Mercado global de medicamentos para o distúrbio de armazenamento lisossómico – Tendências do setor e previsão para 2030

Análise e tamanho do mercado de medicamentos para o distúrbio de armazenamento lisossómico

Os distúrbios de armazenamento lisossómico são distúrbios metabólicos hereditários marcados por uma acumulação anormal de numerosos produtos químicos nocivos nas células do corpo devido à escassez de enzimas. Existem cerca de 50 destas doenças e podem afetar o esqueleto, o cérebro, a pele, o coração e o sistema nervoso central, entre outros componentes corporais. Ainda há mais distúrbios de armazenamento lisossómico a serem descobertos. Embora estejam em curso ensaios clínicos para potenciais tratamentos para algumas destas doenças, muitas doenças de armazenamento lisossomal carecem de um medicamento aprovado.                           

A Data Bridge Market Research analisa que os medicamentos para as doenças de armazenamento lisossomal, que custaram 9.738,63 milhões de dólares em 2022, subiriam para 2.1646,92 milhões de dólares até 2030 e deverão passar por um CAGR de 10,50% durante o período de previsão. A “terapia de substituição enzimática” domina o segmento de tratamento dos medicamentos para as doenças do armazenamento lisossomal devido ao aumento da prevalência da doença lisossomal, para além dos insights sobre os cenários de mercado, como o valor de mercado, a taxa de crescimento, a segmentação, a cobertura geográfica e grandes players, os relatórios de mercado com curadoria da Data Bridge Market Research também incluem análise especializada aprofundada, epidemiologia de pacientes, análise de pipeline, análise de preços e estrutura regulamentar.

Âmbito e segmentação do mercado de medicamentos para o transtorno de armazenamento lisossómico

Definição de mercado

A doença de armazenamento lisossomal ou lisossomal é uma doença metabólica hereditária rara. É causada por um metabolismo defeituoso ou mutante, que resulta na falta ou deficiência de enzimas, resultando numa acumulação anormal de material em várias células do organismo. Se realizado antes dos dois anos de idade, o transplante de medula óssea (TMO) previne com sucesso o atraso mental progressivo em crianças com MPS IH (doença de Hurler). A terapia de substituição enzimática (TRE) é bem-sucedida para aqueles com doença de Gaucher tipo I. A anemia e a baixa contagem de plaquetas melhoraram, o aumento do fígado e do baço diminuiu significativamente e as anomalias esqueléticas melhoraram. Os indivíduos com doença de Gaucher tipos II e III que recebem TRE também apresentam melhorias nestes sinais sistémicos.

Dinâmica do mercado de medicamentos para a perturbação de armazenamento lisossómico

Motoristas

• Prevalência e Sensibilização:

O crescente reconhecimento e diagnóstico de doenças de armazenamento lisossomal em todo o mundo têm impulsionado a procura por opções de tratamento eficazes. À medida que cresce a consciência sobre estas doenças genéticas raras, mais doentes são identificados, levando a uma maior necessidade de desenvolvimento de medicamentos .

• Necessidade médica não satisfeita

Os distúrbios de armazenamento lisossómico são um grupo de doenças genéticas raras caracterizadas pela deficiência de enzimas específicas nos lisossomas, resultando na acumulação de materiais não digeridos nas células. Estes distúrbios levam frequentemente a sintomas graves e progressivos e podem ser fatais. Devido às limitadas opções de tratamento disponíveis, existe uma necessidade médica significativa não satisfeita de terapias eficazes, impulsionando o desenvolvimento de medicamentos neste campo .

• Incentivos a medicamentos órfãos

Os governos e as agências reguladoras de todo o mundo implementaram vários incentivos para promover o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, incluindo doenças de armazenamento lisossomal. Estes incentivos podem incluir exclusividade de mercado alargada, créditos fiscais, bolsas de investigação e vias regulatórias aceleradas. Tais incentivos encorajam as empresas farmacêuticas a investir em esforços de investigação e desenvolvimento para estas doenças raras .

• Avanços em Biotecnologia

The advancements in biotechnology and drug discovery techniques have significantly contributed to developing novel therapies for lysosomal storage disorders. Innovative approaches such as enzyme replacement therapies, substrate reduction therapies, gene therapies, and small molecule inhibitors have shown promising results in preclinical and clinical studies, fueling further investment in this field.

Opportunities

• Large Addressable Market

While individual LSDs are rare, there are over 50 known lysosomal storage disorders, each with unique genetic defects and clinical manifestations. Collectively, these disorders affect a substantial number of patients worldwide. The combined prevalence of LSDs makes for a sizable addressable market, presenting an opportunity for drug developers and manufacturers.

• Limited Treatment Options

Historically, treatment options for LSDs were limited, primarily focusing on symptomatic management. However, recent advancements in understanding the underlying biology of these disorders have led to the development of innovative therapies. The availability of disease-modifying treatments, such as enzyme replacement therapies, substrate reduction therapies, gene therapies, and small molecule inhibitors, has expanded the treatment landscape, providing better options for patients and driving market growth.

Restraints/Challenges

• Limited Patient Population

Lysosomal storage disorders are rare genetic diseases, and each specific disorder affects a relatively small number of patients. The limited patient population poses challenges for drug developers and manufacturers in achieving economies of scale and generating substantial revenue. The small market size may also deter some companies from investing in the research and development of LSD drugs.

• High Development Cost

Developing drugs for rare diseases, including LSDs, can be expensive and time-consuming. The cost of conducting clinical trials, obtaining regulatory approvals, and ensuring safety and efficacy can be substantial. The relatively small patient population and the complex nature of LSDs may result in higher per-patient costs, making the development of LSD drugs financially challenging for some companies.

