Мировой рынок лекарств от лизосомального расстройства накопления – тенденции отрасли и прогноз до 2030 года

Мировой рынок лечения лизосомальных заболеваний, тип (болезнь Фабри, болезнь Тея-Сакса и другие), лечение (заместительная ферментная терапия, трансплантация стволовых клеток и другие), путь введения (пероральный, парентеральный и другие), конечные пользователи ( Больницы, специализированные клиники, уход на дому и другие), Канал сбыта (больничные аптеки, розничные аптеки, интернет-аптеки и другие) – тенденции отрасли и прогноз до 2030 года.

Анализ и размер рынка лекарств от лизосомального расстройства накопления

Лизосомальные нарушения накопления — это наследственные нарушения обмена веществ, характеризующиеся аномальным накоплением многочисленных вредных химических веществ в клетках организма из-за нехватки ферментов. Существует около 50 таких заболеваний, и они могут поражать скелет, мозг, кожу, сердце и центральную нервную систему, а также другие компоненты организма. Обнаружено еще больше лизосомальных нарушений накопления. Хотя клинические испытания потенциальных методов лечения некоторых из этих заболеваний продолжаются, для многих лизосомальных болезней накопления отсутствуют одобренные лекарства.

Data Bridge Market Research анализирует, что стоимость лекарств от лизосомальных расстройств накопления, стоимость которых в 2022 году составляла 9738,63 миллиона долларов США, к 2030 году вырастет до 21646,92 миллиона долларов США, и ожидается, что среднегодовой темп роста составит 10,50% в течение прогнозируемого периода. «Заместительная ферментная терапия» доминирует в сегменте лечения лизосомальных препаратов для лечения расстройств накопления из-за растущей распространенности лизосомальных заболеваний, а также из-за понимания рыночных сценариев, таких как рыночная стоимость, темпы роста, сегментация, географический охват и основные игроки, сообщает рынок. Курируемые Data Bridge Market Research также включают углубленный экспертный анализ, эпидемиологию пациентов, анализ трубопроводов, анализ цен и нормативно-правовую базу.

Объем и сегментация рынка препаратов для лечения лизосомальных расстройств накопления

Определение рынка

Лизосомальная или лизосомальная болезнь накопления — редкое наследственное заболевание обмена веществ. Это вызвано нарушением или мутацией метаболизма, что приводит к отсутствию или дефициту ферментов, что приводит к аномальному накоплению материала в различных клетках организма. Трансплантация костного мозга (ТКМ) в возрасте до двух лет успешно предотвращает прогрессирующую умственную отсталость у детей с МПС ИГ (болезнь Гурлера). Ферментозаместительная терапия (ERT) является успешным для пациентов с болезнью Гоше типа I. Анемия и низкий уровень тромбоцитов улучшились, увеличение печени и селезенки значительно уменьшилось, а аномалии скелета улучшились. Лица с болезнью Гоше типов II и III, получающие ФЗТ, также наблюдают улучшение этих системных признаков.

Динамика рынка препаратов для лечения лизосомальных расстройств накопления

Драйверы

• Распространенность и осведомленность:

Растущее признание и диагностика лизосомальных нарушений накопления во всем мире привели к появлению спроса на эффективные варианты лечения. По мере роста осведомленности об этих редких генетических нарушениях выявляется все больше пациентов, что приводит к увеличению потребности в разработке лекарств..

• Неудовлетворенные медицинские потребности

Лизосомальные нарушения накопления представляют собой группу редких генетических заболеваний, характеризующихся дефицитом специфических ферментов в лизосомах, что приводит к накоплению непереваренных материалов в клетках. Эти расстройства часто приводят к тяжелым, прогрессирующим симптомам и могут быть опасными для жизни. Из-за ограниченности доступных вариантов лечения существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность в эффективных методах лечения, что стимулирует разработку лекарств в этой области..

• Стимулы к сиротским лекарствам

Правительства и регулирующие органы во всем мире ввели различные стимулы для содействия разработке лекарств от редких заболеваний, включая лизосомальные нарушения накопления. Эти стимулы могут включать расширенную эксклюзивность рынка, налоговые льготы, исследовательские гранты и ускоренные механизмы регулирования. Такие стимулы побуждают фармацевтические компании инвестировать в исследования и разработки для лечения этих редких заболеваний..

