Relatório de Análise de Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Terapia Gênica – Visão Geral e Previsão do Setor até 2032

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 Tamanho do mercado de terapia genética

• O tamanho do mercado global de terapia genética foi avaliado em US$ 10,26 bilhões em 2024  e deve atingir  US$ 39,38 bilhões até 2032 , com um CAGR de 18,30% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é impulsionado, em grande parte, pela crescente demanda por terapias curativas e pelo aumento dos investimentos em pesquisa de terapia genética. Os avanços tecnológicos, particularmente em métodos de edição e administração de genes, estão contribuindo significativamente para essa expansão.
• Além disso, a crescente prevalência de doenças genéticas e um robusto pipeline de ensaios clínicos estão consolidando a terapia gênica como uma modalidade de tratamento promissora. Ambientes regulatórios favoráveis ​​também estão acelerando a adoção de soluções de terapia gênica, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de Mercado de Terapia Gênica

• As terapias genéticas, que envolvem a introdução, remoção ou alteração do material genético de um indivíduo para tratar ou curar doenças, são componentes cada vez mais vitais da medicina moderna, oferecendo curas potenciais para doenças genéticas, cânceres e doenças infecciosas até então intratáveis, tanto em condições hereditárias quanto adquiridas, devido à sua abordagem direcionada e potencial modificador de doenças.
• A crescente procura por terapias genéticas é alimentada principalmente pela crescente compreensão da base genética das doenças, pelos avanços significativos nas tecnologias de edição genética e pela crescente necessidade de tratamentos eficazes para doenças raras e crónicas, onde as terapias convencionais oferecem sucesso limitado.
• A América do Norte domina o mercado de terapia genética com a maior participação na receita de 40,5% em 2025, caracterizada por uma forte infraestrutura de pesquisa, altos gastos com saúde e a presença de empresas líderes em biotecnologia e farmacêuticas.
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado de terapia genética, com um CAGR de 27,2%, durante o período previsto, devido ao aumento dos investimentos em infraestrutura de saúde, à crescente população de pacientes com doenças genéticas e ao aumento da renda disponível, apoiando o acesso a tratamentos médicos avançados.
• Espera-se que o segmento de vetores virais domine o mercado de terapia gênica, com uma participação de mercado de 85,5% em 2025, impulsionado pela eficácia e versatilidade comprovadas de vetores virais, como vírus adenoassociados (AAVs) e lentivírus, na entrega de genes terapêuticos. Esses vetores têm sido extensivamente estudados e utilizados com sucesso em diversas terapias gênicas aprovadas.

Escopo do Relatório e Segmentação do Mercado de Terapia Gênica       

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Tendências do mercado de terapia genética

“Potencial terapêutico aprimorado por meio de edição e administração genética avançada”

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de terapia gênica é o aprofundamento da integração com tecnologias avançadas de edição genética, como CRISPR-Cas9, e sistemas inovadores de entrega de genes, como vírus adenoassociados (AAVs) e vetores não virais. Essa fusão de tecnologias está aumentando significativamente a precisão, a eficácia e a segurança das intervenções terapêuticas.
  • Por exemplo, terapias baseadas em CRISPR estão sendo desenvolvidas para atingir e corrigir precisamente genes causadores de doenças em condições como anemia falciforme e beta-talassemia, oferecendo o potencial para um tratamento curativo único. Da mesma forma, os avanços na engenharia do capsídeo de AAV estão aprimorando a entrega direcionada de genes terapêuticos a tecidos e órgãos específicos, minimizando os efeitos não desejados.
• A integração da edição genética avançada com mecanismos de entrega sofisticados permite recursos como modificações genéticas altamente específicas e transdução eficiente de células-alvo, levando a terapias mais eficazes e potencialmente mais seguras.
• A integração perfeita de ferramentas precisas de edição genética com plataformas de entrega eficientes facilita o desenvolvimento de terapias genéticas mais direcionadas e personalizadas para uma gama mais ampla de doenças. Por meio da combinação dessas tecnologias, os pesquisadores podem desenvolver terapias que abordem os perfis genéticos únicos de cada paciente, maximizando o benefício terapêutico e minimizando os efeitos adversos.
• Essa tendência em direção a terapias genéticas mais precisas, eficientes e personalizadas está remodelando fundamentalmente os paradigmas de tratamento de diversas doenças. Consequentemente, as empresas estão investindo pesadamente no desenvolvimento de novas ferramentas de edição genética com precisão aprimorada e sistemas de entrega que aumentam a especificidade do tecido e reduzem a imunogenicidade.
• A demanda por terapias genéticas que ofereçam integração perfeita de tecnologias avançadas de edição e entrega de genes está crescendo rapidamente em várias áreas terapêuticas, incluindo distúrbios genéticos, oncologia e doenças infecciosas, à medida que médicos e pacientes buscam cada vez mais opções de tratamento transformadoras e potencialmente curativas.

