Relatório de análise do tamanho, quota e tendências do mercado global de talassemia – Visão geral e previsão da indústria até 2032

Análise de mercado da talassemia

O mercado da talassemia tem registado um crescimento significativo devido aos avanços nas terapias genéticas, técnicas de diagnóstico e tratamentos. Um dos desenvolvimentos recentes mais notáveis ​​são as tecnologias de edição genética, como a CRISPR-Cas9, que oferecem possíveis curas para a talassemia ao corrigir as mutações nos genes produtores de hemoglobina. Estas tecnologias estão a ser testadas em ensaios clínicos, com algumas a apresentarem resultados promissores, abrindo caminho para tratamentos mais personalizados e eficazes.

Outro avanço é a terapia com células CAR-T , que tem ganho atenção pelo seu potencial no tratamento de complicações relacionadas com a talassemia, especialmente para doentes com sobrecarga de ferro.

Além disso, as ferramentas de diagnóstico não invasivas evoluíram com a introdução de técnicas avançadas de rastreio genético e tecnologias de biópsia líquida, permitindo uma deteção precoce e mais precisa, reduzindo a carga de diagnósticos incorretos.

Em termos de tratamento, espera-se que a terapia genética para a talassemia reduza significativamente a necessidade de transfusões de sangue regulares, melhorando a qualidade de vida dos doentes. Com estas inovações tecnológicas, o mercado deverá crescer substancialmente, impulsionado pela maior eficácia do tratamento e das abordagens personalizadas.

Tamanho do mercado da talassemia

O tamanho do mercado global de talassemia foi avaliado em 986,00 milhões de dólares em 2024 e está projetado para atingir 3.232,52 milhões de dólares até 2032, com um CAGR de 16,00% durante o período previsto de 2025 a 2032. Além dos insights sobre cenários de mercado, como o valor do mercado, a taxa de crescimento, a segmentação, a cobertura geográfica e os principais participantes, os relatórios de mercado selecionados pela Data Bridge Market Research incluem também análises aprofundadas de especialistas, epidemiologia dos doentes, análise de pipeline, análise de preços e a estrutura regulatória.

Tendências do mercado da talassemia

“Avanços na terapia genética”

Uma tendência significativa no mercado da talassemia é o desenvolvimento e aprovação de terapias genéticas. Estas terapias visam fornecer uma solução a longo prazo, abordando a causa raiz da talassemia, em vez de apenas controlar os sintomas. A aprovação do Zynteglo, uma terapia genética para a beta-talassemia, foi um marco neste campo. Este tratamento utiliza células estaminais do próprio doente, que são modificadas para produzir hemoglobina funcional. Reduz significativamente ou elimina a necessidade de transfusões de sangue, oferecendo esperança aos doentes com formas graves da doença. O crescente foco nas terapias genéticas irá revolucionar o tratamento, impulsionando o crescimento do mercado e atraindo investimentos significativos.

Âmbito do Relatório e Segmentação do Mercado da Talassemia

Definição de Mercado de Talassemia

A talassemia é uma doença genética do sangue caracterizada pela produção anormal de hemoglobina, a proteína dos glóbulos vermelhos que transporta o oxigénio. Isto resulta em anemia, fadiga, fraqueza e outras complicações. Existem dois tipos principais: talassemia alfa e beta, dependendo da parte da molécula de hemoglobina afetada. A talassemia é herdada de ambos os pais e pode variar em gravidade. A forma mais grave requer transfusões de sangue regulares, enquanto as formas mais ligeiras podem necessitar de menos intervenção. O diagnóstico e tratamento precoces podem ajudar a controlar os sintomas, mas atualmente não existe uma cura universal para a doença.

