Мировой рынок мукополисахаридоза – тенденции отрасли и прогноз до 2031 года

Анализ и размер рынка мукополисахаридоза

На рынке мукополисахаридоза (МПС) исследования и разработки (НИОКР) играют решающую роль в продвижении понимания и вариантов лечения этих редких генетических заболеваний. Фармацевтические компании и научно-исследовательские институты сосредоточены на НИОКР для разработки инновационных методов лечения, включая заместительную ферментную терапию (ЗЭТ), генную терапию и лечение малыми молекулами, направленное на устранение основных биохимических дефицитов у пациентов с МПС. Усилия НИОКР также распространяются на улучшение диагностических инструментов для раннего и точного выявления подтипов МПС, а также на изучение новых биомаркеров и путей заболевания.

Объем мирового рынка мукополисахаридоза в 2023 году оценивался в 2,27 млрд долларов США и, по прогнозам, к 2031 году достигнет 4,49 млрд долларов США, при этом среднегодовой темп роста составит 8,90% в прогнозируемый период с 2024 по 2031 год.

Помимо аналитических данных о рыночных сценариях, таких как рыночная стоимость, темпы роста, сегментация, географический охват и основные игроки, рыночные отчеты, подготовленные Data Bridge Market Research, также включают в себя углубленный экспертный анализ, эпидемиологию пациентов, анализ воронки продаж, анализ ценообразования и нормативную базу.

Область отчета и сегментация рынка       

Определение рынка

Мукополисахаридоз (МПС) относится к группе наследственных нарушений обмена веществ, вызванных отсутствием или нарушением работы ферментов, необходимых для расщепления сложных сахаров, называемых гликозаминогликанами (ГАГ). Это приводит к накоплению ГАГ в клетках по всему телу, что приводит к прогрессирующему повреждению органов и тканей. МПС может проявляться в различных формах с рядом симптомов, влияющих на внешний вид, функцию органов и когнитивные способности, в зависимости от конкретного типа и тяжести расстройства.

Динамика рынка мукополисахаридоза

Драйверы                                                                                          

• Растущая осведомленность среди поставщиков медицинских услуг

Осведомленность среди поставщиков медицинских услуг приводит к улучшению обнаружения, диагностики и лечения этих редких генетических заболеваний. Более глубокое понимание разнообразных клинических проявлений МПС среди медицинских работников повышает их способность выявлять симптомы на ранней стадии, сокращая задержки в диагностике и обеспечивая своевременное вмешательство. Эта осведомленность также способствует междисциплинарному сотрудничеству между специалистами, способствуя комплексным путям лечения, адаптированным к конкретным потребностям пациентов с МПС. Более того, повышенная осведомленность побуждает поставщиков медицинских услуг оставаться в курсе последних достижений в области терапии и рекомендаций по МПС, облегчая принятие оптимальных решений по лечению и улучшая результаты лечения пациентов.

• Растущие достижения в терапии

Растущие достижения в терапии расширяют возможности лечения этих редких генетических заболеваний. Ключевые разработки включают внедрение заместительной ферментной терапии (ERT), которая заменяет дефицитные ферменты, тем самым смягчая прогрессирование заболевания и улучшая качество жизни пациентов с MPS. Кроме того, продолжающиеся исследования новых методов лечения, таких как терапия восстановления субстрата (SRT) и генная терапия, обещают более эффективное устранение основных биохимических дефектов. Эти достижения повышают терапевтическую эффективность и расширяют рынок, предлагая новые возможности для пациентов, ранее не охваченных традиционными методами лечения.

Возможности

• Растущая благоприятная нормативная среда

Regulatory agencies, such as the FDA in the U.S. and the EMA in Europe, often provide incentives and pathways for orphan drug designation, fast-track approvals, and priority review status for therapies targeting rare diseases such as MPS. These regulatory incentives reduce the time and cost of bringing new treatments to market, encouraging pharmaceutical companies to invest in research and development. Additionally, regulatory support ensures that MPS patients have timely access to innovative therapies, fostering market growth and improving patient outcomes by addressing significant unmet medical needs in rare disease management.

• Rising Healthcare Expenditure

Rising healthcare expenditure impacts access to advanced diagnostic tools, therapeutic options, and comprehensive patient care. Increased healthcare funding enables healthcare systems to invest in specialized infrastructure, such as genetic testing facilities and multidisciplinary clinics, essential for early detection and management of MPS. Moreover, higher expenditure supports research and development initiatives focused on novel therapies, including enzyme replacement therapies (ERTs), gene therapies, and supportive care measures, which are crucial for improving outcomes and quality of life for MPS patients.

Restraints/Challenges

• High Treatment Costs

Therapies such as enzyme replacement therapies (ERTs) and emerging gene therapies are costly to develop, manufacture, and administer, often leading to substantial financial burdens for healthcare systems, patients, and insurers. The small patient populations for each MPS subtype further exacerbate this issue by limiting economies of scale that could potentially lower treatment costs. Moreover, the lifelong nature of MPS treatment necessitates ongoing financial commitment, placing strain on families and healthcare budgets.

• Complexity of Treating Mucopolysaccharidosis (MPS)

MPS disorders are characterized by a wide spectrum of symptoms affecting multiple organ systems, requiring a multidisciplinary approach to management. Treatment often involves lifelong therapies such as enzyme replacement therapies (ERTs), substrate reduction therapies (SRTs), and in some cases, hematopoietic stem cell transplantation or emerging gene therapies. Coordinating these treatments and managing their side effects can be challenging for healthcare providers and burdensome for patients and caregivers. Moreover, the high costs associated with these complex treatment regimens add financial strain, limiting accessibility and adoption, particularly in regions with limited healthcare resources.