Dinâmica do mercado de terapia genética

Motorista

“Necessidade crescente devido à crescente prevalência de doenças genéticas e à demanda por tratamentos eficazes”

• A prevalência crescente de doenças genéticas em todo o mundo, juntamente com uma procura crescente por tratamentos eficazes e potencialmente curativos, é um impulsionador significativo para o aumento da procura por terapias genéticas.
  • Por exemplo, em maio de 2025, diversas instituições de pesquisa anunciaram resultados promissores de ensaios de terapia gênica para doenças genéticas raras, como a distrofia muscular de Duchenne, destacando o potencial dessas terapias para atender a necessidades médicas até então não atendidas. Espera-se que tais avanços impulsionem o crescimento da indústria de terapia gênica no período previsto.
• À medida que a compreensão da base genética de várias doenças se aprofunda e as limitações dos tratamentos convencionais se tornam aparentes, as terapias genéticas oferecem a perspectiva de abordar a causa raiz dessas condições, fornecendo uma alternativa convincente ou uma opção de tratamento superior.
• Além disso, a crescente conscientização sobre a medicina personalizada e o potencial de adaptar tratamentos com base na composição genética de um indivíduo estão tornando as terapias genéticas uma abordagem cada vez mais atraente para uma série de doenças, incluindo câncer e doenças autoimunes.
• O potencial para efeitos terapêuticos duradouros, ou mesmo curas, com uma única administração, juntamente com a capacidade de atingir mecanismos específicos da doença em nível genético, são fatores-chave que impulsionam a adoção de terapias genéticas tanto para doenças raras quanto para as mais comuns. O crescente investimento em pesquisa e desenvolvimento, aliado aos avanços nas tecnologias de fabricação e distribuição, contribui ainda mais para o crescimento do mercado.

Restrição/Desafio

“Preocupações com os altos custos de desenvolvimento e os processos complexos de fabricação”

• As preocupações em torno dos altos custos associados à pesquisa, desenvolvimento e fabricação de terapias genéticas representam um desafio significativo para a acessibilidade e penetração mais amplas no mercado. A natureza complexa da edição genética, do desenvolvimento de vetores e do processamento celular contribui para investimentos iniciais substanciais e despesas contínuas de produção, gerando receios entre pagadores e pacientes quanto à acessibilidade desses tratamentos.
  • Por exemplo, os processos de fabrico complexos e muitas vezes personalizados para terapias celulares e genéticas podem levar a custos de produção significativos e a obstáculos logísticos, impactando o preço final da terapia.
• Abordar essas questões de custo por meio de avanços em tecnologias de fabricação, economias de escala e modelos de precificação inovadores é crucial para garantir um acesso mais amplo aos pacientes. As empresas estão explorando estratégias como o desenvolvimento de métodos de produção de vetores virais mais eficientes e o estabelecimento de instalações de fabricação centralizadas para reduzir custos.
• Embora o potencial de economia de custos a longo prazo por meio de terapias curativas seja reconhecido, o alto investimento inicial pode ser uma barreira à adoção, especialmente em sistemas de saúde com restrições orçamentárias ou para pacientes sem cobertura de seguro abrangente. A complexidade dos ensaios clínicos e a necessidade de infraestrutura e expertise especializadas contribuem ainda mais para o custo total do desenvolvimento da terapia gênica.
• A superação destes desafios através da inovação tecnológica na produção, de processos regulamentares simplificados e do desenvolvimento de estruturas de reembolso sustentáveis ​​será vital para concretizar todo o potencial das terapias genéticas e garantir a sua acessibilidade a uma população de pacientes mais ampla.

Escopo de mercado da terapia genética

O mercado é segmentado com base no tipo de vetor, método, tipo de gene, aplicação e usuário final

• Por tipo de vetor

Com base no tipo de vetor, o mercado de terapia gênica é segmentado em vetores virais e vetores não virais. O segmento de vetores virais deteve uma significativa participação de mercado de 85,5%, impulsionada pela eficácia e versatilidade comprovadas de vetores virais, como vírus adenoassociados (AAVs) e lentivírus, na entrega de genes terapêuticos. Esses vetores têm sido extensivamente estudados e utilizados com sucesso em diversas terapias gênicas aprovadas.

