Mercado global de medicamentos para transtorno de armazenamento lisossômico – Tendências do setor e previsão para 2030

Mercado global de tratamentos de doenças lisossômicas, tipo (doença de Fabry, doença de Tay-Sachs e outros), tratamento (terapia de reposição enzimática, transplante de células-tronco e outros), via de administração (oral, parenteral e outros), usuários finais ( Hospitais, Clínicas Especializadas, Homecare e Outros), Canal de Distribuição (Farmácia Hospitalar, Farmácia Varejista, Farmácia Online e Outros) – Tendências e Previsão do Setor para 2030.

Análise e tamanho do mercado de medicamentos para transtorno de armazenamento lisossômico

Os distúrbios de armazenamento lisossômico são distúrbios metabólicos hereditários marcados por um acúmulo anormal de numerosos produtos químicos nocivos nas células do corpo devido à escassez de enzimas. Existem cerca de 50 dessas doenças e podem afetar o esqueleto, o cérebro, a pele, o coração e o sistema nervoso central, entre outros componentes corporais. Ainda há mais distúrbios de armazenamento lisossômico sendo descobertos. Embora estejam em curso ensaios clínicos para potenciais tratamentos para algumas destas doenças, muitas doenças de armazenamento lisossomal carecem de um medicamento aprovado.

A Data Bridge Market Research analisa que os medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal, que custaram US$ 9.738,63 milhões em 2022, subiriam para US$ 2.1646,92 milhões até 2030 e deverão passar por um CAGR de 10,50% durante o período de previsão. A “terapia de reposição enzimática” domina o segmento de tratamento dos medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico devido ao aumento da prevalência de doenças lisossômicas, além dos insights sobre cenários de mercado, como valor de mercado, taxa de crescimento, segmentação, cobertura geográfica e grandes players, os relatórios de mercado com curadoria da Data Bridge Market Research também inclui análise especializada aprofundada, epidemiologia de pacientes, análise de pipeline, análise de preços e estrutura regulatória.

Escopo e segmentação do mercado de drogas para transtorno de armazenamento lisossômico

Definição de Mercado

A doença de armazenamento lisossomal ou lisossomal é uma doença metabólica hereditária rara. É causada por um metabolismo defeituoso ou mutante, que resulta na falta ou deficiência de enzimas, resultando num acúmulo anormal de material em várias células do corpo. Se realizado antes dos dois anos de idade, o transplante de medula óssea (TMO) previne com sucesso o retardo mental progressivo em crianças com MPS IH (doença de Hurler). Terapia de reposição enzimática (TRE) é bem sucedida para aqueles com doença de Gaucher tipo I. A anemia e a baixa contagem de plaquetas melhoraram, o aumento do fígado e do baço diminuiu significativamente e as anomalias esqueléticas melhoraram. Indivíduos com doença de Gaucher tipos II e III que recebem TRE também apresentam melhorias nesses sinais sistêmicos.

Dinâmica do mercado de medicamentos para transtorno de armazenamento lisossômico

Motoristas

• Prevalência e Conscientização:

O crescente reconhecimento e diagnóstico de doenças de armazenamento lisossomal em todo o mundo têm impulsionado a procura por opções de tratamento eficazes. À medida que cresce a consciência sobre estas doenças genéticas raras, mais pacientes são identificados, levando a uma maior necessidade de desenvolvimento de medicamentos..

• Necessidade médica não atendida

Os distúrbios de armazenamento lisossômico são um grupo de doenças genéticas raras caracterizadas pela deficiência de enzimas específicas nos lisossomos, resultando no acúmulo de materiais não digeridos nas células. Esses distúrbios geralmente levam a sintomas graves e progressivos e podem ser fatais. Devido às limitadas opções de tratamento disponíveis, existe uma necessidade médica significativa e não satisfeita de terapias eficazes, impulsionando o desenvolvimento de medicamentos neste campo..

• Incentivos a medicamentos órfãos

Os governos e as agências reguladoras em todo o mundo implementaram vários incentivos para promover o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, incluindo doenças de armazenamento lisossomal. Estes incentivos podem incluir exclusividade de mercado alargada, créditos fiscais, bolsas de investigação e vias regulatórias aceleradas. Tais incentivos incentivam as empresas farmacêuticas a investir em esforços de investigação e desenvolvimento para estas doenças raras.

