Global N-Acetylglutamate Synthase Deficiency Market – Industry Trends and Forecast to 2030

Análise e dimensão do mercado da deficiência de N-acetilglutamato sintase

A deficiência de N-acetilglutamato sintase é um tipo de deficiência rara que ocorre em cerca de 1 em cada 30.000 nascimentos. Esta deficiência afeta igualmente mulheres e homens. Esta deficiência passa muitas vezes despercebida, mas estes distúrbios são subdiagnosticados, dificultando o acesso à frequência dos distúrbios do ciclo da ureia na população em geral. Os sintomas neurológicos podem ser fatais e incluem convulsões, estupor e coma.  

A Data Bridge Market Research analisa uma taxa de crescimento no mercado da deficiência de N-acetilglutamato sintase no período de previsão 2023-2030. O mercado esperado da deficiência de N-acetilglutamato sintase CAGR tende a rondar os 3,50% no período de previsão mencionado. O mercado foi avaliado em 1,3 mil milhões de dólares em 2022 e cresceria até 1,71 mil milhões de dólares até 2030. Além dos insights de mercado, tais como valor de mercado, taxa de crescimento, segmentos de mercado, cobertura geográfica, participantes no mercado e cenário de mercado, o mercado O relatório de mercado com curadoria da equipa de pesquisa de mercado da Data Bridge inclui também uma análise especializada aprofundada, epidemiologia dos doentes, análise de pipeline, análise de preços e estrutura regulamentar.

Âmbito e segmentação do mercado da deficiência de N-acetilglutamato sintase

Definição de mercado

A deficiência de N-acetilglutamato sintetase (NAGS) é um tipo raro de doença genética que é tipicamente caracterizada pela falta total ou parcial da enzima N-acetilglutamato sintetase. O excesso de amónia viaja para o SNC através do sangue, levando a sintomas de deficiência de NAGS e a achados físicos. Esta sintetase é uma das seis enzimas que desempenham um papel importante na degradação e remoção de azoto do organismo. A falta da enzima N-acetilglutamato sintetase (NAGS) provoca a acumulação excessiva de nitrogénio sob a forma de amónia no sangue.  

Dinâmica do mercado da deficiência de N-acetilglutamato sintase

Motoristas

• Aumentando o desenvolvimento do tratamento

O tratamento da deficiência de NAGS visa prevenir a formação excessiva de amónia , visando prevenir a formação excessiva de amónia ou remover o excesso de amónia durante um episódio hiperamonémico. Várias terapias de longa duração para a deficiência de NAGS podem ser combinadas com restrições alimentares e a estimulação de métodos alternativos de conversão e excreção de azoto do organismo. Por exemplo, a FDA dos EUA aprovou o uso de comprimidos de Carbaglu (carbamilglutamato) em 2010 para diminuir os níveis de amoníaco no sangue em doentes com deficiência de NAGS. O Carbaglu é fabricado pela Orphan Europe. Alguns dos indivíduos que tomam ácido carbamilglutâmico podem ainda necessitar de seguir certas restrições alimentares e podem receber arginina suplementar. O início da terapêutica com carbaglu minimizou a vulnerabilidade de episódios hiperamonémicos graves.

Oportunidades

• Aumento da procura por hospitais

As farmácias e os hospitais são os principais segmentos de aplicação de medicamentos para a deficiência de N-acetilglutamato sintase. Em 2015, o segmento hospitalar dominou o mercado global com uma quota de mais de 80% na receita. Estima-se que o segmento testemunhe um grande crescimento devido ao aumento das despesas com os cuidados de saúde e a um número crescente de doentes que sofrem de doenças potencialmente fatais

Restrições/Desafios

• Falta de Sensibilização

Durante muitas décadas, esta doença deficiente é pouco conhecida em diversas partes do mundo. O tratamento adequado para a doença e as suas aplicações associadas desconhecem a população. Assim, dificulta o crescimento do mercado.   

• Elevado custo do processo de tratamento

Os enormes gastos necessários para os seus processos de tratamento obstruem o crescimento do mercado. Numerosos participantes no mercado fazem enormes investimentos no fabrico de procedimentos de tratamento novos e avançados para acelerar o processo de recuperação e, em troca, o custo aumenta.

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Global N-Acetylglutamate Synthase Deficiency Market Scope

The N-acetylglutamate synthase deficiency market is segmented on the basis of diagnosis, treatment, drug type, end-user distribution channel. The growth amongst these segments will help you analyze meagre growth segments in the industries and provide the users with a valuable market overview and market insights to help them make strategic decisions for identifying core market applications.

Diagnosis

• Genetic Testing
• New-born Screening Others

Treatment

• Medications
• Alternative Treatment
• Others

Drug Type

• Branded
• Generic

End-Users

• Hospitals
• Specialty Clinics
• Others

Distribution Channel

• Hospital Pharmacy
• Retail Pharmacy
• Online Pharmacies
• Others

N-Acetylglutamate Synthase Deficiency Market Regional Analysis/Insights

The N-acetylglutamate synthase deficiency market is analyzed and market size insights and trends are provided by diagnosis, treatment, drug type, end-user distribution channel as referenced above.

The major countries covered in the N-acetylglutamate synthase deficiency market report are the U.S., Canada and Mexico in North America, Germany, France, U.K., Netherlands, Switzerland, Belgium, Russia, Italy, Spain, Turkey, Rest of Europe in Europe, China, Japan, India, South Korea, Singapore, Malaysia, Australia, Thailand, Indonesia, Philippines, Rest of Asia-Pacific (APAC) in the Asia-Pacific (APAC), Saudi Arabia, U.A.E, South Africa, Egypt, Israel, Rest of Middle East and Africa (MEA) as a part of Middle East and Africa (MEA), Brazil, Argentina and Rest of South America as part of South America.

North America is dominating the market ue to the presence of high healthcare expenditure and research & development.

Asia-Pacific is considered to grow over the coming years due to increased advancement in the technology as well as growing healthcare expenditure.

The country section of the report also provides individual market impacting factors and changes in regulation in the market domestically that impacts the current and future trends of the market. Also, the presence and availability of global brands and their challenges faced due to large or scarce competition from local and domestic brands, impact of domestic tariffs and trade routes are considered while providing forecast analysis of the country data. 

Competitive Landscape and Global N-Acetylglutamate Synthase Deficiency Market Share Analysis

The N-acetylglutamate synthase deficiency market competitive landscape provides details by competitor. Details included are company overview, company financials, revenue generated, market potential, investment in research and development, new market initiatives, global presence, production sites and facilities, production capacities, company strengths and weaknesses, product launch, product width and breadth, application dominance. The above data points provided are only related to the companies' focus related to N-acetylglutamate synthase deficiency market.

Key players operating in the N-acetylglutamate synthase deficiency market include:

• Recordati Rare Diseases (Italy)
• Children's National Hospital (U.S.)
• Icahn School of Medicine at Mount Sinai (U.S.)
• Boston Children's Hospital (U.S.)

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