This   Hospice  Market report provides details of new recent developments, trade regulations, import-export analysis, production analysis, value chain optimization, market share, the impact of domestic and localized market players, analyses opportunities in terms of emerging revenue pockets, changes in market regulations, strategic market growth analysis, market size, category market growths, application niches and dominance, product approvals, product launches, geographic expansions, technological innovations in the market. To gain more info on the Hospice  Market Contact Data Bridge Market Research for an Analyst Brief, our team will help you take an informed market decision to achieve market growth.

Recent Development

• In January 2021, M6P Therapeutics, a privately held life sciences company developing next-generation recombinant enzyme and gene therapies for lysosomal storage disorders (LSDs), announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted six rare pediatric disease designations (RPDDs) for various programs within its development pipeline for LSDs, including four recombinant enzyme and two gene therapy programs
• In July 2019, Takeda Pharmaceutical Company launched an enzyme replacement therapy portfolio for lysosomal storage disorders (LSD) in India, expanding its range of rare disease therapies nationwide

Global Lysosomal Storage Disorder Drugs Scope

The lysosomal storage disorder drugs are segmented on the basis of treatment, indication, and end User. The growth amongst these segments will help you analyze meagre growth segments in the industries and provide the users with a valuable market overview and market insights to help them make strategic decisions for identifying core market applications.

Treatment

• Enzyme Replacement Therapy
• Stem Cell Therapy
•  Substrate Reduction Therapy
•  Others

Indication  

• Gaucher's Disease
• Fabry Disease
•  Pompe’s Syndrome
•  Mucopolysaccharidosis,
• Others

End user

• Hospitals,
• Clinics
• Others

Lysosomal Storage Disorder Drugs Regional Analysis/Insights

The lysosomal storage disorder drugs is analysed, and market size insights and trends are provided by country, treatment, indication, and end user as referenced above.

The countries covered in the lysosomal storage disorder drugs report are U.S., Canada and Mexico, Germany, France, U.K., Netherlands, Switzerland, Belgium, Russia, Italy, Spain, Turkey, Rest of Europe, China, Japan, India, South Korea, Singapore, Malaysia, Australia, Thailand, Indonesia, Philippines, Rest of Asia-Pacific , Saudi Arabia, U.A.E, South Africa, Egypt, Israel, Rest of Middle East and Africa, Brazil, Argentina and Rest of South America

North America dominates the lysosomal storage disorder drugs because of the strong base of healthcare facilities, the strong presence of major players in the market, the rising prevalence of lysosomal disease, and the rising number of research activities in this region.   

Asia-Pacific is expected to witness significant growth during the forecast period of 2023 to 2030 due to the increase in government initiatives to promote awareness, rise in medical tourism, growing research activities in the region, availability of massive untapped markets, large population pool, and the growing demand for quality healthcare in the region.

A secção de países do relatório também fornece fatores individuais que impactam o mercado e alterações na regulamentação do mercado interno que impactam as tendências atuais e futuras do mercado. Pontos de dados como a análise da cadeia de valor a jusante e a montante, tendências técnicas e análise das cinco forças de Porter, estudos de caso são alguns dos indicadores utilizados para prever o cenário de mercado para países individuais. Além disso, são considerados a presença e disponibilidade de marcas globais e os desafios enfrentados devido à grande ou escassa concorrência de marcas locais e nacionais, o impacto das tarifas nacionais e das rotas comerciais, ao mesmo tempo que se fornece uma análise de previsão dos dados do país.   

Base instalada de crescimento da infraestrutura de saúde e penetração de novas tecnologias

Os medicamentos para perturbações de armazenamento lisossómico também fornecem análises de mercado detalhadas para o crescimento de cada país em despesas de saúde para equipamentos de capital, base instalada de diferentes tipos de produtos para medicamentos para perturbações de armazenamento lisossómico, impacto da tecnologia utilizando curvas de linha de vida e as mudanças nos cenários regulatórios de saúde e o seu impacto nos medicamentos para as perturbações de armazenamento lisossómico. Os dados estão disponíveis para o período histórico 2010-2020.

Cenário competitivo e medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossómico Partilhar análise

O cenário competitivo de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossómico fornece detalhes por concorrente. Os detalhes incluídos são a visão geral da empresa, finanças da empresa, receitas geradas, potencial de mercado, investimento em investigação e desenvolvimento, novas iniciativas de mercado, presença global, localizações e instalações de produção, capacidades de produção, pontos fortes e fracos da empresa , lançamento de produto, largura e amplitude do produto, aplicação domínio. Os dados acima fornecidos estão apenas relacionados com o foco das empresas em relação aos medicamentos para as perturbações de armazenamento lisossómico.

Alguns dos principais participantes que operam nos medicamentos para as doenças de armazenamento lisossómico são:

• Novartis AG (Suíça)
• Johnson & Johnson Private Limited (EUA)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Irlanda)
• Merck & Co., Inc.
• Allergan (Irlanda)
• (EUA)
• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)
• Sanofi (França)
• Merck KGaA (Alemanha)
• Abbott (EUA)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (Alemanha)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• Amicus Therapeutics, Inc.
• Moderna, Lda.
• Greenovation Biotech GmbH (Alemanha)
• Biomarin (EUA)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd (Japão)
• ISU ABXIS (Coreia do Sul)
• Idorsia Pharmaceuticals Ltd (Suíça)
• AVROBIO, Lda.
• (Canadá)
• Enzyvant (EUA)
• CHIESI Farmaceutici SpA (Itália) 

SKU-59872