Prevê-se que o segmento de vetores não virais apresente uma rápida taxa de crescimento durante o período previsto, impulsionado pelos crescentes avanços em sistemas de administração não virais, como nanopartículas lipídicas, DNA puro e eletroporação. Esses métodos oferecem vantagens potenciais em termos de segurança, imunogenicidade e capacidade de transportar cargas genéticas maiores, tornando-os cada vez mais atraentes para determinadas aplicações e superando algumas limitações associadas aos vetores virais.

• Por método

Com base no método, o mercado de terapia gênica é segmentado em ex vivo e in vivo. O segmento in vivo detém atualmente uma maior participação de mercado, impulsionado por sua aplicabilidade mais ampla em uma gama mais ampla de doenças e pelo potencial para tratar grandes populações de pacientes. As abordagens in vivo envolvem a administração direta do gene terapêutico no corpo do paciente.

O segmento ex vivo também apresenta crescimento significativo, particularmente em áreas como terapias genéticas baseadas em células para câncer e certas doenças genéticas. Este método envolve a modificação de células fora do corpo do paciente e seu posterior transplante. O ambiente controlado para modificação genética oferece vantagens para aplicações terapêuticas específicas.

• Por tipo de gene

Com base no tipo de gene, o mercado de terapia gênica é segmentado em antígeno, citocina, supressor tumoral, suicídio, deficiência, fatores de crescimento, receptores e outros. O segmento de deficiência representou a maior fatia de mercado, impulsionado pelo foco no tratamento de doenças genéticas hereditárias causadas pela ausência de um produto gênico funcional.

O segmento de doenças oncológicas (em desenvolvimento, mas impulsionado por abordagens de tipos genéticos, como genes supressores de tumores e genes suicidas) deverá apresentar um crescimento significativo devido ao potencial das terapias gênicas para oferecer tratamentos direcionados e eficazes para diversos tipos de câncer. Outros tipos de genes, como antígenos (para o desenvolvimento de vacinas) e citocinas (para imunomodulação), também estão contribuindo para o crescimento do mercado em suas respectivas aplicações.

• Por aplicação

Com base na aplicação, o mercado de terapia gênica é segmentado em doenças oncológicas, doenças cardiovasculares, doenças infecciosas, doenças raras, doenças neurológicas e outras doenças. O segmento de doenças oncológicas provavelmente detém a maior fatia da receita de mercado atualmente, impulsionado pelos intensos esforços de pesquisa e desenvolvimento e pelas significativas necessidades médicas não atendidas em vários tipos de câncer.

Espera-se que o segmento de doenças raras apresente uma taxa de crescimento significativa durante o período previsto, impulsionado pelo aumento do apoio regulatório e dos incentivos para o desenvolvimento de terapias para doenças genéticas raras, bem como pelos resultados promissores demonstrados pelas terapias genéticas nessa área. Outras áreas de aplicação, como doenças neurológicas e doenças cardiovasculares, também estão registrando um aumento nas atividades de pesquisa e desenvolvimento clínico.

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado de terapia gênica é segmentado em institutos de câncer, hospitais, institutos de pesquisa e outros. O segmento de hospitais é o maior em número de usuários finais, impulsionado por seu envolvimento direto no tratamento de pacientes e na administração de terapias gênicas aprovadas.

Os institutos de investigação desempenham um papel crucial nas fases iniciais do desenvolvimento da terapia genética e espera-se que continuem a ser um utilizador final significativo, contribuindo para o desenvolvimento de novas terapias.

Análise regional do mercado de terapia genética

• A América do Norte domina o mercado de terapia genética com a maior participação na receita de 40,5% em 2024, impulsionada por uma forte infraestrutura de pesquisa, altos gastos com saúde e a presença de empresas líderes em biotecnologia e farmacêuticas.
• A região se beneficia da presença de importantes players do mercado, infraestrutura avançada de saúde e uma alta taxa de adoção de tecnologias médicas inovadoras. Além disso, a crescente prevalência de doenças genéticas e câncer, aliada a políticas de reembolso favoráveis, contribui para a forte posição de mercado da América do Norte.
• Esta atividade generalizada é ainda apoiada por financiamento significativo para ensaios clínicos, colaborações entre instituições académicas e a indústria, e uma abordagem proativa por parte das agências reguladoras para agilizar a aprovação de terapias genéticas promissoras, estabelecendo a região como líder no desenvolvimento e comercialização destes tratamentos avançados.

