方案都不会改变潜在的遗传异常。因此，遗传异常的患病率在所有年龄组中都显著上升，几乎所有地理区域都有望成为北美基因治疗市场增长的驱动力。

克制

• 基因治疗成本高昂

一种名为基因疗法的新型医疗方法涉及替换、删除或将遗传信息引入患者的基因组以治疗疾病。尽管基因疗法仍处于起步阶段，但它已显示出治疗甚至治愈曾经难以治愈的疾病的巨大潜力。在许多国家，基因疗法的定价仍然高度不受控制，并根据具体情况确定，通常侧重于一次性预付款。

例如，

• 根据 2023 年 2 月在 Web MD 上发表的一篇新闻文章，Hemgenix 正在打破纪录，但绝非异常。2022 年 9 月，一种治疗罕见神经系统疾病的药物 Skysona 以 300 万美元的价格上市。就在一个月前，一种治疗遗传性血液病的基因治疗药物 Zynteglo 以 280 万美元的价格首次上市。一种治疗遗传性疾病脊髓性肌萎缩症（会导致婴幼儿死亡）的药物 Zolgensma 在 2019 年的售价为 210 万美元。

即使基因疗法并非总是完全治愈，但它确实可以带来变革。获得基因疗法的主要障碍是成本。随着更多基因疗法产品的出现，许多罕见遗传疾病的治疗前景将发生重大变化，首次为患者提供潜在的治疗替代方案。全球医疗保健系统必须解决这一难题：确保所有患者（而不仅仅是少数有经济能力和享有技术特权的患者）都能从这些尖端疗法中受益。然而，由于治疗成本高昂

机会

• 组织间战略收购和合作增多

最近，不同的组织正在寻求合作和协作，以开发各种基因治疗产品，这些产品对于检测遗传疾病至关重要。不仅如此，借助合作伙伴关系和协议，两家公司都可以开发一套有助于检测疾病的新技术和平台。

借助长期协议，两家公司可以根据市场消费者需求提供基因治疗产品的维度定价。这种伙伴关系和相互协议不仅使两家公司受益，而且还为市场增长创造了大量机会。

例如，

• 2022 年 7 月，诺华制药英国公司宣布启动 Novartis Biome UK 心脏健康催化剂 2022，这是与美敦力有限公司、RYSE 资产管理公司、切尔西和威斯敏斯特医院 NHS 基金会信托及其官方慈善机构 CW+ 建立的全球首个投资者合作伙伴关系

因此，预计合作与伙伴关系的增加将为市场增长创造大量机会

挑战

• 基因治疗产品的严格监管

随着老龄人口的增长和多种慢性疾病的出现，全球范围内基因治疗的使用正在迅速增加，而这些疾病可以通过早期诊断和及时治疗来预防。同时，市场上的基因治疗参与者必须遵守某些规定，才能获得上级部门的批准，才能在某个地区推出产品。必须遵循这些严格的指导方针，这是所有步骤中最困难的任务之一。不同国家对各种基因治疗产品的上市前批准各不相同。

例如，

• 2022 年，根据美国食品药品管理局 (FDA) 提供的信息，生物制品评估与研究中心 (CBER) 负责监管细胞治疗产品、人类基因治疗产品以及某些与细胞和基因治疗相关的设备。CBER 使用《公共卫生服务法》和《联邦食品药品和化妆品法》作为监管授权法规。

因此，不同国家对基因治疗产品的严格规定有所不同，这预计将对市场增长构成挑战。

最近的发展

• 2022 年 12 月，Kite Pharma, Inc. 和第一三共株式会社宣布，日本厚生劳动省 (MHLW) 已批准嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法 Yescarta (axicabtagene ciloleucel) 用于复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤 (R/R LBCL) 患者的初始治疗：弥漫性大 B 细胞淋巴瘤、原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤、转化性滤泡性淋巴瘤和高级别 B 细胞淋巴瘤。只有之前未接受过针对 CD19 抗原的 CAR T 细胞输注的患者才应接受 Yescarta 治疗
• 12 月，Ferring Pharmaceuticals 宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了 Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg)，这是一种新型腺病毒载体基因疗法，用于治疗患有高风险、对卡介苗 (BCG) 无反应、伴有或不伴有乳头状肿瘤的原位癌 (CIS) 的非肌层浸润性膀胱癌 (NMIBC) 成人患者。这有助于该公司扩大其产品组合

北美基因治疗市场范围

北美基因治疗市场根据载体类型、方法、应用和最终用户分为四个显著的细分市场。细分市场之间的增长有助于您分析利基增长领域和进入市场的策略，并确定您的核心应用领域和目标市场的差异。

按矢量类型

• 病毒载体
• 非病毒载体

根据载体类型，北美基因治疗市场分为病毒载体和非病毒载体。

按方法

• 离体
• 体内

根据方法，北美基因治疗市场分为体外治疗和体内治疗。

按应用

• 肿瘤疾病
• 心血管疾病
• 传染病
• 罕见疾病
• 神经系统疾病
• 其他疾病

根据应用，北美基因治疗市场细分为肿瘤疾病、心血管疾病、传染病、罕见疾病、神经系统疾病和其他疾病。

由最终用户

• 癌症研究所
• 医院
• 研究机构
• 其他的

根据最终用户，北美基因治疗市场分为癌症研究所、医院、研究机构和其他。

北美基因治疗市场区域分析/见解

北美基因治疗市场根据载体类型、方法、应用和最终用户分为四个显著的部分。

本市场报告涵盖的国家包括美国、加拿大和墨西哥。

由于基因治疗产品市场技术进步的推动，美国市场预计也将实现增长。

由于诺华公司、凯特制药等主要参与者的强大影响力，美国在北美地区占据主导地位。由于基因治疗产品的大规模生产以及新兴市场和扩张的需求不断增加，德国在欧洲地区占据主导地位。由于客户对微创医疗过程的倾向日益增加，中国在亚太地区占据主导地位。

报告的国家部分还提供了影响单个市场因素和国内市场监管变化，这些因素和变化会影响市场的当前和未来趋势。新销售、替代销售、国家人口统计、监管法案和进出口关税等数据点是用于预测单个国家市场情景的一些主要指标。此外，在对国家数据进行预测分析时，还考虑了北美品牌的存在和可用性以及它们因来自本地和国内品牌的激烈或稀少竞争而面临的挑战，以及销售渠道的影响。

竞争格局和北美基因治疗市场份额分析

北美基因治疗市场竞争格局按竞争对手提供详细信息。详细信息包括公司概况、公司财务状况、收入、市场潜力、研发投资、新市场计划、生产基地和设施、公司优势和劣势、产品发布、产品批准、产品宽度和广度、应用主导地位、产品类型生命线曲线。以上提供的数据点仅与公司对北美基因治疗市场的关注有关。

北美基因治疗市场的一些主要参与者包括：诺华公司、Kite Pharma（吉利德科学公司旗下的子公司）、uniQure NV、Oxford Biomedica、Spark Therapeutics公司、SIBONO、bluebird bio公司、上海三维生物科技有限公司、Biogen、Dendreon Pharmaceuticals LLC、安进公司、AnGes公司、Enzyvant Therapeutics GmbH、Audubon Bioscience等。