Dinâmica do mercado da talassemia

Motoristas

• Aumento da prevalência da talassemia

A crescente prevalência da talassemia, particularmente em regiões como a Índia, o Médio Oriente e o Mediterrâneo, é um importante impulsionador do mercado. A talassemia é endémica em países como a Índia, onde nascem aproximadamente 10.000 crianças com talassemia major a cada ano. O aumento da incidência leva a uma maior procura de ferramentas de diagnóstico , transfusões de sangue, terapia de quelação de ferro e outras opções de tratamento. À medida que as populações nestas áreas crescem e a consciencialização melhora, há um aumento correspondente da procura de serviços de saúde relacionados com o tratamento da talassemia. Este aumento de casos está a estimular o desenvolvimento de terapias mais avançadas, incluindo terapia genética e tratamentos com células estaminais, impulsionando ainda mais a expansão do mercado.

• Técnicas de Transfusão de Sangue Melhoradas

Os avanços nas técnicas de transfusão de sangue melhoraram significativamente a qualidade de vida dos doentes com talassemia, tornando-se um fator chave para o crescimento do mercado. Por exemplo, o desenvolvimento de métodos de rastreio do sangue mais seguros e eficientes, como o teste de ácidos nucleicos (NAT), reduziu o risco de infeções transmitidas por transfusão, melhorando a segurança do doente. Além disso, os sistemas automatizados de transfusão de sangue que correspondem os tipos sanguíneos com mais precisão garantem que os pacientes recebem o sangue mais adequado, reduzindo as complicações. À medida que cresce a necessidade de transfusões de sangue regulares no tratamento da talassemia, estes avanços aumentam a procura de serviços relacionados, como bancos de sangue e tecnologias de transfusão, impulsionando o mercado de cuidados da talassemia.

Oportunidades

• Desenvolvimento de Terapias Alvo

O desenvolvimento de terapias dirigidas, particularmente na quelação de ferro e no transplante de células estaminais, criou oportunidades significativas no mercado da talassemia. A terapia de quelação de ferro, que trata a sobrecarga de ferro em doentes com talassemia devido a transfusões de sangue frequentes, tornou-se a base do tratamento, com quelantes novos e mais eficazes, como o Deferasirox, a mostrarem-se promissores. Além disso, o transplante de células estaminais oferece uma potencial cura ao restaurar a produção normal de células sanguíneas. Por exemplo, os ensaios clínicos que envolvem tratamentos com células estaminais baseados em terapia genética estão a ganhar força, com empresas como a Bluebird Bio a serem pioneiras em soluções inovadoras. Estes avanços não só melhoram os resultados dos doentes, como também atraem investimentos substanciais, aumentando o potencial de crescimento do mercado.

• Aumento da adoção da gestão de distúrbios sanguíneos

A crescente adoção de práticas avançadas de gestão de doenças sanguíneas, incluindo regimes de tratamento melhorados para a talassemia, cria uma oportunidade de mercado significativa. Planos de tratamento consistentes e personalizados, incorporando terapias como a quelação de ferro e o transplante de células estaminais, estão a melhorar os resultados dos doentes. Por exemplo, a utilização de novos medicamentos, como o luspatercept, que estimula a produção de glóbulos vermelhos, tem-se mostrado muito promissora no controlo dos sintomas da talassemia. Este crescente foco na gestão eficiente não só melhora a qualidade de vida dos doentes, como também abre portas para que as empresas farmacêuticas e os prestadores de cuidados de saúde ofereçam soluções inovadoras. À medida que os regimes de tratamento se tornam mais integrados, a procura de produtos e serviços relacionados com a talassemia continua a expandir-se.

Restrições/Desafios

• Custos de tratamento elevados

Os elevados custos do tratamento continuam a ser um desafio significativo para o mercado da talassemia. Os tratamentos, como transfusões de sangue regulares, terapia de quelação de ferro e terapias genéticas emergentes, são frequentemente proibitivamente caros, especialmente em países de baixo rendimento. Estes custos elevados limitam o acesso aos cuidados médicos necessários, provocando atrasos no tratamento e piorando os resultados dos doentes. Nas regiões onde a infraestrutura de saúde é inadequada, o encargo financeiro do tratamento contínuo pode levar à não conformidade, impactando ainda mais o potencial de crescimento do mercado. As barreiras de custos também dificultam a adoção generalizada de terapias avançadas, impedindo que muitos doentes recebam cuidados ótimos. Como resultado, este desafio financeiro restringe o crescimento global do mercado de tratamento da talassemia.   