Visão do mercado de terapia genética dos EUA

O mercado de terapia genética dos EUA conquistou a maior fatia de receita da América do Norte em 2025, com uma participação de mercado de 63,2%, impulsionado por uma forte indústria biofarmacêutica, financiamento significativo para pesquisa e um ambiente regulatório proativo. Consumidores (pacientes e profissionais de saúde) estão cada vez mais priorizando o potencial das terapias genéticas para fornecer tratamentos duradouros ou curativos para diversas doenças. A crescente prevalência de doenças genéticas e câncer, aliada à demanda por terapias inovadoras, impulsiona ainda mais a indústria da terapia genética. Além disso, a crescente integração das terapias genéticas aos protocolos de tratamento padrão e a disponibilidade de opções de reembolso estão contribuindo significativamente para a expansão do mercado.

Visão geral do mercado de terapia genética na Europa

O mercado europeu de terapia genética deverá expandir-se a uma CAGR substancial ao longo do período previsto, impulsionado principalmente pelo aumento dos investimentos em pesquisa e desenvolvimento, pelo crescente apoio regulatório a terapias avançadas e pela crescente conscientização sobre o potencial das terapias genéticas para necessidades médicas não atendidas. O aumento das colaborações entre instituições acadêmicas e a indústria, aliado à demanda por tratamentos inovadores para doenças genéticas e crônicas, está fomentando a adoção de terapias genéticas. Pacientes e sistemas de saúde europeus também são atraídos pelo potencial de eficácia a longo prazo e pela melhoria da qualidade de vida que essas terapias oferecem. A região está vivenciando um crescimento significativo em diversas áreas terapêuticas, com terapias genéticas sendo exploradas para doenças raras e comuns.

Visão geral do mercado de terapia genética no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de terapia genética do Reino Unido cresça a uma CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado por uma sólida base científica, apoio governamental à inovação em ciências da vida e uma crescente necessidade de tratamentos eficazes para doenças genéticas e câncer. Além disso, as preocupações com as limitações das terapias tradicionais e a promessa das terapias genéticas estão incentivando pacientes e profissionais de saúde a explorar essas opções avançadas. Espera-se que o robusto sistema de saúde do Reino Unido e seu compromisso com a adoção de tecnologias médicas de ponta continuem a estimular o crescimento do mercado.

Visão do mercado de terapia genética na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de terapia genética se expanda a uma CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado pelo aumento das atividades de pesquisa, um forte setor farmacêutico e uma crescente demanda por abordagens médicas inovadoras e personalizadas. A infraestrutura de saúde bem desenvolvida da Alemanha, combinada com sua ênfase na excelência científica e no acesso dos pacientes a tratamentos avançados, promove a adoção de terapias genéticas, particularmente em centros de tratamento especializados e hospitais de pesquisa. A integração de terapias genéticas na prática clínica também está se tornando cada vez mais prevalente, com forte foco em segurança e eficácia, alinhada aos padrões locais de saúde.

Visão do mercado de terapia genética na Ásia-Pacífico

O mercado de terapia genética da Ásia-Pacífico deverá crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 27,2%, em 2025, impulsionado pelo aumento dos gastos com saúde, por um grande número de pacientes com doenças genéticas e câncer, e pelos crescentes investimentos em biotecnologia e pesquisa farmacêutica em países como China, Japão e Índia. A crescente inclinação da região para tratamentos médicos avançados, apoiada por iniciativas governamentais que promovem a inovação em saúde, está impulsionando a adoção de terapias genéticas. Além disso, à medida que a APAC emerge como uma região significativa para ensaios clínicos e potencial fabricação de produtos de terapia genética, a acessibilidade e o preço acessível dessas terapias estão se expandindo para uma base de pacientes mais ampla.

Visão geral do mercado de terapia genética no Japão

O mercado japonês de terapia gênica está ganhando impulso devido ao forte foco do país na medicina regenerativa, ao rápido envelhecimento da população com crescente prevalência de doenças relacionadas à idade e ao apoio governamental a tecnologias médicas inovadoras. O mercado japonês dá grande ênfase à segurança e eficácia, e a adoção de terapias gênicas é impulsionada pelo crescente número de ensaios clínicos e pelo potencial para tratar condições anteriormente intratáveis. A integração das terapias gênicas às políticas nacionais de saúde e a presença de empresas farmacêuticas nacionais investindo nessa área estão impulsionando o crescimento. Além disso, o sistema de saúde bem estabelecido do Japão oferece um caminho para a adoção e o reembolso de terapias gênicas aprovadas.

