Mercado global de tratamentos de doenças lisossómicas – Tendências do setor e previsão para 2029

Análise e dimensão do mercado                              

Os distúrbios de armazenamento lisossómico são distúrbios metabólicos hereditários marcados por uma acumulação anormal de numerosos produtos químicos nocivos nas células do corpo, como resultado da escassez de enzimas. Existem cerca de 50 destas doenças ao todo e podem afetar o esqueleto, o cérebro, a pele, o coração e o sistema nervoso central, entre outros componentes corporais. Ainda há mais distúrbios de armazenamento lisossómico a serem descobertos. Embora estejam actualmente em curso ensaios clínicos para potenciais tratamentos para algumas destas doenças, muitas doenças de armazenamento lisossomal carecem actualmente de um medicamento aprovado.

A Data Bridge Market Research analisa que o mercado de tratamentos de doenças lisossómicas foi avaliado em 8.813,24 milhões de dólares em 2021 e deverá atingir os 19.589,96 milhões de dólares até 2029, registando um CAGR de 10,50% durante o período de previsão de 2022 a 2029. Para além das perspetivas de mercado como o valor de mercado, a taxa de crescimento, os segmentos de mercado, a cobertura geográfica, os participantes do mercado e o cenário de mercado, o relatório de mercado com curadoria da equipa de pesquisa de mercado da Data Bridge também inclui análise especializada aprofundada, epidemiologia do paciente, análise de pipeline, análise de preços, e quadro regulamentar.

Âmbito do relatório e segmentação de mercado

Definição de mercado

A doença lisossómica, também conhecida como doença de armazenamento lisossómico, é uma doença metabólica hereditária rara. É causada por um metabolismo defeituoso ou mutante, que resulta na falta ou deficiência de enzimas, resultando numa acumulação anormal de material em várias células do organismo. Se realizado antes dos dois anos de idade, o transplante de medula óssea (TMO) tem sucesso na prevenção do atraso mental progressivo em crianças com MPS IH (doença de Hurler). Para aqueles com doença de Gaucher tipo I, a terapia de substituição enzimática (TRE) demonstrou ser bem-sucedida. A anemia e a baixa contagem de plaquetas melhoraram, o aumento do fígado e do baço diminuiu significativamente e as anomalias esqueléticas melhoraram. Os indivíduos com doença de Gaucher tipos II e III que recebem TRE também apresentam melhorias nestes sinais sistémicos.

Dinâmica do mercado de tratamentos de doenças lisossómicas

Motoristas

• Aumento da prevalência da doença lisossomal

A crescente prevalência da doença lisossomal atuará como um grande impulsionador que resultará na expansão da taxa de crescimento do mercado. De acordo com o Centro Nacional de Informação sobre Biotecnologia, a prevalência da doença de Fabry na população masculina branca era de 1:17.000 a 1:117.000 em janeiro de 2020, de acordo com um relatório atualizado pelo Centro Nacional de Informação sobre Biotecnologia. As apresentações atípicas estavam relacionadas com aproximadamente 1:1.000 a 1:3.000 homens e 1:6.000 a 1:40.000 mulheres, enquanto as mutações clássicas da doença de Fabry foram observadas em cerca de 1:22.000 a 1:40.000 homens.

• Aumentar o investimento em infraestruturas de saúde

Outro fator significativo que influencia a taxa de crescimento do mercado de tratamentos de doenças lisossómicas é o aumento dos gastos em saúde que ajuda a melhorar as suas infraestruturas. Além disso, várias organizações governamentais pretendem melhorar a infra-estrutura de saúde aumentando o financiamento e isto influenciará ainda mais a dinâmica do mercado.

Furthermore, surging number of government initiatives to spread awareness and rising adoption rate of early diagnosis will result in the expansion of lysosomal disease treatments market. Along with this, rising level of disposable income and growing government favourable initiatives will enhance the market's growth rate.

Opportunities

• Rise in R&D activities  

The market's growth is fueled by growing number of research and development activities. This will provide beneficial opportunities for the lysosomal disease treatments market growth. For instance, biodistribution studies in LSD models provide evidence for the theory that the RTB-lectin transports corrective doses of enzymes across the blood–brain barrier for the treatment of central nervous system pathologies, according to researchers from BioStrategies LC, State University (U.S.).

Moreover, the market's growth is fueled by investment to develop advanced technologies and increase the number of emerging markets. These factors will provide beneficial opportunities for the lysosomal disease treatments market growth.

Restraints/Challenges

• High cost associated with the treatment

The high cost associated with the treatment will obstruct the growth rate of lysosomal disease treatments market during the forecast period of 2022-2029. For instance, Forbes Index ranked Elaprase as one of the most costly pharmaceuticals, costing US$ 375,000 per year, while Naglazyme costs US$ 365,000 per patient per year.

On the other hand, the lack of healthcare infrastructure in developing economies and the dearth of skilled professionals will challenge the lysosomal disease treatments market. Additionally, lack of awareness among people and poor reimbursement policies will restrain and further impede the growth rate of the market during the forecast period of 2022-2029.

