Глобальный рынок препаратов для лечения лизосомных болезней накопления – тенденции отрасли и прогноз до 2030 года

Анализ и размер рынка препаратов для лечения лизосомных болезней накопления

Лизосомальные болезни накопления — это наследственные метаболические нарушения, характеризующиеся аномальным накоплением многочисленных вредных химических веществ в клетках организма из-за нехватки ферментов. Существует около 50 таких заболеваний, и они могут поражать скелет, мозг, кожу, сердце и центральную нервную систему, а также другие части тела. Еще больше лизосомальных болезней накопления обнаруживаются. Хотя клинические испытания потенциальных методов лечения некоторых из этих заболеваний продолжаются, для многих лизосомальных болезней накопления нет одобренных лекарств.                           

Data Bridge Market Research анализирует, что объем препаратов для лечения лизосомных болезней накопления, который в 2022 году составил 9738,63 млн долларов США, к 2030 году резко вырастет до 21646,92 млн долларов США и, как ожидается, в течение прогнозируемого периода будет претерпевать среднегодовой темп роста в 10,50%. «ферментозаместительная терапия» доминирует в сегменте лечения препаратами для лечения лизосомных болезней накопления из-за растущей распространенности лизосомных заболеваний. Помимо информации о рыночных сценариях, таких как рыночная стоимость, темпы роста, сегментация, географический охват и основные игроки, рыночные отчеты, курируемые Data Bridge Market Research, также включают углубленный экспертный анализ, эпидемиологию пациентов, анализ конвейера, анализ цен и нормативную базу.

Объем и сегментация рынка препаратов для лечения лизосомных болезней накопления

Определение рынка

Лизосомальная или лизосомная болезнь накопления — редкое наследственное заболевание обмена веществ. Оно вызвано неправильным или мутантным метаболизмом, что приводит к отсутствию или дефициту ферментов, что приводит к аномальному накоплению материала в различных клетках организма. Если трансплантация костного мозга (ТКМ) проводится до двух лет, она успешно предотвращает прогрессирующую умственную отсталость у детей с МПС IH (болезнь Гурлер). Ферментозаместительная терапия (ФЗТ) эффективна для людей с болезнью Гоше I типа. Анемия и низкий уровень тромбоцитов улучшились, увеличение печени и селезенки значительно уменьшилось, а скелетные аномалии улучшились. У людей с болезнью Гоше II и III типов, которым проводится ФЗТ, также наблюдаются улучшения этих системных признаков.

Динамика рынка препаратов для лечения лизосомных болезней накопления

Драйверы

• Распространенность и осведомленность:

Растущее признание и диагностика лизосомных болезней накопления во всем мире обусловили спрос на эффективные варианты лечения. По мере роста осведомленности об этих редких генетических расстройствах выявляется все больше пациентов, что приводит к большей потребности в разработке лекарств .

• Неудовлетворенная медицинская потребность

Лизосомальные болезни накопления — это группа редких генетических заболеваний, характеризующихся дефицитом специфических ферментов в лизосомах, что приводит к накоплению непереваренных материалов в клетках. Эти расстройства часто приводят к тяжелым, прогрессирующим симптомам и могут быть опасными для жизни. Из-за ограниченных доступных вариантов лечения существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность в эффективных методах лечения, что стимулирует разработку лекарств в этой области .

• Стимулирование лекарств для лечения редких заболеваний

Правительства и регулирующие органы по всему миру внедрили различные стимулы для содействия разработке лекарств от редких заболеваний, включая лизосомные болезни накопления. Эти стимулы могут включать расширенную рыночную эксклюзивность, налоговые льготы, исследовательские гранты и ускоренные регуляторные пути. Такие стимулы побуждают фармацевтические компании инвестировать в исследования и разработки для этих редких заболеваний .

• Достижения в области биотехнологии

The advancements in biotechnology and drug discovery techniques have significantly contributed to developing novel therapies for lysosomal storage disorders. Innovative approaches such as enzyme replacement therapies, substrate reduction therapies, gene therapies, and small molecule inhibitors have shown promising results in preclinical and clinical studies, fueling further investment in this field.

Opportunities

• Large Addressable Market

While individual LSDs are rare, there are over 50 known lysosomal storage disorders, each with unique genetic defects and clinical manifestations. Collectively, these disorders affect a substantial number of patients worldwide. The combined prevalence of LSDs makes for a sizable addressable market, presenting an opportunity for drug developers and manufacturers.

• Limited Treatment Options

Historically, treatment options for LSDs were limited, primarily focusing on symptomatic management. However, recent advancements in understanding the underlying biology of these disorders have led to the development of innovative therapies. The availability of disease-modifying treatments, such as enzyme replacement therapies, substrate reduction therapies, gene therapies, and small molecule inhibitors, has expanded the treatment landscape, providing better options for patients and driving market growth.

Restraints/Challenges

• Limited Patient Population

Lysosomal storage disorders are rare genetic diseases, and each specific disorder affects a relatively small number of patients. The limited patient population poses challenges for drug developers and manufacturers in achieving economies of scale and generating substantial revenue. The small market size may also deter some companies from investing in the research and development of LSD drugs.

