北米の遺伝子治療市場 – 2030 年までの業界動向と予測

北米の遺伝子治療市場、ベクタータイプ別（ウイルスベクターおよび非ウイルスベクター）、方法別（体外および生体内）、用途別（腫瘍性疾患、心血管疾患、感染症、希少疾患、神経疾患、およびその他の疾患）、エンドユーザー別（がん研究所、病院、研究機関、その他） - 2030 年までの業界動向および予測。

北米の遺伝子治療市場の分析と洞察

北米の遺伝子治療市場は、市場プレーヤーの増加と高度なサービスや製品の利用可能性により、予測年度に成長すると予想されています。これに伴い、メーカーは市場に新しい製品を投入するための研究開発活動に取り組んでいます。

遺伝子治療とその技術および開発に関する研究の増加により、市場の成長がさらに促進されると予想されます。ただし、この方法を実行する際の倫理的および安全性の懸念により、予測期間中の北米の遺伝子治療市場の成長が妨げられると予想されます。遺伝子工学とヘルスケアの新興かつ先進的な分野である遺伝子治療の需要の増加により、市場に治療および診断アプローチを強化する機会がもたらされると予想されます。

がんや遺伝性疾患に対するより質の高い医療への需要の高まりが、市場の成長を後押しすると予想されます。しかし、診断コストの高さと熟練した資格のある専門家の不足が、市場の成長を阻むと予想されます。

Data Bridge Market Research の分析によると、北米の遺伝子治療市場は、予測期間中に 18.8% の CAGR で成長し、2030 年までに 134 億 1,896 万ドルに達すると予想されています。診断および治療におけるエキソソーム研究製品の使用が増加しているため、製品は市場で最も重要なタイプのセグメントを占めています。

北米遺伝子治療市場の定義

遺伝子治療は、病気を治療または予防するために、根本的な遺伝子の問題に対処する医療戦略です。遺伝子治療手順では、薬物や手術を使用する代わりに、医師は人の遺伝子構成を変更することで問題を治療できます。レーバー先天性黒内障と呼ばれる目の病気や脊髄性筋萎縮症と呼ばれる筋肉の病気など、いくつかの特定の疾患が遺伝子治療で治療されています。遺伝子治療が安全かつ効果的であることを確認するために、他の多くの遺伝子治療の研究が行われています。医療専門家は、有望なゲノム編集技術を人間の病気の治療にすぐに適用することを目指しています。

治療遺伝子を標的細胞にうまく輸送できることは、遺伝子治療を成功させるための最も重要な前提条件です。輸送された遺伝子は細胞壁の核に移動し、そこでタンパク質分子を作るためのモデルとして機能します。その後、主要な治療作用はタンパク質によって生み出されます。たとえば、細胞破壊は腫瘍の治療に使用され、細胞保存は神経変性疾患の場合には使用される可能性があります。ただし、製品の承認と商品化に関する厳格な規制と基準により、市場の成長が抑制されると予想されます。

北米の遺伝子治療市場の動向

このセクションでは、市場の推進要因、利点、機会、制約、課題について理解します。これらについては、以下で詳しく説明します。    

運転手

• 遺伝子治療の新たなアプローチ

遺伝子治療は、以前は一時的な治療に過ぎなかった病気に永久的な治療をもたらしました。遺伝子治療は長い間効果がありませんでしたが、近年では効果的で長期的な治療例が記録されています。血液異常、免疫不全、視力障害、神経細胞再生、代謝障害、さまざまな種類の癌など、幅広い遺伝性疾患で有望な結果が得られています。

遺伝子治療は、より特異性が高く、副作用が少ないため、さまざまな病気を「治す」ことができるカスタマイズされた薬になる可能性があります。遺伝子治療とは、一般的に、病気を治療するため、または少なくとも患者の臨床状態を改善するために遺伝物質を移入することを指します。ウイルスを遺伝子ベクターとして使用して、目的の遺伝子を標的細胞に送達することは、遺伝子治療の機能の 1 つの方法です。これらのベクターは、含まれるゲノムの種類に応じて、RNA ベースまたは DNA ベースのウイルスベクターに分類されます。

専門家の大多数は、遺伝子治療がこれまでの DNA 研究の最も興味深い用途になる可能性があることに同意しています。遺伝子移送剤の単純な静脈注射は、将来的には、安定した部位特異的な染色体統合とそれに続く遺伝子発現のための標的細胞を探し出すために、薬として遺伝子を投与するために使用される可能性があります。世界中の研究者によってテストされ、従来の治療に組み込まれている革新的な技術を使用した遺伝子治療の必要性が予測されており、北米の遺伝子治療市場の成長の原動力となることが期待されています。