• Avanços em Biotecnologia

Os avanços em biotecnologia e as técnicas de descoberta de medicamentos contribuíram significativamente para o desenvolvimento de novas terapias para distúrbios de armazenamento lisossômico. Abordagens inovadoras, como terapias de substituição enzimática, terapias de redução de substrato, terapias genéticas e inibidores de pequenas moléculas têm mostrado resultados promissores em estudos pré-clínicos e clínicos, alimentando mais investimentos neste campo.

Oportunidades

• Grande mercado endereçável

Embora LSDs individuais sejam raros, existem mais de 50 distúrbios de armazenamento lisossômico conhecidos, cada um com defeitos genéticos e manifestações clínicas únicas. Coletivamente, esses distúrbios afetam um número substancial de pacientes em todo o mundo. A prevalência combinada de LSDs cria um mercado considerável e acessível, apresentando uma oportunidade para desenvolvedores e fabricantes de medicamentos.

• Opções de tratamento limitadas

Historicamente, as opções de tratamento para LSDs eram limitadas, concentrando-se principalmente no manejo sintomático. No entanto, avanços recentes na compreensão da biologia subjacente a estas doenças levaram ao desenvolvimento de terapias inovadoras. A disponibilidade de tratamentos modificadores da doença, como terapias de substituição enzimática, terapias de redução de substrato, terapias genéticas e inibidores de moléculas pequenas, expandiu o cenário de tratamento, proporcionando melhores opções para os pacientes e impulsionando o crescimento do mercado.

Restrições/Desafios

• População limitada de pacientes

Os distúrbios de armazenamento lisossômico são doenças genéticas raras e cada distúrbio específico afeta um número relativamente pequeno de pacientes. A população limitada de pacientes representa desafios para os desenvolvedores e fabricantes de medicamentos na obtenção de economias de escala e na geração de receitas substanciais. A pequena dimensão do mercado também pode dissuadir algumas empresas de investir na investigação e desenvolvimento de medicamentos LSD.

• Alto custo de desenvolvimento

O desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, incluindo LSD, pode ser caro e demorado. O custo da realização de ensaios clínicos, da obtenção de aprovações regulamentares e da garantia de segurança e eficácia pode ser substancial. A população relativamente pequena de pacientes e a natureza complexa dos LSDs podem resultar em custos mais elevados por paciente, tornando o desenvolvimento de medicamentos LSD um desafio financeiro para algumas empresas.

Este relatório de mercado de Hospice fornece detalhes de novos desenvolvimentos recentes, regulamentações comerciais, análise de importação-exportação, análise de produção, otimização da cadeia de valor, participação de mercado, o impacto dos participantes do mercado nacionais e localizados, analisa oportunidades em termos de bolsões de receitas emergentes, mudanças no mercado regulamentações, análise estratégica de crescimento de mercado, tamanho de mercado, crescimento de mercado de categoria, nichos de aplicação e domínio, aprovações de produtos, lançamentos de produtos, expansões geográficas, inovações tecnológicas no mercado. Para obter mais informações sobre a pesquisa de mercado do Hospice Market Contact Data Bridge para um resumo do analista, nossa equipe o ajudará a tomar uma decisão de mercado informada para alcançar o crescimento do mercado.

Desenvolvimento recente

• Em janeiro de 2021, a M6P Therapeutics, uma empresa privada de ciências biológicas que desenvolve enzimas recombinantes de próxima geração e terapias genéticas para distúrbios de armazenamento lisossômico (LSDs), anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu seis designações de doenças pediátricas raras (RPDDs) para vários programas dentro de seu pipeline de desenvolvimento de LSDs, incluindo quatro programas de enzimas recombinantes e dois de terapia genética
• Em julho de 2019, a Takeda Pharmaceutical Company lançou um portfólio de terapia de reposição enzimática para doenças de armazenamento lisossômico (LSD) na Índia, expandindo sua gama de terapias para doenças raras em todo o país.

Escopo global de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico

Os medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal são segmentados com base no tratamento, indicação e usuário final. O crescimento entre esses segmentos irá ajudá-lo a analisar os escassos segmentos de crescimento nas indústrias e fornecer aos usuários uma valiosa visão geral do mercado e insights de mercado para ajudá-los a tomar decisões estratégicas para identificar as principais aplicações do mercado.