Visão do mercado de terapia genética na Índia

O mercado indiano de terapia genética apresenta a maior taxa composta de crescimento anual (CAGR), atribuída à grande população de pacientes com doenças genéticas, à crescente conscientização sobre saúde e à crescente indústria biofarmacêutica. A Índia se destaca como um mercado significativo para produtos farmacêuticos e biotecnologia, e as terapias genéticas estão se tornando cada vez mais reconhecidas por seu potencial para tratar doenças genéticas prevalentes. O crescente investimento em infraestrutura de saúde, a ascensão de empresas biofarmacêuticas locais e o potencial para opções de terapia genética mais acessíveis são fatores-chave que impulsionam o mercado na Índia.

Participação no mercado de terapia genética

O setor de terapia genética é liderado principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Novartis AG (Suíça)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suíça)
• Pfizer Inc. (EUA)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (EUA)
• BioMarin (EUA)
• bluebird bio, Inc. (EUA)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EUA)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EUA)
• CRISPR Therapeutics (Suíça)
• Intellia Therapeutics, Inc. (EUA)
• Editas Medicine (EUA)
• uniQure NV. (Holanda)
• Orchard Therapeutics plc (Reino Unido)
• Bayer AG (EUA)
• Krystal Biotech, Inc. (EUA)
• Beam Therapeutics (EUA)
• MeiraGTx Limited (EUA)
• Sangamo Therapeutics (EUA)
• BridgeBio Pharma, Inc. (EUA)
• PTC Therapeutics. (EUA)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de terapia genética

• Em abril de 2025, a Vertex Pharmaceuticals anunciou resultados positivos nos ensaios clínicos de Fase 3 para sua terapia CRISPR-Cas9 editada geneticamente ex vivo para anemia falciforme. Os dados demonstraram uma redução significativa nas crises vaso-oclusivas, uma complicação importante da doença, destacando o potencial transformador da edição genética no tratamento de doenças genéticas do sangue. Este avanço destaca o progresso na utilização da tecnologia CRISPR para desenvolver terapias duradouras para doenças genéticas graves.
• Em março de 2025, a BioMarin Pharmaceutical Inc. recebeu aprovação regulatória em um importante mercado europeu para sua terapia genética direcionada a uma doença hepática genética rara específica. Esta aprovação representa mais um marco na expansão da disponibilidade de terapias genéticas para doenças raras, oferecendo uma opção de tratamento com potencial de mudança de vida para pacientes com alternativas terapêuticas limitadas. A decisão reflete a crescente confiança dos órgãos reguladores na segurança e eficácia das terapias genéticas para essas condições.
• Em fevereiro de 2025, a Novartis anunciou uma parceria estratégica com uma empresa líder na fabricação de terapias gênicas para aprimorar sua capacidade de produção de vetores de vírus adeno-associados (AAV), um componente crítico em muitas terapias gênicas. Essa colaboração visa solucionar os gargalos de fabricação que têm sido um desafio no campo da terapia gênica, garantindo um fornecimento mais confiável e escalável de vetores virais para ensaios clínicos e comercialização. A iniciativa ressalta a crescente importância de uma infraestrutura de fabricação robusta para a ampla adoção de terapias gênicas.
• Em janeiro de 2025, a bluebird bio, Inc. apresentou dados de acompanhamento de longo prazo de seus ensaios clínicos para terapias gênicas em beta-talassemia e adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) em um importante congresso médico. Os dados demonstraram benefícios terapêuticos sustentados ao longo de vários anos, fornecendo evidências adicionais da durabilidade das abordagens de terapia gênica para essas doenças genéticas graves. Esses resultados de longo prazo são cruciais para demonstrar o impacto duradouro das terapias gênicas e gerar confiança entre pacientes e médicos.
• Em dezembro de 2022, a Ferring Pharmaceuticals obteve a aprovação da FDA para o Adstiladrin, uma terapia genética para câncer de bexiga não invasivo muscular de alto risco, não responsivo à BCG. Esta nova terapia, baseada em um vetor de adenovírus, tem como alvo pacientes adultos com carcinoma in situ, com ou sem tumores papilares, reforçando a gama de produtos e opções terapêuticas da empresa. 

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