• High Development Cost

Developing drugs for rare diseases, including LSDs, can be expensive and time-consuming. The cost of conducting clinical trials, obtaining regulatory approvals, and ensuring safety and efficacy can be substantial. The relatively small patient population and the complex nature of LSDs may result in higher per-patient costs, making the development of LSD drugs financially challenging for some companies.

This   Hospice  Market report provides details of new recent developments, trade regulations, import-export analysis, production analysis, value chain optimization, market share, the impact of domestic and localized market players, analyses opportunities in terms of emerging revenue pockets, changes in market regulations, strategic market growth analysis, market size, category market growths, application niches and dominance, product approvals, product launches, geographic expansions, technological innovations in the market. To gain more info on the Hospice  Market Contact Data Bridge Market Research for an Analyst Brief, our team will help you take an informed market decision to achieve market growth.

Recent Development

• In January 2021, M6P Therapeutics, a privately held life sciences company developing next-generation recombinant enzyme and gene therapies for lysosomal storage disorders (LSDs), announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted six rare pediatric disease designations (RPDDs) for various programs within its development pipeline for LSDs, including four recombinant enzyme and two gene therapy programs
• In July 2019, Takeda Pharmaceutical Company launched an enzyme replacement therapy portfolio for lysosomal storage disorders (LSD) in India, expanding its range of rare disease therapies nationwide

Global Lysosomal Storage Disorder Drugs Scope

The lysosomal storage disorder drugs are segmented on the basis of treatment, indication, and end User. The growth amongst these segments will help you analyze meagre growth segments in the industries and provide the users with a valuable market overview and market insights to help them make strategic decisions for identifying core market applications.

Treatment

• Enzyme Replacement Therapy
• Stem Cell Therapy
•  Substrate Reduction Therapy
•  Others

Indication  

• Gaucher's Disease
• Fabry Disease
•  Pompe’s Syndrome
•  Mucopolysaccharidosis,
• Others

End user

• Hospitals,
• Clinics
• Others

Lysosomal Storage Disorder Drugs Regional Analysis/Insights

The lysosomal storage disorder drugs is analysed, and market size insights and trends are provided by country, treatment, indication, and end user as referenced above.

The countries covered in the lysosomal storage disorder drugs report are U.S., Canada and Mexico, Germany, France, U.K., Netherlands, Switzerland, Belgium, Russia, Italy, Spain, Turkey, Rest of Europe, China, Japan, India, South Korea, Singapore, Malaysia, Australia, Thailand, Indonesia, Philippines, Rest of Asia-Pacific , Saudi Arabia, U.A.E, South Africa, Egypt, Israel, Rest of Middle East and Africa, Brazil, Argentina and Rest of South America

North America dominates the lysosomal storage disorder drugs because of the strong base of healthcare facilities, the strong presence of major players in the market, the rising prevalence of lysosomal disease, and the rising number of research activities in this region.   

Asia-Pacific is expected to witness significant growth during the forecast period of 2023 to 2030 due to the increase in government initiatives to promote awareness, rise in medical tourism, growing research activities in the region, availability of massive untapped markets, large population pool, and the growing demand for quality healthcare in the region.

The country section of the report also provides individual market-impacting factors and changes in regulation in the market domestically that impact the current and future trends of the market. Data points like down-stream and upstream value chain analysis, technical trends and porter's five forces analysis, case studies are some of the pointers used to forecast the market scenario for individual countries. Also, the presence and availability of global brands and their challenges faced due to large or scarce competition from local and domestic brands, impact of domestic tariffs and trade routes are considered while providing forecast analysis of the country data.   

Healthcare Infrastructure Growth Installed base and New Technology Penetration

The   lysosomal storage disorder drugs  also provides you with detailed market analysis for every country growth in healthcare expenditure for capital equipment, installed base of different kind of products for   lysosomal storage disorder drugs , impact of technology using life line curves and changes in healthcare regulatory scenarios and their impact on the   lysosomal storage disorder drugs . The data is available for historic period 2010-2020.

Competitive Landscape and lysosomal storage disorder drugs Share Analysis

The   lysosomal storage disorder drugs  competitive landscape provides details by competitor. Details included are company overview, company financials, revenue generated, market potential, investment in research and development, new market initiatives, global presence, production sites and facilities, production capacities, company strengths and weaknesses, product launch, product width and breadth, application dominance. The above data points provided are only related to the companies' focus related to   lysosomal storage disorder drugs .

Some of the major players operating in the   lysosomal storage disorder drugs  are:

• Novartis AG (Switzerland)
• Johnson & Johnson Private Limited (U.S.)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Ireland)
• Merck & Co., Inc. (U.S.)
• Allergan (Ireland)
• Pfizer Inc. (U.S.)
• GlaxoSmithKline plc (U.K.)
• Sanofi (France)
• Merck KGaA (Germany)
• Abbott (U.S.)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (Germany)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• Amicus Therapeutics, Inc. (U.S.)
• Moderna, Inc. (U.S.)
• Greenovation Biotech GmbH (Germany)
• Biomarin (U.S.)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd (Japan)
• ISU ABXIS (South Korea)
• Idorsia Pharmaceuticals Ltd (Switzerland)
• AVROBIO, Inc. (U.S.)
• Resverlogix Corp. (Canada)
• Enzyvant (U.S.)
• CHIESI Farmaceutici SpA (Italy) 

SKU-59872