O mercado de tratamento da distrofia muscular de Duchenne testemunhou avanços significativos, promovendo esperança e benefícios tangíveis para os pacientes. Terapias inovadoras, como a edição genética e o salto de exões, estão a revolucionar as abordagens de tratamento, com o objetivo de abordar a causa raiz da doença, em vez de apenas gerir os sintomas. Esses avanços oferecem melhores perfis de eficácia e segurança, melhorando os resultados e a qualidade de vida dos pacientes. Além disso, os esforços colaborativos entre investigadores, médicos e empresas farmacêuticas impulsionam o desenvolvimento acelerado de medicamentos, expandindo as opções de tratamento e a acessibilidade. Consequentemente, os pacientes apresentam sobrevida prolongada, redução da progressão da doença e maior mobilidade, marcando uma mudança fundamental no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A Data Bridge Market Research analisa que o Mercado global de tratamento de distrofia muscular de Duchenne espera-se que o tamanho atinja US$ 8.654.688,51 mil até 2030, com um CAGR de 16,8% durante o período de previsão 2023-2030.
Abaixo estão os cinco principais Tratamento para Distrofia Muscular de Duchenne Empresas com participação de mercado significativa:
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Classificação
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Empresa
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Visão geral
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Portfólio de produto
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Cobertura geográfica de vendas
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Desenvolvimentos
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1.
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Sarepta Terapêutica, Inc.
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Sarepta Therapeutics, Inc. é uma empresa biofarmacêutica focada em terapias direcionadas ao RNA. Eles são especializados no desenvolvimento de tratamentos para doenças neuromusculares raras, como a distrofia muscular de Duchenne (DMD). O principal produto da Sarepta, Exondys 51 (eteplirsen), é a primeira terapia aprovada pela FDA para DMD visando mutações genéticas específicas. Eles continuam a inovar com outros candidatos em seu pipeline, com o objetivo de atender às necessidades médicas não atendidas dos pacientes com DMD.
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América do Norte, Europa, América do Sul, Ásia-Pacífico
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Em setembro de 2023, a Sarepta Therapeutics, Inc. anunciou 25 beneficiários do Route 79 no Programa de Bolsas Duchenne para o ano acadêmico de 2023-2024. As bolsas acadêmicas serão concedidas a 20 dos 25 beneficiários, que vivem com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e a cinco irmãos de indivíduos que vivem com DMD. Cada beneficiário receberá uma bolsa de estudos de até US$ 5.000. Isto irá melhorar a imagem da marca da empresa.
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2.
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F. Hoffmann-La Roche Ltd.
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F. Hoffmann-La Roche Ltd. é uma empresa global de saúde conhecida por sua experiência em produtos farmacêuticos e diagnósticos. No mercado de tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), a Roche está a desenvolver terapias experimentais destinadas a abordar as causas genéticas subjacentes da doença. Aproveitando as suas capacidades de investigação e desenvolvimento, a Roche esforça-se por apresentar tratamentos inovadores que possam potencialmente beneficiar os pacientes com DMD.
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Europa, Oriente Médio e África, América do Norte, América do Sul e Ásia-Pacífico
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F. Hoffmann-La Roche Ltd. e Sarepta Therapeutics estão colaborando com a comunidade da distrofia muscular de Duchenne (DMD) para revolucionar o tratamento da DMD. A sua parceria significa um compromisso com abordagens inovadoras e envolvimento com pacientes, cuidadores e defensores para impulsionar avanços na abordagem dos desafios desta condição debilitante.
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3.
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Terapêutica PTC.
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A PTC Therapeutics é uma empresa biofarmacêutica comprometida em descobrir e desenvolver terapias para doenças raras. No mercado de tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), a PTC concentra-se no avanço de medicamentos experimentais que visam mutações genéticas específicas associadas à doença. Seus esforços são direcionados para fornecer opções potenciais de tratamento para indivíduos afetados pela DMD, com o objetivo de melhorar sua qualidade de vida e atender às necessidades médicas não atendidas nesta população de pacientes.
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Europa, Oriente Médio e África, América do Norte, América do Sul e Ásia-Pacífico
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Em julho, colaboradores da PTC Therapeutics. do Norte da Europa pedalaram 40 km para arrecadar dinheiro e conscientizar sobre o DMD. A iniciativa apoiou o “De Duchenne 40”, organizado pelo Duchenne Parent Project Netherlands, para aprofundar a investigação e melhorar os cuidados às crianças com DMD, para que possam viver pelo menos 40 anos.
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4.
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Pfizer Inc.
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A Pfizer Inc. é uma empresa farmacêutica líder dedicada ao desenvolvimento de terapias inovadoras em diversas áreas terapêuticas. No mercado de tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), a Pfizer está envolvida em atividades de pesquisa e desenvolvimento para abordar as causas subjacentes da doença. Através de colaborações e esforços internos, a Pfizer pretende promover potenciais tratamentos para a DMD, com o objetivo final de melhorar os resultados e a qualidade de vida dos pacientes que vivem com esta condição debilitante.
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Em abril, a Pfizer Inc. anunciou seu plano de abrir os primeiros centros nos EUA no estudo de Fase 3, avaliando a terapia genética experimental da minidistrofina, fordadistrogene movaparvovec, em pacientes ambulatoriais com DMD.
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Conclusão
Em conclusão, o mercado mostra um crescimento promissor alimentado por avanços na terapia de genes, salto de exon e desenvolvimento de novos medicamentos. A crescente prevalência da DMD, juntamente com a crescente sensibilização e quadros regulamentares de apoio, apresenta oportunidades significativas para a expansão do mercado. Com pesquisas contínuas e abordagens inovadoras, o cenário possui um imenso potencial para fornecer terapias eficazes, melhorando, em última análise, a qualidade de vida das pessoas afetadas por esta condição debilitante.