• Достижения в области биотехнологии

Достижения в биотехнология а методы открытия лекарств внесли значительный вклад в разработку новых методов лечения лизосомальных нарушений накопления. Инновационные подходы, такие как ферментозаместительная терапия, терапия с уменьшением количества субстратов, генная терапия и низкомолекулярные ингибиторы, показали многообещающие результаты в доклинических и клинических исследованиях, что стимулирует дальнейшие инвестиции в эту область..

Возможности

• Большой адресный рынок

Хотя отдельные ЗСД встречаются редко, известно более 50 лизосомальных нарушений накопления, каждое из которых имеет уникальные генетические дефекты и клинические проявления. В совокупности эти расстройства затрагивают значительное число пациентов во всем мире. Совокупная распространенность ЛСД создает значительный охватываемый рынок, предоставляя возможности разработчикам и производителям лекарств.

• Ограниченные возможности лечения

Исторически варианты лечения ЗЛД были ограничены, и в первую очередь основное внимание уделялось симптоматическому лечению. Однако недавние достижения в понимании биологии, лежащей в основе этих расстройств, привели к разработке инновационных методов лечения. Доступность модифицирующих заболевание методов лечения, таких как ферментозаместительная терапия, терапия с уменьшением количества субстратов, генная терапия и низкомолекулярные ингибиторы, расширила спектр лечения, предоставив пациентам лучшие варианты и стимулируя рост рынка.

Ограничения/вызовы

• Ограниченное число пациентов

Лизосомальные нарушения накопления являются редкими генетическими заболеваниями, и каждое конкретное заболевание поражает относительно небольшое количество пациентов. Ограниченное число пациентов создает проблемы для разработчиков и производителей лекарств в достижении эффекта масштаба и получении существенного дохода. Небольшой размер рынка также может удерживать некоторые компании от инвестиций в исследования и разработки препаратов ЛСД.

• Высокая стоимость разработки

Разработка лекарств от редких заболеваний, включая ЗСД, может оказаться дорогостоящей и трудоемкой. Затраты на проведение клинических испытаний, получение разрешений регулирующих органов и обеспечение безопасности и эффективности могут быть значительными. Относительно небольшая популяция пациентов и сложная природа ЛСД могут привести к более высоким затратам на одного пациента, что делает разработку лекарств от ЛСД финансово сложной задачей для некоторых компаний.

В этом отчете о рынке хосписов представлена ​​подробная информация о последних событиях, торговых правилах, анализе импорта-экспорта, анализе производства, оптимизации цепочки создания стоимости, доле рынка, влиянии внутренних и локализованных игроков рынка, анализируются возможности с точки зрения новых источников дохода, изменений на рынке. регулирование, стратегический анализ роста рынка, размер рынка, рост рынка категорий, ниши приложений и доминирование, одобрение продуктов, запуск продуктов, географическое расширение, технологические инновации на рынке. Чтобы получить дополнительную информацию об исследовании рынка хосписов, контактных данных Bridge для аналитического обзора, наша команда поможет вам принять обоснованное рыночное решение для достижения роста рынка.

Недавнее развитие

• В январе 2021 года M6P Therapeutics, частная медико-биологическая компания, разрабатывающая рекомбинантные ферменты и генную терапию нового поколения для лизосомальных нарушений накопления (ЛСД), объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило шесть редких педиатрических заболеваний (RPDD). для различных программ в рамках разработки ЛСД, включая четыре программы рекомбинантных ферментов и две программы генной терапии.
• В июле 2019 года фармацевтическая компания Takeda запустила портфель ферментозаместительной терапии лизосомальных нарушений накопления (ЛСД) в Индии, расширив ассортимент методов лечения редких заболеваний по всей стране.

Глобальная сфера применения препаратов для лечения лизосомального расстройства накопления

Лекарства от лизосомальных расстройств накопления подразделяются на основе лечения, показаний и конечного пользователя. Рост среди этих сегментов поможет вам проанализировать скудные сегменты роста в отраслях и предоставить пользователям ценный обзор рынка и информацию о рынке, которая поможет им принять стратегические решения для определения основных рыночных приложений.

Уход

• Ферментозаместительная терапия
• Терапия стволовыми клетками
• Субстрат-редукционная терапия
• Другие

Индикация

• Болезнь Гоше
• Болезнь Фабри
• Синдром Помпе
• Мукополисахаридоз,
• Другие

Конечный пользователь

• Больницы,
• Клиники
• Другие

Лекарственные средства, вызывающие лизосомальные нарушения накопления. Региональный анализ/информация

Анализируются препараты для лечения лизосомальных расстройств накопления, а информация о размере рынка и тенденциях предоставляется по странам, методам лечения, показаниям и конечным пользователям, как указано выше.

