产品发布(博客)

2024 年 4 月 19 日

杜氏肌营养不良症治疗领域的领先企业:先驱、创新、影响和市场动态

杜氏肌营养不良症治疗市场取得了重大进展,为患者带来了希望和切实的益处。基因编辑和外显子跳跃等创新疗法正在彻底改变治疗方法,旨在解决疾病的根本原因,而不仅仅是控制症状。这些进步提供了更好的疗效和安全性,提高了患者的治疗效果和生活质量。此外,研究人员、临床医生和制药公司之间的合作推动了药物开发的加速,扩大了治疗选择和可及性。因此,患者的生存期延长、疾病进展减缓、活动能力增强,标志着杜氏肌营养不良症治疗的关键转变。

Data Bridge Market Research 分析称, 全球杜氏肌营养不良症治疗市场 预计到 2030 年规模将达到 8,654,688.51 千美元,2023-2030 年预测期内的复合年增长率为 16.8%。

以下是前五名 杜氏肌营养不良症治疗 拥有较大市场份额的公司

公司

概述

产品介绍

销售地理覆盖范围

发展

1.

Sarepta Therapeutics公司

 

Sarepta Therapeutics, Inc. 是一家专注于 RNA 靶向疗法的生物制药公司。该公司专门开发治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 等罕见神经肌肉疾病的药物。Sarepta 的主打产品 Exondys 51 (eteplirsen) 是首个获得 FDA 批准的针对特定基因突变的 DMD 疗法。该公司继续创新其产品线中的其他候选药物,旨在满足 DMD 患者未得到满足的医疗需求。

  • EXONDYS 51
  • 维永迪斯 53
  • 安蒙迪斯 45
  • 埃莱维迪斯

 

北美、欧洲、南美、亚太地区

2023 年 9 月,Sarepta Therapeutics, Inc. 宣布了 2023-2024 学年杜氏奖学金计划中的 25 名 Route 79 获奖者。25 名获奖者中的 20 名将获得学术奖学金,他们患有杜氏肌营养不良症 (DMD),另外还有 5 名 DMD 患者的兄弟姐妹。每位获奖者将获得最高 5,000 美元的奖学金。这将提升公司的品牌形象。

2.

F.霍夫曼-拉罗氏有限公司

 

F. Hoffmann-La Roche Ltd. 是一家全球医疗保健公司,以其在制药和诊断领域的专业知识而闻名。在杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗市场,罗氏正在开发旨在解决该疾病潜在遗传原因的研究疗法。罗氏利用其研发能力,致力于推出可能有益于 DMD 患者的创新疗法。

  • 赛乐信

欧洲、中东和非洲、北美、南美和亚太地区

 

F. Hoffmann-La Roche Ltd. 和 Sarepta Therapeutics 正在与杜氏肌营养不良症 (DMD) 社区合作,以彻底改变 DMD 治疗。他们的合作表明了对创新方法的承诺,以及与患者、护理人员和倡导者的互动,以推动解决这种使人衰弱的疾病挑战的进步。

 

 

3.

PTC 治疗学。

 

PTC Therapeutics 是一家致力于发现和开发罕见疾病疗法的生物制药公司。在杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗市场,PTC 专注于推进针对与该疾病相关的特定基因突变的试验药物。他们的努力旨在为受 DMD 影响的个人提供潜在的治疗选择,旨在改善他们的生活质量并满足该患者群体未得到满足的医疗需求。

  • 译者们
  • 恩弗拉扎

欧洲、中东和非洲、北美、南美和亚太地区

 

7 月,来自北欧的 PTC Therapeutics 公司员工骑行 40 公里,为 DMD 筹集资金并提高公众意识。该倡议支持荷兰杜氏肌营养不良症家长项目组织的“De Duchenne 40”,以进一步研究和更好地照顾患有 DMD 的儿童,使他们至少能活 40 年。

4.

辉瑞公司

辉瑞公司是一家领先的制药公司,致力于开发各种治疗领域的创新疗法。在杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗市场,辉瑞致力于研究和开发活动,以解决该疾病的根本原因。通过合作和内部努力,辉瑞旨在推进 DMD 的潜在治疗方法,最终目标是改善患有这种衰弱疾病的患者的治疗效果和生活质量。

  • 美卓乐

 

-

 

今年 4 月,辉瑞公司宣布计划在美国开设首批 3 期临床试验站点,评估在研微型肌营养不良蛋白基因疗法 fordadistrogene movaparvovec 对 DMD 门诊患者的疗效。

结论

综上所述,市场表现出良好的增长势头,得益于 基因治疗、外显子跳跃和新药开发。DMD 患病率的不断上升,加上人们意识的不断提高和支持性监管框架的不断完善,为市场扩张提供了巨大的机会。通过持续的研究和创新方法,该领域拥有提供有效疗法的巨大潜力,最终改善受这种衰弱疾病影响的人的生活质量。


客户证言