Analyse du marché mondial de la thérapie génique : taille, part et tendances – Aperçu et prévisions du secteur jusqu'en 2032

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 Taille du marché de la thérapie génique

• La taille du marché mondial de la thérapie génique était évaluée à 10,26 milliards USD en 2024  et devrait atteindre  39,38 milliards USD d'ici 2032 , à un TCAC de 18,30 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par la demande croissante de thérapies curatives et par l'augmentation des investissements dans la recherche en thérapie génique. Les avancées technologiques, notamment dans les domaines de l'édition et de l'administration géniques , contribuent largement à cette expansion.
• Par ailleurs, la prévalence croissante des maladies génétiques et un solide portefeuille d'essais cliniques font de la thérapie génique une modalité thérapeutique prometteuse. Un environnement réglementaire favorable accélère également l'adoption de ces solutions, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché de la thérapie génique

• Les thérapies géniques, impliquant l'introduction, la suppression ou la modification du matériel génétique d'un individu pour traiter ou guérir des maladies, sont des éléments de plus en plus essentiels de la médecine moderne, offrant des remèdes potentiels pour des troubles génétiques, des cancers et des maladies infectieuses auparavant incurables , tant dans des conditions héréditaires qu'acquises, en raison de leur approche ciblée et de leur potentiel de modification de la maladie.
• La demande croissante de thérapies géniques est principalement alimentée par la compréhension croissante des bases génétiques des maladies, les avancées significatives dans les technologies d'édition génétique et le besoin croissant de traitements efficaces pour les maladies rares et chroniques où les thérapies conventionnelles offrent un succès limité.
• L'Amérique du Nord domine le marché de la thérapie génique avec la plus grande part de revenus de 40,5 % en 2025, caractérisée par une solide infrastructure de recherche, des dépenses de santé élevées et la présence de sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques de premier plan.
• L'Asie-Pacifique devrait être la région connaissant la croissance la plus rapide sur le marché de la thérapie génique, avec un TCAC de 27,2 %, au cours de la période de prévision, en raison de l'augmentation des investissements dans les infrastructures de santé, d'une population croissante de patients atteints de troubles génétiques et de l'augmentation des revenus disponibles favorisant l'accès aux traitements médicaux avancés.
• Le segment des vecteurs viraux devrait dominer le marché de la thérapie génique avec une part de marché de 85,5 % en 2025, grâce à l'efficacité et à la polyvalence reconnues des vecteurs viraux tels que les virus adéno-associés (AAV) et les lentivirus pour l'administration de gènes thérapeutiques. Ces vecteurs ont été largement étudiés et utilisés avec succès dans plusieurs thérapies géniques approuvées.

Portée du rapport et segmentation du marché de la thérapie génique       

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Tendances du marché de la thérapie génique

« Potentiel thérapeutique accru grâce à l'édition et à l'administration avancées de gènes »

• Une tendance significative et croissante sur le marché mondial de la thérapie génique est l'intégration croissante des technologies avancées d'édition génique, telles que CRISPR-Cas9, et des systèmes innovants de transfert de gènes, tels que les virus adéno-associés (AAV) et les vecteurs non viraux. Cette fusion de technologies améliore considérablement la précision, l'efficacité et la sécurité des interventions thérapeutiques.
  • Par exemple, des thérapies basées sur CRISPR sont en cours de développement pour cibler et corriger précisément les gènes responsables de maladies telles que la drépanocytose et la bêta-thalassémie, offrant ainsi la possibilité d'un traitement curatif unique. De même, les progrès réalisés dans l'ingénierie des capsides des AAV améliorent l'administration ciblée de gènes thérapeutiques à des tissus et organes spécifiques, minimisant ainsi les effets hors cible.
• L'intégration de l'édition génétique avancée avec des mécanismes d'administration sophistiqués permet des fonctionnalités telles que des modifications génétiques hautement spécifiques et une transduction efficace des cellules cibles, conduisant à des thérapies plus efficaces et potentiellement plus sûres.
• L'intégration harmonieuse d'outils d'édition génétique précis et de plateformes d'administration performantes facilite le développement de thérapies géniques plus ciblées et personnalisées pour un plus large éventail de maladies. Grâce à la combinaison de ces technologies, les chercheurs peuvent concevoir des thérapies adaptées aux profils génétiques uniques de chaque patient, maximisant ainsi les bénéfices thérapeutiques et minimisant les effets indésirables.
• Cette tendance vers des thérapies géniques plus précises, plus efficaces et plus personnalisées transforme fondamentalement les paradigmes thérapeutiques de diverses maladies. Par conséquent, les entreprises investissent massivement dans le développement de nouveaux outils d'édition génétique offrant une précision accrue et des systèmes d'administration qui améliorent la spécificité tissulaire et réduisent l'immunogénicité.
• La demande de thérapies géniques offrant une intégration transparente des technologies avancées d'édition et d'administration de gènes augmente rapidement dans divers domaines thérapeutiques, notamment les troubles génétiques, l'oncologie et les maladies infectieuses, car les cliniciens et les patients recherchent de plus en plus des options de traitement transformatrices et potentiellement curatives.