• 遺伝性疾患の増加

この地域のいくつかの国では、出生前死亡率と新生児死亡率のかなりの割合が遺伝性疾患と先天性疾患によるものです。多くの多因子疾患も遺伝的要因によって起こることがよくあります。体内のあらゆる細胞に本質的に存在する遺伝子変異が、多くの遺伝性疾患を引き起こします。したがって、これらの疾患は多くの身体系に影響を及ぼすことが多く、その大部分は治療できません。

例えば、

• 西オーストラリア州政府によると、保健省は、およそ10人中6人が遺伝的関連のある病気に罹患すると指摘している。遺伝性疾患は軽度から非常に重度までさまざまである。西オーストラリア州で生まれた新生児の3～5％が遺伝性疾患または先天異常を抱えている。

突然変異、化学物質や放射線への曝露などにより、遺伝性疾患が発生する可能性があります。一部の疾患は遺伝子治療で治療されていますが、遺伝性疾患の治療計画の大半は、根本的な遺伝子異常を変​​化させません。このため、遺伝子異常の有病率はすべての年齢層で大幅に増加しており、実質的にすべての地理的地域が北米の遺伝子治療市場の成長の原動力となることが期待されています。

拘束

• 遺伝子治療の高コスト

遺伝子治療と呼ばれる新しい治療法では、患者のゲノムの遺伝情報を置き換えたり、削除したり、導入したりして、病気を治療します。遺伝子治療はまだ初期段階ですが、かつては治療不可能だった病気の治療、さらには治癒に非常に有望であることがすでに示されています。遺伝子治療の価格は、多くの国でまだほとんど管理されておらず、ケースごとに決定されており、多くの場合、一括前払いに重点が置かれています。

例えば、

• 2023年2月にWeb MDに掲載されたニュース記事によると、ヘムジェニックスは記録を更新しているが、決して例外ではない。2022年9月には、まれな神経疾患の治療薬であるスカイソナが300万ドルで発売された。そのわずか1か月前には、遺伝性血液疾患の遺伝子治療薬であるジンテグロが280万ドルで市場にデビューした。乳幼児の命を奪う遺伝性疾患である脊髄性筋萎縮症の治療薬であるゾルゲンスマは、2019年に210万ドルの費用がかかった。

遺伝子治療は必ずしも完全に治癒するわけではないが、本当に変革をもたらす可能性がある。遺伝子治療へのアクセスを阻む主な障壁は費用である。遺伝子治療製品がさらに利用可能になり、患者に初めて治癒の可能性がある選択肢が提供されることで、多くの希少遺伝性疾患の治療環境は大きく変化するだろう。経済的手段と技術への特権的なアクセスを持つ少数の患者だけでなく、すべての患者がこれらの最先端の治療法の恩恵を受けられるようにすることの難しさは、世界中の医療制度が取り組む必要がある。しかし、治療費が高額なため、

機会

• 組織間の戦略的買収と提携の増加

最近、さまざまな組織が提携や協力を進め、遺伝性疾患の検出に不可欠なさまざまな遺伝子治療製品を開発しています。これだけでなく、提携や契約の助けを借りて、両社は疾患の検出に役立つ新しい一連の技術とプラットフォームを開発することができます。

長期契約のおかげで、両社は市場の消費者需要に応じて遺伝子治療製品の個別価格設定を行うことができます。このようなパートナーシップと相互合意は、両社に利益をもたらすだけでなく、市場の成長に多くの機会をもたらします。

例えば、

• 2022年7月、ノバルティス・ファーマシューティカルズUKは、メドトロニック社、RYSEアセットマネジメント社、チェルシー・アンド・ウェストミンスター病院NHS財団トラストおよびその公式慈善団体CW+との世界初の投資家パートナーシップによるノバルティス・バイオームUKハートヘルスカタリスト2022の立ち上げを発表しました。

したがって、コラボレーションとパートナーシップの増加により、市場が成長するための多くの機会がさらに生まれることが期待されます。

チャレンジ

• 遺伝子治療製品に対する厳格な規制

高齢化人口の増加と、早期診断と適切な治療で予防できる慢性疾患の増加に伴い、遺伝子治療の利用は世界中で急速に増加しています。同時に、市場で遺伝子治療に携わる企業は、地域で製品を発売するために上級当局から承認を得るために、一定の規制に従う必要があります。これらの厳格なガイドラインに従う必要があり、これはすべてのステップの中で最も困難な作業の 1 つです。さまざまな遺伝子治療製品の市場前承認は、国によって異なります。

例えば、

• 2022 年、米国食品医薬品局 (FDA) から提供された情報によると、生物製剤評価研究センター (CBER) が細胞治療製品、ヒト遺伝子治療製品、および細胞および遺伝子治療に関連する特定の機器を規制しています。CBER は、公衆衛生サービス法と連邦食品医薬品化粧品法の両方を監督の根拠法として使用しています。

