全球遗传性血管性水肿治疗市场规模、份额和趋势分析报告 – 行业概况和 2031 年预测

遗传性血管性水肿治疗市场分析

遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗市场有望实现大幅增长，这得益于人们意识的提高和治疗方式的重大进步。HAE 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是反复发作和严重肿胀。由于诊断能力的提高和患者群体的不断增长，治疗干预措施正在增加。诊断技术的最新创新，例如增强的基因检测和生物标志物，促进了对该疾病的更早和更准确的检测，从而带来了更加个性化和有效的治疗。治疗方案的技术进步，包括开发先进的 C1-酯酶抑制剂、缓激肽 B2 受体拮抗剂和激肽释放酶抑制剂，显著提高了治疗效果和患者预后。

遗传性血管性水肿治疗市场规模

2023 年全球遗传性血管性水肿治疗市场规模价值 39.1 亿美元，预计到 2031 年将达到 76.3 亿美元，2024 年至 2031 年预测期内的复合年增长率为 8.72%。除了对市场价值、增长率、细分、地理覆盖范围和主要参与者等市场情景的见解外，Data Bridge Market Research 策划的市场报告还包括深度专家分析、患者流行病学、管道分析、定价分析和监管框架。

遗传性血管性水肿治疗市场趋势

“更加重视个性化护理”

更加重视个性化护理和治疗选择的进步，极大地促进了遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗市场的增长。近期在治疗方面取得的突破，例如皮下 C1-酯酶抑制剂和口服缓激肽 B2 受体拮抗剂，表明人们正转向以患者为中心的解决方案，这些解决方案比传统的静脉注射治疗更方便、更有效。武田的 Takhzyro 和 BioCryst 的 Orladeyo 等新药的获批体现了这种趋势，即强调个性化方法，提高治疗效果和患者生活质量。这些发展反映了一种更广泛的趋势，即根据特定患者的需求提供个性化药物，通过使治疗替代方案更易于获得和可定制，推动了市场大幅增长。

报告范围和遗传性血管性水肿治疗市场细分

遗传性血管性水肿治疗市场定义

遗传性血管性水肿 (HAE) 疗法是指一系列专门用于管理和缓解遗传性血管性水肿症状的医疗疗法，遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，其特征是身体各个部位反复出现严重肿胀。这些疗法旨在预防或减少血管性水肿发作的频率和严重程度，解决该疾病的潜在病理生理学。治疗方法包括 C1-酯酶抑制剂、缓激肽 B2 受体拮抗剂和激肽释放酶抑制剂等药物，这些药物可调节和稳定身体的炎症反应。HAE 疗法的目标是通过最大限度地减少肿胀发作、提高生活质量以及为这种慢性疾病提供有针对性且有效的管理方案来改善患者的治疗效果。

遗传性血管性水肿治疗市场动态

驱动程序

• 提高医疗专业人士的意识

医疗专业人士和患者对遗传性血管性水肿 (HAE) 的认识不断提高，大大提高了对该病的早期和准确诊断，从而推动了对有效治疗方案的需求。例如，遗传性血管性水肿协会 (HAEA) 等组织最近采取的举措侧重于教育患者和临床医生了解 HAE 的体征和症状，从而更好地识别该疾病。因此，对 c1-酯酶抑制剂和缓激肽 b2 受体拮抗剂等有针对性和创新性治疗方案的需求有所增加，推动了市场增长并改善了患者的治疗效果。

• 孤儿药研发投入不断增加

孤儿药研发投资是遗传性血管性水肿 (hae) 治疗市场的关键驱动因素。孤儿药专门用于治疗 HAE 等罕见病，由于其在解决未满足的医疗需求方面发挥着关键作用，因此受益于大量资金和监管支持。例如，加拿大政府宣布总投资高达 15 亿美元，支持首个罕见病药物国家战略，以帮助提高有前景且有效的罕见病药物的可及性和可负担性，改善加拿大各地患者的健康状况。如此大规模的投资不仅加速了新疗法的发现和商业化，而且还通过满足 HAE 患者的特定需求改善了患者的治疗效果并推动了市场扩张。