Dynamique du marché de la thérapie génique

Conducteur

« Besoin croissant en raison de la prévalence croissante des maladies génétiques et de la demande de traitements efficaces »

• La prévalence croissante des troubles génétiques à travers le monde, associée à une demande croissante de traitements efficaces et potentiellement curatifs, est un facteur important de la demande accrue de thérapies géniques.
  • Par exemple, en mai 2025, plusieurs instituts de recherche ont annoncé des résultats prometteurs d'essais de thérapie génique pour des maladies génétiques rares comme la dystrophie musculaire de Duchenne, soulignant le potentiel de ces thérapies pour répondre à des besoins médicaux jusqu'alors non satisfaits. Ces avancées devraient stimuler la croissance du secteur de la thérapie génique au cours de la période de prévision.
• À mesure que la compréhension des bases génétiques de diverses maladies s’approfondit et que les limites des traitements conventionnels deviennent apparentes, les thérapies géniques offrent la perspective de s’attaquer à la cause profonde de ces affections, offrant une alternative convaincante ou une option de traitement supérieure.
• En outre, la prise de conscience croissante de la médecine personnalisée et le potentiel d'adaptation des traitements en fonction de la constitution génétique d'un individu font des thérapies géniques une approche de plus en plus attrayante pour toute une gamme de maladies, notamment les cancers et les maladies auto-immunes.
• Le potentiel d'effets thérapeutiques durables, voire de guérison, après une seule administration, ainsi que la capacité à cibler des mécanismes pathologiques spécifiques au niveau génétique, sont des facteurs clés qui favorisent l'adoption des thérapies géniques pour les maladies rares et plus courantes. L'augmentation des investissements en recherche et développement, conjuguée aux avancées des technologies de fabrication et d'administration, contribue également à la croissance du marché.

Retenue/Défi

« Préoccupations concernant les coûts de développement élevés et les processus de fabrication complexes »

• Les inquiétudes concernant les coûts élevés associés à la recherche, au développement et à la fabrication des thérapies géniques constituent un défi majeur pour leur accessibilité et leur pénétration sur le marché. La complexité de l'édition génique, du développement des vecteurs et du traitement cellulaire entraîne des investissements initiaux importants et des dépenses de production récurrentes, suscitant des inquiétudes chez les organismes payeurs et les patients quant à l'accessibilité financière de ces traitements.
  • Par exemple, les processus de fabrication complexes et souvent personnalisés des thérapies cellulaires et géniques peuvent entraîner des coûts de production importants et des obstacles logistiques, impactant le prix final de la thérapie.
• Répondre à ces préoccupations financières grâce aux progrès des technologies de fabrication, aux économies d'échelle et à des modèles de tarification innovants est essentiel pour garantir un accès plus large aux patients. Les entreprises explorent des stratégies telles que le développement de méthodes de production de vecteurs viraux plus efficaces et la mise en place d'installations de production centralisées afin de réduire les coûts.
• Si le potentiel d'économies à long terme des thérapies curatives est reconnu, l'investissement initial élevé peut constituer un frein à leur adoption, notamment dans les systèmes de santé aux budgets restreints ou pour les patients ne bénéficiant pas d'une couverture d'assurance complète. La complexité des essais cliniques et le besoin d'infrastructures et d'expertise spécialisées contribuent également au coût global du développement des thérapies géniques.
• Surmonter ces défis grâce à l’innovation technologique dans la fabrication, à des processus réglementaires rationalisés et au développement de cadres de remboursement durables sera essentiel pour réaliser le plein potentiel des thérapies géniques et garantir leur accessibilité à une population de patients plus large.

Portée du marché de la thérapie génique

Le marché est segmenté en fonction du type de vecteur, de la méthode, du type de gène, de l'application et de l'utilisateur final.

