デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療に革命を起こした主要プレーヤー：先駆者、イノベーション、影響、市場動​​向

ランク

会社

概要

製品ポートフォリオ

販売地域

開発

1.

サレプタセラピューティクス社

Sarepta Therapeutics, Inc. は、RNA を標的とした治療薬を専門とするバイオ医薬品会社です。同社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) などの希少神経筋疾患の治療薬の開発を専門としています。Sarepta の主力製品である Exondys 51 (エテプリルセン) は、特定の遺伝子変異を標的とする DMD 治療薬として初めて FDA に承認されています。同社は、DMD 患者の満たされていない医療ニーズに対応することを目指して、パイプライン内の他の候補薬で革新を続けています。

• エクソンディス51
• ヴィヨンディス53
• アモンディーズ45
• エレビディ

北米、ヨーロッパ、南米、アジア太平洋

2023年9月、サレプタ・セラピューティクス社は、2023～2024年度のデュシェンヌ奨学金プログラムでルート79の受給者25名を発表しました。25名のうちデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者20名とDMD患者の兄弟5名に学術奨学金が授与されます。各受給者には最大5,000米ドルの奨学金が支給されます。これにより、同社のブランドイメージが向上します。

2.

F. ホフマン・ラ・ロッシュ株式会社

F. ホフマン・ラ・ロシュ社は、医薬品と診断の専門知識で知られる世界的なヘルスケア企業です。デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 治療市場において、ロシュ​​社は、この疾患の根本的な遺伝的原因に対処することを目的とした治験薬を開発しています。研究開発能力を活用して、ロシュ​​社は DMD 患者に利益をもたらす可能性のある革新的な治療法の開発に努めています。

• セルセプト

ヨーロッパ、中東、アフリカ、北米、南米、アジア太平洋

F. ホフマン・ラ・ロシュ社とサレプタ・セラピューティクス社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）コミュニティと連携して、DMD治療に革命を起こしています。両社の提携は、革新的なアプローチと患者、介護者、支援者との連携に注力し、この衰弱性疾患の課題解決に向けた進歩を推進することを意味します。

3.

PTCセラピューティクス。

PTC Therapeutics は、希少疾患の治療法の発見と開発に取り組んでいるバイオ医薬品会社です。デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 治療市場において、PTC は、この疾患に関連する特定の遺伝子変異を標的とする治験薬の開発に注力しています。同社の取り組みは、DMD に罹患した患者に潜在的な治療オプションを提供することに向けられており、患者の生活の質を向上させ、この患者集団の満たされていない医療ニーズに対処することを目指しています。

• 翻訳者たち
• エムフラザ

ヨーロッパ、中東、アフリカ、北米、南米、アジア太平洋

7 月、北欧の PTC Therapeutics の従業員が、DMD に対する募金活動と認知度向上のため、40 km を自転車で走りました。この取り組みは、オランダの Duchenne Parent Project が主催する「De Duchenne 40」を支援し、DMD の子供たちが少なくとも 40 年間生きられるように、さらなる研究とより良いケアを目指しています。

4.

ファイザー株式会社

ファイザー社は、さまざまな治療領域で革新的な治療法の開発に取り組んでいる大手製薬会社です。デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 治療市場において、ファイザー社は病気の根本原因に対処するための研究開発活動に取り組んでいます。協力と社内努力を通じて、ファイザー社は DMD の潜在的な治療法の発展を目指し、この衰弱性疾患を抱える患者の転帰と生活の質を改善することを最終目標としています。

• メドロール

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ファイザー社は4月、DMDの外来患者を対象に治験中のミニジストロフィン遺伝子治療薬フォルダジストロゲン・モバパルボベックを評価する第3相試験で米国初の施設を開設する計画を発表した。