机会

• 先进诊断工具和生物标志物的开发

遗传性血管性水肿 (HAE) 的先进诊断工具和生物标志物的开发显著提高了早期和准确的检测能力，从而增加了确诊病例数，并随之增加了对治疗的需求。例如，新一代测序 (NGS) 和基因检测技术的引入使得更精确地识别与该疾病相关的 HAE 亚型和基因突变成为可能，从而有助于更早地诊断。这一进步不仅可以根据患者的特定基因特征制定个性化治疗方案，而且还支持更有效地管理疾病。因此，诊断准确性的提高和早期干预推动了对靶向治疗和创新治疗的需求增加，从而推动了市场增长。增强的诊断能力也有助于更好地监测疾病和改善患者预后，进一步推动先进疗法的采用。

• 联合疗法的进展

联合疗法的进步通过同时解决疾病管理的多个方面，为遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗市场带来了巨大的增长机会。结合不同的治疗剂可以产生协同效应，提高治疗效果和患者治疗效果。例如，biocryst 的口服激肽释放酶抑制剂 orladeyo 与武田的 takhzyro 的联合疗法提供了一种多方面的方法来预防 HAE 发作和控制症状。这种综合策略不仅可以改善治疗效果，还可以扩大联合疗法的市场吸引力，因为它们可以满足各种患者的需求和治疗方案。随着制药公司探索和开发这些联合疗法，它们为市场增长和改善患者护理创造了新的机会。

限制/挑战

• 疾病发病率低

遗传性血管性水肿 (HAE) 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是身体各个部位反复出现严重肿胀，包括四肢、面部、胃肠道和呼吸道。由于其罕见性，HAE 的患病率相对较低，全球每 50,000 到 150,000 人中约有 1 人受到影响。有限的患者群体限制了 HAE 治疗的整体市场规模，使其成为制药公司的投资机会。因此，制药公司可能无法在 HAE 的研发上投入巨资，从而影响治疗方案的可用性和多样性。

• 疾病管理的复杂性

由于有效管理疾病需要多方面的方法，因此管理遗传性血管性水肿 (HAE) 带来了巨大的市场挑战。该疾病需要急性和预防性治疗，包括在发作期间立即使用静脉 c1-酯酶抑制剂或缓激肽 b2 受体拮抗剂进行干预，以及长期预防性治疗，例如每日或每周使用 c1-酯酶抑制剂或口服激肽释放酶抑制剂以减少发作频率和严重程度。这种复杂性要求根据个体患者的需求、发作频率和治疗反应量身定制个性化治疗计划。持续监测和频繁调整治疗方案的要求增加了进一步的难度，影响了患者的依从性和医疗保健提供者的效率。这种复杂的管理环境对制药公司提出了挑战，因为开发和提供有效且适应性强的疗法来满足 hae 患者的不同需求需要大量投资和创新，这可能会影响市场增长和可及性。

本市场报告详细介绍了最新发展、贸易法规、进出口分析、生产分析、价值链优化、市场份额、国内和本地市场参与者的影响，分析了新兴收入领域的机会、市场法规的变化、战略市场增长分析、市场规模、类别市场增长、应用领域和主导地位、产品批准、产品发布、地域扩展、市场技术创新。如需获取更多市场信息，请联系 Data Bridge Market Research 获取分析师简报，我们的团队将帮助您做出明智的市场决策，实现市场增长。

遗传性血管性水肿治疗市场范围

市场根据类型、药物类别、应用、给药途径、最终用户和分销渠道进行细分。这些细分市场之间的增长将帮助您分析行业中增长微弱的细分市场，并为用户提供有价值的市场概览和市场洞察，帮助他们做出战略决策，确定核心市场应用。

类型

• I 型遗传性血管性水肿 (HAE)
• II 型遗传性血管性水肿 (HAE)
• III 型遗传性血管性水肿 (HAE)