• Par type de vecteur

Selon le type de vecteur, le marché de la thérapie génique est segmenté en vecteurs viraux et vecteurs non viraux. Le segment des vecteurs viraux représente une part de marché significative de 85,5 %, grâce à l'efficacité et à la polyvalence reconnues des vecteurs viraux, tels que les virus adéno-associés (AAV) et les lentivirus, pour l'administration de gènes thérapeutiques. Ces vecteurs ont été largement étudiés et utilisés avec succès dans plusieurs thérapies géniques approuvées.

Le segment des vecteurs non viraux devrait connaître une croissance rapide au cours de la période de prévision, alimentée par les progrès constants des systèmes d'administration non viraux tels que les nanoparticules lipidiques, l'ADN nu et l'électroporation. Ces méthodes offrent des avantages potentiels en termes de sécurité, d'immunogénicité et de capacité à transporter des charges génétiques plus importantes, ce qui les rend de plus en plus attractives pour certaines applications et permet de surmonter certaines limitations liées aux vecteurs viraux.

• Par méthode

Sur le plan méthodologique, le marché de la thérapie génique est segmenté en deux phases : ex-vivo et in-vivo. Le segment in-vivo détient actuellement une part de marché plus importante, grâce à son applicabilité plus large à un plus large éventail de maladies et à son potentiel de traitement de larges populations de patients. Les approches in-vivo consistent à administrer directement le gène thérapeutique dans l'organisme du patient.

Le segment ex vivo connaît également une croissance significative, notamment dans des domaines tels que les thérapies géniques cellulaires pour le traitement du cancer et de certaines maladies génétiques. Cette méthode consiste à modifier des cellules hors du corps du patient, puis à les réimplanter. L'environnement contrôlé de la modification génétique offre des avantages pour des applications thérapeutiques spécifiques.

• Par type de gène

En fonction du type de gène, le marché de la thérapie génique est segmenté en antigènes, cytokines, suppresseurs de tumeurs, suicides, déficits, facteurs de croissance, récepteurs, etc. Le segment des déficits représente la plus grande part de marché, grâce à l'accent mis sur le traitement des maladies génétiques héréditaires causées par l'absence d'un produit génique fonctionnel.

Le segment des maladies oncologiques (en cours d'application, mais porté par des approches basées sur des gènes tels que les gènes suppresseurs de tumeurs et les gènes suicides) devrait connaître une croissance significative grâce au potentiel des thérapies géniques à offrir des traitements ciblés et efficaces contre divers cancers. D'autres types de gènes, tels que les antigènes (pour le développement de vaccins) et les cytokines (pour l'immunomodulation), contribuent également à la croissance du marché dans leurs applications respectives.

• Par application

En fonction des applications, le marché de la thérapie génique est segmenté en maladies oncologiques, maladies cardiovasculaires, maladies infectieuses, maladies rares, troubles neurologiques et autres maladies. Le segment des maladies oncologiques représente probablement la plus grande part de marché actuelle, grâce aux efforts intensifs de recherche et développement et aux importants besoins médicaux non satisfaits dans divers types de cancer.

Le segment des maladies rares devrait connaître une croissance significative au cours de la période de prévision, alimenté par un soutien réglementaire et des incitations accrus au développement de thérapies pour les maladies génétiques rares, ainsi que par les résultats prometteurs des thérapies géniques dans ce domaine. D'autres domaines d'application, tels que les troubles neurologiques et les maladies cardiovasculaires, connaissent également une croissance des activités de recherche et de développement clinique.

• Par utilisateur final

En fonction de l'utilisateur final, le marché de la thérapie génique est segmenté en instituts de cancérologie, hôpitaux, instituts de recherche, etc. Le segment hospitalier est le plus important en termes d'utilisateurs finaux, grâce à son implication directe dans le traitement des patients et l'administration des thérapies géniques approuvées.

Les instituts de recherche jouent un rôle crucial dans les premières étapes du développement de la thérapie génique et devraient rester un utilisateur final important, contribuant au pipeline de nouvelles thérapies.

Analyse régionale du marché de la thérapie génique

• L'Amérique du Nord domine le marché de la thérapie génique avec la plus grande part de revenus de 40,5 % en 2024, grâce à une solide infrastructure de recherche, des dépenses de santé élevées et la présence de sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques de premier plan.
• La région bénéficie de la présence d'acteurs clés du marché, d'infrastructures de santé de pointe et d'un taux d'adoption élevé de technologies médicales innovantes. De plus, la prévalence croissante des maladies génétiques et du cancer, conjuguée à des politiques de remboursement avantageuses, contribue à la forte position de l'Amérique du Nord sur le marché.
• Cette activité généralisée est en outre soutenue par un financement important pour les essais cliniques, des collaborations entre les institutions universitaires et l'industrie, et une approche proactive des agences de réglementation pour accélérer l'approbation de thérapies géniques prometteuses, établissant la région comme un leader dans le développement et la commercialisation de ces traitements avancés.