This lysosomal disease treatments market report provides details of new recent developments, trade regulations, import-export analysis, production analysis, value chain optimization, market share, impact of domestic and localized market players, analyses opportunities in terms of emerging revenue pockets, changes in market regulations, strategic market growth analysis, market size, category market growths, application niches and dominance, product approvals, product launches, geographic expansions, technological innovations in the market. To gain more info on the lysosomal disease treatments market contact Data Bridge Market Research for an Analyst Brief, our team will help you take an informed market decision to achieve market growth.

Patient Epidemiology Analysis

Lysosomal storage disorders are thought to affect one out of every 5,000 live births on average. Despite the fact that the individual diseases are uncommon, the group as a whole affects a large number of people worldwide. Certain populations are more prone to certain diseases than others. The Ashkenazi Jewish population, for instance, has a higher prevalence of Gaucher and Tay-Sachs disorders.

Lysosomal disease treatments market also provides you with detailed market analysis for patient analysis, prognosis and cures. Prevalence, incidence, mortality, adherence rates are some of the data variables that are available in the report. Direct or indirect impact analyses of epidemiology to market growth are analysed to create a more robust and cohort multivariate statistical model for forecasting the market in the growth period. 

Global Lysosomal Disease Treatments Market Scope

The lysosomal disease treatments market is segmented on the basis of type, treatment, route of administration, end-users and distribution channel. The growth amongst these segments will help you analyze meagre growth segments in the industries and provide the users with a valuable market overview and market insights to help them make strategic decisions for identifying core market applications.

Type

• Fabry Disease
• Tay-Sachs Disease
• Others

Treatment

• Enzyme Replacement Therapy
• Stem Cell Transplantation
• Others

Route of Administration

• Oral
• Parenteral
• Others

End-Users

• Hospitals
• Specialty Clinics
• Homecare
• Others

Distribution Channel

• Hospital Pharmacy
• Retail Pharmacy
• Online Pharmacy
• Others

Lysosomal Disease Treatments Market Regional Analysis/Insights

The lysosomal disease treatments market is analysed and market size insights and trends are provided by country, type, treatment, route of administration, end-users and distribution channel as referenced above.

The countries covered in the lysosomal disease treatments market report are U.S., Canada and Mexico in North America, Germany, France, U.K., Netherlands, Switzerland, Belgium, Russia, Italy, Spain, Turkey, Rest of Europe in Europe, China, Japan, India, South Korea, Singapore, Malaysia, Australia, Thailand, Indonesia, Philippines, Rest of Asia-Pacific (APAC) in the Asia-Pacific (APAC), Saudi Arabia, U.A.E, South Africa, Egypt, Israel, Rest of Middle East and Africa (MEA) as a part of Middle East and Africa (MEA), Brazil, Argentina and Rest of South America as part of South America

North America dominates the lysosomal disease treatments market because of the rising healthcare expenditure and highly sophisticated medical facilities in this region. Additionally, growing focus of major key players in research and development activities for lysosomal disease treatments will further propel the market's growth rate in this region.

Prevê-se que a Europa seja a região que mais cresce durante o período de previsão de 2022-2029 devido à presença dos principais intervenientes no mercado. Além disso, o desenvolvimento da infra-estrutura de saúde e a elevada taxa de diagnóstico impulsionarão ainda mais a taxa de crescimento do mercado nesta região.

A secção do país do relatório também fornece fatores individuais de impacto no mercado e alterações na regulamentação do mercado interno que impactam as tendências atuais e futuras do mercado. Pontos de dados como a análise da cadeia de valor a jusante e a montante, tendências técnicas e análise das cinco forças de Porter, estudos de caso são alguns dos indicadores utilizados para prever o cenário de mercado para países individuais. Além disso, são considerados a presença e disponibilidade de marcas globais e os desafios enfrentados devido à grande ou escassa concorrência de marcas locais e nacionais, o impacto das tarifas nacionais e das rotas comerciais, ao mesmo tempo que se fornece uma análise de previsão dos dados do país.   

Análise do panorama competitivo e da quota de mercado dos tratamentos de doenças lisossómicas

O panorama competitivo do mercado de tratamentos de doenças lisossómicas fornece detalhes por concorrente. Os detalhes incluídos são a visão geral da empresa, finanças da empresa, receitas geradas, potencial de mercado, investimento em investigação e desenvolvimento, novas iniciativas de mercado, presença global, localizações e instalações de produção, capacidades de produção, pontos fortes e fracos da empresa , lançamento de produto, largura e amplitude do produto, aplicação domínio. Os dados acima fornecidos estão apenas relacionados com o foco das empresas relacionado com o mercado de tratamentos de doenças lisossómicas.

Alguns dos principais players que operam no mercado de tratamentos de doenças lisossómicas são:

• Novartis AG (Suíça)
• Johnson & Johnson Private Limited (EUA)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Irlanda)
• Merck & Co., Inc.
• Allergan (Irlanda)
• (EUA)
• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)
• Sanofi (França)
• Merck KGaA (Alemanha)
• Abbott (EUA)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (Alemanha)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• Amicus Therapeutics, Inc.
• Moderna, Lda.
• Greenovation Biotech GmbH (Alemanha)
• Biomarin (EUA)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd (Japão)
• ISU ABXIS (Coreia do Sul)
• Idorsia Pharmaceuticals Ltd (Suíça)
• AVROBIO, Lda.
• (Canadá)
• Enzyvant (EUA)
• CHIESI Farmaceutici SpA (Itália)

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