В отчет о лекарствах, вызывающих лизосомальные расстройства накопления, включены следующие страны: США, Канада и Мексика, Германия, Франция, Великобритания, Нидерланды, Швейцария, Бельгия, Россия, Италия, Испания, Турция, остальные страны Европы, Китай, Япония, Индия, Южная Корея, Сингапур, Малайзия, Австралия, Таиланд, Индонезия, Филиппины, остальные страны Азиатско-Тихоокеанского региона, Саудовская Аравия, ОАЭ, Южная Африка, Египет, Израиль, остальные страны Ближнего Востока и Африки, Бразилия, Аргентина и остальная часть Южной Америки.

Северная Америка доминирует в области лекарств от лизосомальных заболеваний накопления из-за сильной базы медицинских учреждений, сильного присутствия крупных игроков на рынке, растущей распространенности лизосомальных заболеваний и растущего количества исследовательской деятельности в этом регионе.

Ожидается, что в Азиатско-Тихоокеанском регионе в течение прогнозируемого периода с 2023 по 2030 год будет наблюдаться значительный рост из-за увеличения правительственных инициатив по повышению осведомленности, роста медицинского туризма, роста исследовательской деятельности в регионе, наличия огромных неиспользованных рынков, большого количества населения, и растущий спрос на качественное здравоохранение в регионе.

В разделе отчета, посвященном странам, также представлены отдельные факторы, влияющие на рынок, и изменения в регулировании рынка внутри страны, которые влияют на текущие и будущие тенденции рынка. Такие данные, как анализ цепочки создания стоимости нисходящей и восходящей цепочки, технические тенденции и анализ пяти сил Портера, тематические исследования, являются некоторыми из указателей, используемых для прогнозирования рыночного сценария для отдельных стран. Кроме того, при предоставлении прогнозного анализа данных по стране учитываются наличие и доступность мировых брендов и проблемы, с которыми они сталкиваются из-за большой или недостаточной конкуренции со стороны местных и отечественных брендов, влияние внутренних тарифов и торговых маршрутов.

Рост инфраструктуры здравоохранения и внедрение новых технологий

Лекарства от лизосомальных расстройств накопления также предоставляют вам подробный анализ рынка для каждой страны, рост расходов на здравоохранение на капитальное оборудование, установленную базу различных видов продуктов для лекарств от лизосомальных расстройств накопления, влияние технологий с использованием кривых линий жизни и изменений в сценариях регулирования здравоохранения, а также их влияние на лизосомальные лекарственные средства. Данные доступны за исторический период 2010-2020 гг.

Конкурентная среда и препараты для лечения лизосомальных расстройств накопления Анализ акций

Конкурентная среда по препаратам для лечения лизосомальных расстройств накопления содержит подробную информацию о конкурентах. Подробная информация включает обзор компании, финансовые показатели компании, полученный доход, рыночный потенциал, инвестиции в исследования и разработки, новые рыночные инициативы, глобальное присутствие, производственные площадки и объекты, производственные мощности, сильные и слабые стороны компании, запуск продукта, ширину и широту продукта, применение. доминирование. Приведенные выше данные относятся только к деятельности компаний, связанной с лекарствами от лизосомальных нарушений накопления.

Некоторые из основных игроков, работающих в сфере лечения лизосомальных расстройств накопления:

• Новартис АГ (Швейцария)
• Джонсон & Джонсон Прайват Лимитед (США)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Ирландия)
• Merck & Co., Inc. (США)
• Аллерган (Ирландия)
• Пфайзер Инк. (США)
• GlaxoSmithKline plc (Великобритания)
• Санофи (Франция)
• Мерк КГаА (Германия)
• Эбботт (США)
• Берингер Ингельхайм Интернэшнл ГмбХ. (Германия)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Япония)
• Amicus Therapeutics, Inc. (США)
• Модерна, Инк. (США)
• Greenovation Biotech GmbH (Германия)
• Биомарин (США)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd (Япония)
• ISU ABXIS (Южная Корея)
• Idorsia Pharmaceuticals Ltd (Швейцария)
• АВРОБИО, ООО. (ВОША)
• Resverlogix Corp. (Канада)
• Энзивант (США)
• CHIESI Farmaceutici SpA (Италия)