• Efeitos secundários dos tratamentos atuais

Os tratamentos de longa duração para a talassemia, particularmente as transfusões de sangue, levam à sobrecarga de ferro nos doentes. Esta condição, que ocorre quando o excesso de ferro se acumula no organismo, requer tratamento adicional, como a terapia de quelação de ferro, para prevenir complicações graves, como danos hepáticos, insuficiência cardíaca e disfunção endócrina. A necessidade de monitorização contínua e de tratamentos extra complica significativamente o tratamento da talassemia. Além disso, estas terapias adicionais geram mais pressão financeira tanto para os doentes como para os sistemas de saúde. Os efeitos secundários, incluindo os elevados custos e o potencial de complicações, dificultam a adesão do doente e limitam a eficácia global dos tratamentos, atrasando assim o crescimento do mercado da talassemia.

Este relatório de mercado fornece detalhes de novos desenvolvimentos recentes, regulamentos comerciais, análise de importação e exportação, análise de produção, otimização da cadeia de valor, quota de mercado, impacto dos participantes do mercado doméstico e localizado, analisa as oportunidades em termos de bolsas de receitas emergentes, alterações nas regulamentações do mercado, análise estratégica do crescimento do mercado, tamanho do mercado, crescimento do mercado das categorias, nichos de aplicação e dominância, aprovações de produtos, lançamentos de produtos, expansões geográficas, inovações tecnológicas no mercado. Para mais informações sobre o mercado, contacte a Data Bridge Market Research para obter um briefing de analista.

Âmbito do mercado da talassemia

O mercado é segmentado com base no tipo, tratamento e utilizador final. O crescimento entre estes segmentos irá ajudá-lo a analisar segmentos de baixo crescimento nos setores e fornecerá aos utilizadores uma visão geral e informações valiosas do mercado para os ajudar a tomar decisões estratégicas para identificar as principais aplicações do mercado.

Tipo

• Alfa-talassemia
• Beta Talassemia

 Tratamento

• Transfusões de sangue
• Terapia de quelação do ferro
• Suplementos de ácido fólico
• Terapia genética
• Transplantes de Medula Óssea

 Utilizador final

• Hospitais e Clínicas
• Laboratórios de Diagnóstico
• Outros

Análise regional do mercado da talassemia

O mercado é analisado e são fornecidos insights e tendências sobre o tamanho do mercado por país, tipo, tratamento e utilizador final, conforme referenciado acima.

Os países abrangidos no relatório de mercado são os EUA, Canadá, México na América do Norte, Alemanha, Suécia, Polónia, Dinamarca, Itália, Reino Unido, França, Espanha, Países Baixos, Bélgica, Suíça, Turquia, Rússia, Resto da Europa na Europa , Japão , China, Índia, Coreia do Sul, Nova Zelândia, Vietname, Austrália, Singapura, Malásia, Tailândia, Indonésia, Filipinas, Resto da Ásia-Pacífico (APAC) na Ásia-Pacífico (APAC), Brasil, Argentina, Resto da América do Sul como uma parte da América do Sul, Emirados Árabes Unidos, Arábia Saudita, Omã, Qatar, Kuwait, África do Sul, Resto do Médio Oriente e África (MEA) como parte do Médio Oriente e África (MEA)

North America is expected to dominate the thalassemia market because of the growing knowledge about thalassemia and increasing government efforts to support gene therapy. Also because of the advancing of the drug pipeline which is further expected to boost the growth of the thalassemia market in the region.

Asia-Pacific is anticipated to observe significant amount of growth because of the extreme heterogeneity, an irregular frequency of thalassemia heterozygote or carrier Furthermore, government and many other organizations are working to form consciousness amongst the population.

The country section of the report also provides individual market impacting factors and changes in regulation in the market domestically that impacts the current and future trends of the market. Data points such as down-stream and upstream value chain analysis, technical trends and porter's five forces analysis, case studies are some of the pointers used to forecast the market scenario for individual countries. Also, the presence and availability of global brands and their challenges faced due to large or scarce competition from local and domestic brands, impact of domestic tariffs and trade routes are considered while providing forecast analysis of the country data.