したがって、遺伝子治療製品に対する厳格な規制は国によって異なり、それが市場の成長における課題となることが予想されます。

最近の動向

• 2022年12月、カイトファーマ株式会社と第一三共株式会社は、キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法であるイエスカルタ（アキシカブタゲンシロレウセル）が、再発・難治性大細胞型B細胞リンパ腫（R/R LBCL）の患者の初期治療（びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫、形質転換濾胞性リンパ腫、高悪性度B細胞リンパ腫）を適応として厚生労働省から承認されたと発表しました。イエスカルタによる治療は、CD19抗原に対するCAR T細胞の輸血を受けたことのない患者のみに行う必要があります。
• フェリング・ファーマシューティカルズは12月、米国食品医薬品局（FDA）が、乳頭腫瘍の有無にかかわらず上皮内癌（CIS）を伴う高リスクのカルメット・ゲラン桿菌（BCG）不応性筋層非浸潤性膀胱癌（NMIBC）の成人患者の治療薬として、アデノウイルスベクターベースの新しい遺伝子治療薬であるアドスティラドリン（ナドファラゲン・フィラデノベック-VNCG）を承認したと発表した。これにより、同社は製品ポートフォリオを拡大することができた。

北米の遺伝子治療市場の範囲

北米の遺伝子治療市場は、ベクターの種類、方法、用途、エンドユーザーに基づいて 4 つの主要なセグメントに分割されています。セグメント間の成長は、ニッチな成長分野と市場へのアプローチ戦略を分析し、コア アプリケーション領域とターゲット市場の違いを判断するのに役立ちます。

ベクトルタイプ別

• ウイルスベクター
• 非ウイルスベクター

ベクターの種類に基づいて、北米の遺伝子治療市場はウイルスベクターと非ウイルスベクターに分類されます。

方法別

• エクスビボ
• 生体内

方法に基づいて、北米の遺伝子治療市場は ex vivo と in vivo に分類されます。

アプリケーション別

• 腫瘍性疾患
• 心血管疾患
• 感染症
• 希少疾患
• 神経学的障害
• その他の病気

用途に基づいて、北米の遺伝子治療市場は、腫瘍性疾患、心血管疾患、感染症、希少疾患、神経疾患、およびその他の疾患に分類されます。

エンドユーザーによる

• がん研究所
• 病院
• 研究機関
• その他

エンドユーザーに基づいて、北米の遺伝子治療市場は、がん研究所、病院、研究機関、その他に分類されます。

北米遺伝子治療市場の地域分析/洞察

北米の遺伝子治療市場は、ベクターの種類、方法、用途、エンドユーザーに基づいて 4 つの主要なセグメントに分割されています。

この市場レポートで取り上げられている国は、米国、カナダ、メキシコです。

米国では、遺伝子治療製品市場における技術進歩の高まりにより、成長が見込まれています。

米国は、主要企業であるノバルティス AG や Kite Pharma の強力な存在により、北米地域で優位を占めています。ドイツは、遺伝子治療製品の大量生産と新興市場からの需要増加および拡大により、ヨーロッパ地域で優位を占めています。中国は、低侵襲医療プロセスに対する顧客の傾向の高まりにより、アジア太平洋地域で優位を占めています。

レポートの国別セクションでは、市場の現在および将来の傾向に影響を与える国内市場における個別の市場影響要因と規制の変更も提供しています。新規販売、交換販売、国の人口統計、規制行為、輸出入関税などのデータ ポイントは、各国の市場シナリオを予測するために使用される主要な指標の一部です。また、国別データの予測分析を提供する際には、北米ブランドの存在と可用性、地元および国内ブランドとの競争が激しいか少ないために直面​​する課題、販売チャネルの影響も考慮されます。

競争環境と北米の遺伝子治療市場シェア分析

北米遺伝子治療市場の競争状況では、競合他社ごとに詳細が提供されます。詳細には、会社概要、会社の財務状況、収益、市場の可能性、研究開発への投資、新しい市場への取り組み、生産拠点と施設、会社の強みと弱み、製品の発売、製品の承認、製品の幅と幅、アプリケーションの優位性、製品タイプのライフライン曲線が含まれます。上記のデータ ポイントは、北米遺伝子治療市場への会社の重点にのみ関連しています。

北米の遺伝子治療市場で活動している主要企業には、ノバルティスAG、カイトファーマ（ギリアド・サイエンシズの子会社）、ユニキュアNV、オックスフォード・バイオメディカ、スパーク・セラピューティクス、SIBONO、ブルーバード・バイオ、上海サンウェイ・バイオテック、バイオジェン、デンドレオン・ファーマシューティカルズLLC、アムジェン、アンジェス、エンジヴァント・セラピューティクスGmbH、オーデュボン・バイオサイエンスなどがあります。