Tratamento

• Terapia de reposição enzimática
• Terapia com células-tronco
• Terapia de redução de substrato
• Outros

Indicação

• Doença de Gaucher
• Doença de Fabry
• Síndrome de Pompe
• Mucopolissacaridose,
• Outros

Usuário final

• Hospitais,
• Clínicas
• Outros

Análise regional/insights de medicamentos para transtorno de armazenamento lisossômico

Os medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico são analisados, e os insights e tendências do tamanho do mercado são fornecidos por país, tratamento, indicação e usuário final, conforme mencionado acima.

Os países abrangidos pelo relatório de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossomal são EUA, Canadá e México, Alemanha, França, Reino Unido, Holanda, Suíça, Bélgica, Rússia, Itália, Espanha, Turquia, Resto da Europa, China, Japão, Índia, Coreia do Sul, Singapura, Malásia, Austrália, Tailândia, Indonésia, Filipinas, Resto da Ásia-Pacífico, Arábia Saudita, Emirados Árabes Unidos, África do Sul, Egito, Israel, Resto do Oriente Médio e África, Brasil, Argentina e Resto da América do Sul

A América do Norte domina os medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico devido à forte base de instalações de saúde, à forte presença de grandes players no mercado, à crescente prevalência de doenças lisossômicas e ao crescente número de atividades de pesquisa nesta região.

Espera-se que a Ásia-Pacífico testemunhe um crescimento significativo durante o período de previsão de 2023 a 2030 devido ao aumento das iniciativas governamentais para promover a conscientização, aumento do turismo médico, atividades crescentes de pesquisa na região, disponibilidade de enormes mercados inexplorados, grande pool populacional, e a crescente demanda por cuidados de saúde de qualidade na região.

A seção nacional do relatório também fornece fatores individuais que impactam o mercado e mudanças na regulamentação do mercado interno que impactam as tendências atuais e futuras do mercado. Pontos de dados como análise da cadeia de valor a jusante e a montante, tendências técnicas e análise das cinco forças de Porter, estudos de caso são alguns dos indicadores utilizados para prever o cenário de mercado para países individuais. Além disso, são considerados a presença e disponibilidade de marcas globais e os desafios enfrentados devido à grande ou escassa concorrência de marcas locais e nacionais, o impacto das tarifas nacionais e das rotas comerciais, ao mesmo tempo que se fornece uma análise de previsão dos dados do país.

Base instalada de crescimento da infraestrutura de saúde e penetração de novas tecnologias

Os medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico também fornecem análises de mercado detalhadas para o crescimento de cada país em gastos com saúde para equipamentos de capital, base instalada de diferentes tipos de produtos para medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico, impacto da tecnologia usando curvas de linha de vida e mudanças nos cenários regulatórios de saúde e seu impacto sobre os medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico. Os dados estão disponíveis para o período histórico 2010-2020.

Cenário competitivo e medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico Compartilhar análise

O cenário competitivo de medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico fornece detalhes por concorrente. Os detalhes incluídos são visão geral da empresa, finanças da empresa, receita gerada, potencial de mercado, investimento em pesquisa e desenvolvimento, novas iniciativas de mercado, presença global, locais e instalações de produção, capacidades de produção, pontos fortes e fracos da empresa, lançamento de produto, largura e amplitude do produto, aplicação domínio. Os dados acima fornecidos estão relacionados apenas ao foco das empresas em relação aos medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico.

Alguns dos principais participantes que operam nos medicamentos para distúrbios de armazenamento lisossômico são:

• Novartis AG (Suíça)
• Johnson & Johnson Private Limited (EUA)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Irlanda)
• Merck & Co., Inc.
• Allergan (Irlanda)
• (EUA)
• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)
• Sanofi (França)
• Merck KGaA (Alemanha)
• Abbott (EUA)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (Alemanha)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• (EUA)
• Moderna, Inc.
• Greenovation Biotech GmbH (Alemanha)
• Biomarina (EUA)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd (Japão)
• ISU ABXIS (Coreia do Sul)
• Idorsia Pharmaceuticals Ltd (Suíça)
• AVROBIO, Inc. (PIOLHO)
• (Canadá)
• Enzyvant (EUA)
• CHIESI Farmaceutici SpA (Itália)