Thalassemia Market Share

The market competitive landscape provides details by competitor. Details included are company overview, company financials, revenue generated, market potential, investment in research and development, new market initiatives, global presence, production sites and facilities, production capacities, company strengths and weaknesses, product launch, product width and breadth, application dominance. The above data points provided are only related to the companies' focus related to market.

Thalassemia Market Leaders Operating in the Market Are:

• ApoPharma Inc. (Canada)
• Novartis AG (Switzerland)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)
• Fresenius Kabi AG (Germany)
• Pfizer Inc. (U.S.)
• bluebird bio, Inc. (U.S.)
• Acceleron Pharma, Inc. (U.S.)
• Incyte (U.S.)
• Kiadis Pharma (Netherlands)
• Gamida Cell (Israel)
• GSK plc (U.K.)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (U.S.)
• Vifor Pharma (Switzerland)
• La Jolla Pharmaceutical Company (U.S.)
• Lonza (Switzerland)
• Sangamo Therapeutics (U.S.)

Latest Developments in Thalassemia Market

• In January 2024, Agios Pharmaceuticals announced that the global Phase 3 ENERGIZE study of mitapivat in patients with non-transfusion-dependent (NTD) alpha- or beta-thalassemia successfully met its primary endpoint of hemoglobin response. In addition, both critical secondary endpoints, including changes from baseline in the FACIT-Fatigue Score and hemoglobin concentration, were found to be statistically significant, underscoring the therapeutic potential of mitapivat for NTD thalassemia patients
• In January 2024, the U.S. FDA granted approval for Casgevy, a CRISPR-based gene therapy, for its second application in treating transfusion-dependent beta-thalassemia patients aged 12 and older. This follows Casgevy's December 2023 approval for use in treating sickle cell disease. The expanded approval marks a significant milestone in advancing gene-editing therapies for blood disorders, offering a promising alternative to regular transfusions and their associated complications
• In December 2023, Editas Medicine presented new safety and efficacy data from 17 patients treated with its CRISPR-based therapy, EDIT-301 (renizgamglogene autogedtemcel), as part of the EdiTHAL trial for transfusion-dependent beta thalassemia (TDT). The trial, with six patients, highlighted positive results, demonstrating the potential of EDIT-301 to offer a transformative treatment for TDT. The findings are significant in advancing gene-editing therapies for rare blood disorders
• In November 2023, Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics revealed that the UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) granted conditional marketing authorization for Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel), a CRISPR/Cas9 gene-edited therapy. This authorization, for the treatment of transfusion-dependent beta-thalassemia (TDT), highlights the growing role of gene-editing technologies in treating inherited blood disorders and offers patients an innovative, potentially curative option for managing TDT
• In August 2022, the FDA approved Zynteglo (beti-cel), the first curative gene therapy for patients with beta-thalassemia requiring regular red blood cell transfusions. Zynteglo represents a significant advancement in the treatment of beta-thalassemia, offering a one-time gene therapy that could potentially eliminate the need for lifelong transfusions. This approval marks a transformative moment in gene therapy, providing hope for patients suffering from this debilitating genetic disorder
• In February 2022, the FDA approved PYRUKYND (mitapivat) for treating adults with pyruvate kinase (PK) deficiency, a rare and lifelong hemolytic anemia. This approval marks a significant step in addressing PK deficiency, a condition that severely impacts red blood cell production. PYRUKYND provides a novel treatment option for patients in India and globally, helping improve quality of life by reducing the severity of anemia and its associated symptoms
• In April 2021, Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics announced a collaboration to develop, manufacture, and commercialize CTX001, a CRISPR/Cas9-based genome-editing therapy for sickle cell disease (SCD) and transfusion-dependent beta-thalassemia (TDT). The agreement included a USD 900 million initial payment to CRISPR, with an additional USD 200 million contingent upon the first regulatory approval of CTX001. This partnership aims to bring transformative therapies to market for both SCD and TDT, offering hope for gene-based cures

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