Aperçu du marché américain de la thérapie génique

En 2025, le marché américain de la thérapie génique a représenté la plus grande part de marché en Amérique du Nord, avec 63,2 %, grâce à une industrie biopharmaceutique solide, à un financement important de la recherche et à un environnement réglementaire proactif. Les consommateurs (patients et professionnels de santé) accordent une importance croissante au potentiel des thérapies géniques pour fournir des traitements durables ou curatifs contre diverses maladies. La prévalence croissante des maladies génétiques et du cancer, conjuguée à la demande de thérapies innovantes, stimule encore davantage le secteur de la thérapie génique. De plus, l'intégration croissante des thérapies géniques dans les protocoles thérapeutiques standard et la disponibilité de voies de remboursement contribuent significativement à l'expansion du marché.

Aperçu du marché européen de la thérapie génique

Le marché européen de la thérapie génique devrait connaître une croissance substantielle au cours de la période de prévision, principalement portée par l'augmentation des investissements en recherche et développement, le soutien réglementaire croissant aux thérapies innovantes et une prise de conscience croissante du potentiel des thérapies géniques pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits. L'augmentation des collaborations entre les institutions universitaires et l'industrie, conjuguée à la demande de traitements innovants pour les maladies génétiques et chroniques, favorise l'adoption des thérapies géniques. Les patients et les systèmes de santé européens sont également attirés par le potentiel d'efficacité à long terme et d'amélioration de la qualité de vie qu'offrent ces thérapies. La région connaît une croissance significative dans divers domaines thérapeutiques, les thérapies géniques étant explorées pour les maladies rares et courantes.

Aperçu du marché britannique de la thérapie génique

Le marché britannique de la thérapie génique devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, portée par une base scientifique solide, le soutien gouvernemental à l'innovation dans les sciences de la vie et le besoin croissant de traitements efficaces contre les maladies génétiques et le cancer. De plus, les inquiétudes concernant les limites des thérapies traditionnelles et les promesses des thérapies géniques encouragent les patients et les professionnels de santé à explorer ces options avancées. La solidité du système de santé britannique et son engagement à adopter des technologies médicales de pointe devraient continuer à stimuler la croissance du marché.

Aperçu du marché allemand de la thérapie génique

Le marché allemand de la thérapie génique devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) considérable au cours de la période de prévision, stimulé par l'intensification des activités de recherche, la vigueur du secteur pharmaceutique et la demande croissante d'approches médicales innovantes et personnalisées. L'infrastructure de santé allemande bien développée, combinée à l'importance accordée à l'excellence scientifique et à l'accès des patients à des traitements de pointe, favorise l'adoption des thérapies géniques, notamment dans les centres de traitement spécialisés et les hôpitaux de recherche. L'intégration des thérapies géniques dans la pratique clinique est également de plus en plus répandue, l'accent étant mis sur la sécurité et l'efficacité, conformément aux normes de santé locales.

Aperçu du marché de la thérapie génique en Asie-Pacifique

Le marché de la thérapie génique en Asie-Pacifique devrait connaître sa plus forte croissance, soit 27,2 % en 2025. Ce marché est porté par l'augmentation des dépenses de santé, l'important bassin de patients atteints de maladies génétiques et de cancers, ainsi que par la croissance des investissements dans la recherche biotechnologique et pharmaceutique dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde. L'intérêt croissant de la région pour les traitements médicaux avancés, soutenu par les initiatives gouvernementales favorisant l'innovation en matière de santé, favorise l'adoption des thérapies géniques. De plus, l'émergence de la région Asie-Pacifique comme une région importante pour les essais cliniques et la fabrication potentielle de produits de thérapie génique, accroît l'accessibilité et le caractère abordable de ces thérapies pour une clientèle plus large.

Aperçu du marché japonais de la thérapie génique

Le marché japonais de la thérapie génique connaît un essor considérable grâce à l'importance accordée par le pays à la médecine régénérative, au vieillissement rapide de la population, à la prévalence croissante des maladies liées à l'âge et au soutien gouvernemental aux technologies médicales innovantes. Le marché japonais accorde une importance majeure à la sécurité et à l'efficacité, et l'adoption des thérapies géniques est stimulée par le nombre croissant d'essais cliniques et le potentiel thérapeutique pour des pathologies jusqu'alors incurables. L'intégration des thérapies géniques dans les politiques nationales de santé et la présence de laboratoires pharmaceutiques nationaux investissant dans ce domaine stimulent la croissance. De plus, le système de santé japonais, bien établi, ouvre la voie à l'adoption et au remboursement des thérapies géniques approuvées.