 药物类别

• C-1 酯酶抑制剂
• 缓激肽B2受体拮抗剂
• 激肽释放酶抑制剂
• 其他的

应用

• 预防
• 治疗

给药途径

• 口服
• 注射剂

最终用户

• 家庭医疗保健
• 医院
• 诊所
• 其他的

分销渠道

• 医院药房
• 零售药店
• 网上药店

遗传性血管性水肿治疗市场区域分析

对市场进行分析，并按上述国家、类型、药品类别、应用、给药途径、最终用户和分销渠道提供市场规模洞察和趋势。

市场报告涉及的国家包括北美洲的美国、加拿大和墨西哥、欧洲的德国、法国、英国、荷兰、瑞士、比利时、俄罗斯、意大利、西班牙、土耳其、欧洲其他地区、亚太地区（APAC）的中国、日本、印度、韩国、新加坡、马来西亚、澳大利亚、泰国、印度尼西亚、菲律宾、亚太地区（APAC）的其他地区、沙特阿拉伯、阿联酋、南非、埃及、以色列、中东和非洲（MEA）的其他地区、南美洲的巴西、阿根廷和南美洲其他地区。

北美在遗传性血管性水肿治疗市场占据主导地位，主要制药公司不断推出创新产品。完善的医疗基础设施和对罕见遗传疾病的认识不断提高进一步支持了该地区的市场增长。此外，有利的监管框架鼓励更快地批准新疗法，从而促进市场扩张。

亚太地区遗传性血管性水肿治疗市场预计将大幅增长，这主要得益于该地区患者意识的提高和诊断能力的提高。医疗保健投资的增加和制药公司向新兴市场的扩张进一步促进了先进治疗方法的普及。此外，旨在加强医疗保健基础设施的政府举措也支持了市场扩张。

报告的国家部分还提供了影响单个市场因素和国内市场监管变化，这些因素和变化会影响市场的当前和未来趋势。下游和上游价值链分析、技术趋势和波特五力分析、案例研究等数据点是用于预测单个国家市场情景的一些指标。此外，在提供国家数据的预测分析时，还考虑了全球品牌的存在和可用性以及它们因来自本地和国内品牌的大量或稀缺竞争而面临的挑战、国内关税和贸易路线的影响。  

遗传性血管性水肿治疗市场份额

市场竞争格局按竞争对手提供详细信息。详细信息包括公司概况、公司财务状况、产生的收入、市场潜力、研发投资、新市场计划、全球影响力、生产基地和设施、生产能力、公司优势和劣势、产品发布、产品宽度和广度、应用主导地位。以上提供的数据点仅与公司对市场的关注有关。

遗传性血管性水肿治疗市场的领导者有：

• 武田药品工业株式会社 (日本)
• CSL（澳大利亚）
• BioCryst Pharmaceuticals, Inc.（美国）
• Pharming（荷兰）
• Ionis Pharmaceuticals（美国）
• 诺华公司（瑞士）
• CENTOGENE NV（德国）
• 赛诺菲（法国）
• KalVista Pharmaceuticals（美国）
• 辉瑞公司 (美国)
• 葛兰素史克公司（英国）
• 阿斯利康（英国）
• 美敦力（美国）
• 礼来（美国）
• F. Hoffmann-La Roche Ltd（瑞士）
• 安进公司 (美国)
• 强生服务公司（美国）
• AbbVie Inc.（美国）
• Incyte（美国）
• 拜耳公司（德国）

遗传性血管性水肿治疗市场的最新发展

• 2023 年 12 月，Ionis Pharmaceuticals 与大冢制药达成许可协议，授予大冢在欧洲独家销售用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的配体偶联反义疗法 donidalorsen 的权利。根据协议，Ionis 将负责该疗法的非临床和临床开发，而大冢将负责其监管备案并监督整个欧洲的营销工作。
• 2024 年 9 月，KalVista Pharmaceuticals, Inc. 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受其 sebetralstat 的新药申请 (NDA)，sebetralstat 是一种在研口服血浆激肽释放酶抑制剂，旨在按需治疗成人和 12 岁及以上儿童患者的遗传性血管性水肿 (HAE) 发作。

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