This market report provides details of new recent developments, trade regulations, import-export analysis, production analysis, value chain optimization, market share, impact of domestic and localized market players, analyses opportunities in terms of emerging revenue pockets, changes in market regulations, strategic market growth analysis, market size, category market growths, application niches and dominance, product approvals, product launches, geographic expansions, technological innovations in the market. To gain more info on the market contact Data Bridge Market Research for an Analyst Brief, our team will help you take an informed market decision to achieve market growth.

Mucopolysaccharidosis Market Scope

The market is segmented on the basis of treatment, disease type, route of administration, and end user. The growth amongst these segments will help you analyze meagre growth segments in the industries and provide the users with a valuable market overview and market insights to help them make strategic decisions for identifying core market applications.

Treatment

• Enzyme Replacement Therapy
• Stem Cell Therapy
  • Bone Marrow Transplantation
  • Umbilical Cord Blood Transplantation

Disease Type

• Mucopolysaccharidosis Type I
• Mucopolysaccharidosis Type II
• Mucopolysaccharidosis Type IV A
• Mucopolysaccharidosis Type VI
• Mucopolysaccharidosis Type VII
• Others

Route of Administration

• Intravenous
• Intracerebroventricular (ICV)

End User

• Hospitals
• Specialty Clinics
• Others

Mucopolysaccharidosis Market Regional Analysis/Insights

The market is analysed and market size information is provided by country, treatment, disease, route of administration and end user as referenced above.

The countries covered in the market report are U.S., Canada, Mexico, Brazil, Argentina, Peru, Rest of South America, Germany, France, U.K., Netherlands, Switzerland, Belgium, Russia, Italy, Spain, Turkey, Hungary, Lithuania, Austria, Ireland, Norway, Poland, Rest of Europe, China, Japan, India, South Korea, Singapore, Malaysia, Australia, Thailand, Indonesia, Philippines, Vietnam, Rest of Asia-Pacific, Saudi Arabia, U.A.E, Egypt, Israel, Kuwait, South Africa, Rest of Middle East and Africa.

North America dominate the market due to increase in the approval of new products by regulatory authorities. This trend enhances treatment options, addressing unmet medical needs more effectively. The region benefits from robust regulatory frameworks that streamline the approval process, fostering innovation and rapid commercialization of new therapies. Additionally, North America's strong healthcare infrastructure and research ecosystem attract substantial investments, driving advancements in drug development and ensuring timely access to cutting-edge treatments for patients across various therapeutic areas.

Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион будет доминировать на рынке из-за достижений в области технологий и увеличения расходов на здравоохранение. Поскольку страны Азиатско-Тихоокеанского региона продолжают инвестировать в инфраструктуру здравоохранения и внедрять передовые медицинские технологии, ожидается, что диагностика и лечение редких заболеваний, таких как MPS, значительно улучшатся. Рост осведомленности среди поставщиков медицинских услуг и пациентов о генетических нарушениях в сочетании с правительственными инициативами по повышению доступности здравоохранения еще больше способствуют этой тенденции. В целом, эти факторы позиционируют Азиатско-Тихоокеанский регион как ключевой регион роста для рынка MPS в обозримом будущем.

Раздел отчета по странам также содержит отдельные факторы, влияющие на рынок, и изменения в регулировании на внутреннем рынке, которые влияют на текущие и будущие тенденции рынка. Такие данные, как анализ цепочки создания стоимости сверху и снизу, технические тенденции и анализ пяти сил Портера, тематические исследования, являются некоторыми из указателей, используемых для прогнозирования рыночного сценария для отдельных стран. Кроме того, при предоставлении прогнозного анализа данных по странам учитываются наличие и доступность глобальных брендов и их проблемы, связанные с большой или малой конкуренцией со стороны местных и отечественных брендов, влияние внутренних тарифов и торговых путей.

Рост инфраструктуры здравоохранения, установленная база и проникновение новых технологий

Рынок также предоставляет вам подробный анализ рынка для каждой страны по росту расходов на здравоохранение для капитального оборудования, установленной базы различных видов продуктов для рынка, влияния технологий с использованием кривых жизненной линии и изменений в сценариях регулирования здравоохранения и их влияния на рынок. Данные доступны за исторический период 2016-2021 гг.

Анализ конкурентной среды и рынка мукополисахаридоза

Конкурентная среда рынка содержит сведения о конкурентах. Включены сведения о компании, ее финансах, полученном доходе, рыночном потенциале, инвестициях в исследования и разработки, новых рыночных инициативах, глобальном присутствии, производственных площадках и объектах, производственных мощностях, сильных и слабых сторонах компании, запуске продукта, широте и широте продукта, доминировании приложений. Приведенные выше данные касаются только фокуса компаний на рынке.

Некоторые из основных игроков, работающих на рынке:

• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Япония)
• БиоМарин (США)
• Ultragenyx Pharmaceutical (США)
• Sarepta Therapeutics (США)
• Inventiva (Франция)
• GC Pharma (Южная Корея)
• JCR Pharmaceuticals Co Ltd. (Япония)
• REGENXBIO Inc. (США)
• Сангамо Терапьютикс (США)
• Denali Therapeutics (США)
• Bioasis Technologies Inc. (Канада)
• Paradigm Biopharmaceuticals Ltd. (Австралия)

SKU-59294