Aperçu du marché indien de la thérapie génique

Le marché indien de la thérapie génique connaît le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus élevé, grâce à l'importante population de patients atteints de maladies génétiques, à la sensibilisation croissante aux soins de santé et à la croissance de l'industrie biopharmaceutique. L'Inde représente un marché important pour les produits pharmaceutiques et les biotechnologies, et les thérapies géniques sont de plus en plus reconnues pour leur potentiel dans le traitement des maladies génétiques courantes. L'augmentation des investissements dans les infrastructures de santé, l'essor des entreprises biopharmaceutiques locales et le potentiel de thérapies géniques plus abordables sont des facteurs clés qui propulsent le marché indien.

Part de marché de la thérapie génique

L'industrie de la thérapie génique est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• Novartis AG (Suisse)
• F. Hoffmann-La Roche SA (Suisse)
• Pfizer Inc. (États-Unis)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (États-Unis)
• BioMarin (États-Unis)
• bluebird bio, Inc. (États-Unis)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (États-Unis)
• CRISPR Therapeutics (Suisse)
• Intellia Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Editas Medicine (États-Unis)
• uniQure NV. (Pays-Bas)
• Orchard Therapeutics plc (Royaume-Uni)
• Bayer AG (États-Unis)
• Krystal Biotech, Inc. (États-Unis)
• Beam Therapeutics (États-Unis)
• MeiraGTx Limited (États-Unis)
• Sangamo Therapeutics (États-Unis)
• BridgeBio Pharma, Inc. (États-Unis)
• PTC Therapeutics. (États-Unis)

Derniers développements sur le marché mondial de la thérapie génique

• En avril 2025, Vertex Pharmaceuticals a annoncé des résultats positifs d'un essai clinique de phase III pour sa thérapie in vitro CRISPR-Cas9 contre la drépanocytose. Les données ont démontré une réduction significative des crises vaso-occlusives, une complication majeure de la maladie, soulignant le potentiel transformateur de l'édition génique dans le traitement des maladies génétiques du sang. Cette avancée souligne les progrès réalisés dans l'utilisation de la technologie CRISPR pour développer des thérapies durables contre les maladies génétiques graves.
• En mars 2025, BioMarin Pharmaceutical Inc. a reçu l'approbation réglementaire sur un marché européen majeur pour sa thérapie génique ciblant une maladie hépatique génétique rare. Cette approbation marque une nouvelle étape dans l'élargissement de l'accès aux thérapies géniques pour les maladies rares, offrant une option thérapeutique potentiellement transformatrice pour les patients dont les alternatives thérapeutiques sont limitées. Cette décision témoigne de la confiance croissante des organismes de réglementation dans l'innocuité et l'efficacité des thérapies géniques pour ces maladies.
• En février 2025, Novartis a annoncé un partenariat stratégique avec un leader de la fabrication de thérapies géniques afin d'améliorer ses capacités de production de vecteurs viraux adéno-associés (VAA), un composant essentiel de nombreuses thérapies géniques. Cette collaboration vise à remédier aux goulots d'étranglement de la fabrication qui constituent un défi dans le domaine de la thérapie génique, en garantissant un approvisionnement plus fiable et évolutif en vecteurs viraux pour les essais cliniques et la commercialisation. Cette initiative souligne l'importance croissante d'une infrastructure de fabrication robuste pour l'adoption généralisée des thérapies géniques.
• En janvier 2025, bluebird bio, Inc. a présenté les données de suivi à long terme de ses essais cliniques de thérapies géniques pour la bêta-thalassémie et l'adrénoleucodystrophie cérébrale (ALDC) lors d'un important congrès médical. Ces données ont démontré des bénéfices thérapeutiques durables sur plusieurs années, apportant des preuves supplémentaires de la durabilité des approches de thérapie génique pour ces maladies génétiques graves. Ces résultats à long terme sont essentiels pour démontrer l'impact durable des thérapies géniques et renforcer la confiance des patients et des cliniciens.
• En décembre 2022, Ferring Pharmaceuticals a obtenu l'approbation de la FDA pour Adstiladrin, une thérapie génique pour le cancer de la vessie non invasif musculaire à haut risque, résistant au BCG. Ce nouveau traitement, basé sur un vecteur adénoviral, cible les patients adultes atteints d'un carcinome in situ, avec ou sans tumeurs papillaires, renforçant ainsi la gamme de produits et les options thérapeutiques de l'entreprise. 

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