Marché mondial des médicaments contre les troubles du stockage lysosomal – Tendances et prévisions de l’industrie jusqu’en 2030

Analyse et taille du marché des médicaments contre les troubles du stockage lysosomal

Les maladies lysosomales sont des troubles métaboliques héréditaires caractérisés par une accumulation anormale de nombreuses substances chimiques nocives dans les cellules de l'organisme en raison d'un manque d'enzymes. Il existe environ 50 de ces maladies, qui peuvent affecter le squelette, le cerveau, la peau, le cœur et le système nerveux central, entre autres composants de l'organisme. D'autres maladies lysosomales sont encore découvertes. Alors que des essais cliniques sont en cours pour trouver des traitements potentiels pour certaines de ces maladies, de nombreuses maladies lysosomales ne disposent pas de médicament approuvé.                           

Français Data Bridge Market Research analyse que les médicaments contre les troubles de stockage lysosomal, qui s'élevaient à 9 738,63 millions USD en 2022, monteraient en flèche pour atteindre 21 646,92 millions USD d'ici 2030 et devraient subir un TCAC de 10,50 % au cours de la période de prévision. La « thérapie de remplacement enzymatique » domine le segment de traitement des médicaments contre les troubles de stockage lysosomal en raison de la prévalence croissante des maladies lysosomales. En plus des informations sur les scénarios de marché tels que la valeur marchande, le taux de croissance, la segmentation, la couverture géographique et les principaux acteurs, les rapports de marché organisés par Data Bridge Market Research comprennent également une analyse approfondie des experts, l'épidémiologie des patients, l'analyse du pipeline, l'analyse des prix et le cadre réglementaire.

Portée et segmentation du marché des médicaments contre les troubles du stockage lysosomal

Market Definition

Lysosomal or lysosomal storage disease is a rare hereditary metabolic disease. It is caused by faulty or mutant metabolism, which results in the lack or deficiency of enzymes, resulting in an abnormal material build-up in various body cells. If done before age two, bone marrow transplantation (BMT) successfully prevents progressive mental retardation in children with MPS IH (Hurler disease). Enzyme Replacement Therapy (ERT) is successful for those with Gaucher disease type I. Anemia and low platelet counts have improved, liver and spleen enlargement has decreased significantly, and skeletal abnormalities have improved. Individuals with Gaucher disease types II and III who get ERT also see improvements in these systemic signs.

Lysosomal Storage Disorder Drugs Market Dynamics

Drivers

• Prevalence and Awareness:

The increasing recognition and diagnosis of lysosomal storage disorders worldwide have driven the demand for effective treatment options. As awareness about these rare genetic disorders grows, more patients are being identified, leading to a greater need for drug development.

• Unmet Medical Need

Lysosomal storage disorders are a group of rare genetic diseases characterized by the deficiency of specific enzymes within lysosomes, resulting in the accumulation of undigested materials in cells. These disorders often lead to severe, progressive symptoms and can be life-threatening. Due to the limited treatment options available, there is a significant unmet medical need for effective therapies, driving the development of drugs in this field.

• Orphan Drug Incentives

Governments and regulatory agencies worldwide have implemented various incentives to promote the development of drugs for rare diseases, including lysosomal storage disorders. These incentives may include extended market exclusivity, tax credits, research grants, and accelerated regulatory pathways. Such incentives encourage pharmaceutical companies to invest in research and development efforts for these rare conditions.

• Advances in Biotechnology

Les progrès de la biotechnologie et des techniques de découverte de médicaments ont contribué de manière significative au développement de nouvelles thérapies pour les troubles de surcharge lysosomale. Des approches innovantes telles que les thérapies de remplacement enzymatique, les thérapies de réduction de substrat, les thérapies géniques et les inhibiteurs de petites molécules ont montré des résultats prometteurs dans les études précliniques et cliniques, alimentant de nouveaux investissements dans ce domaine .

Opportunités

• Grand marché adressable

Bien que les LSD pris individuellement soient rares, il existe plus de 50 maladies lysosomales connues, chacune présentant des défauts génétiques et des manifestations cliniques uniques. Collectivement, ces maladies touchent un nombre considérable de patients dans le monde. La prévalence combinée des LSD représente un marché potentiel considérable, offrant une opportunité aux développeurs et fabricants de médicaments.

• Options de traitement limitées

Par le passé, les options de traitement des troubles du LSD étaient limitées et se concentraient principalement sur la gestion symptomatique. Cependant, les progrès récents dans la compréhension de la biologie sous-jacente de ces troubles ont conduit au développement de thérapies innovantes. La disponibilité de traitements modificateurs de la maladie, tels que les thérapies de remplacement enzymatique, les thérapies de réduction du substrat, les thérapies géniques et les inhibiteurs de petites molécules, a élargi le paysage thérapeutique, offrant de meilleures options aux patients et stimulant la croissance du marché.

Contraintes/Défis

• Population de patients limitée

Les maladies lysosomales sont des maladies génétiques rares, et chaque trouble spécifique touche un nombre relativement restreint de patients. La population limitée de patients pose des défis aux développeurs et fabricants de médicaments pour réaliser des économies d'échelle et générer des revenus substantiels. La petite taille du marché peut également dissuader certaines entreprises d'investir dans la recherche et le développement de médicaments à base de LSD.

• Coût de développement élevé

Le développement de médicaments contre les maladies rares, notamment les LSD, peut être coûteux et prendre du temps. Les coûts liés à la conduite des essais cliniques, à l’obtention des autorisations réglementaires et à la garantie de l’innocuité et de l’efficacité peuvent être considérables. La population de patients relativement restreinte et la nature complexe des LSD peuvent entraîner des coûts par patient plus élevés, ce qui rend le développement de médicaments à base de LSD financièrement difficile pour certaines entreprises.

Ce rapport sur le marché des soins palliatifs fournit des détails sur les nouveaux développements récents, les réglementations commerciales, l'analyse des importations et des exportations, l'analyse de la production, l'optimisation de la chaîne de valeur, la part de marché, l'impact des acteurs du marché national et local, les opportunités d'analyse en termes de poches de revenus émergentes, les changements dans les réglementations du marché, l'analyse stratégique de la croissance du marché, la taille du marché, la croissance du marché des catégories, les niches d'application et la domination, les approbations de produits, les lancements de produits, les expansions géographiques, les innovations technologiques sur le marché. Pour obtenir plus d'informations sur le marché des soins palliatifs, contactez Data Bridge Market Research pour un briefing d'analyste, notre équipe vous aidera à prendre une décision de marché éclairée pour atteindre la croissance du marché.

Développement récent

• En janvier 2021, M6P Therapeutics, une société privée spécialisée dans les sciences de la vie qui développe des thérapies enzymatiques et géniques recombinantes de nouvelle génération pour les troubles de stockage lysosomal (LSD), a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé six désignations de maladies pédiatriques rares (RPDD) pour divers programmes au sein de son pipeline de développement pour les LSD, dont quatre programmes d'enzymes recombinantes et deux programmes de thérapie génique.
• En juillet 2019, Takeda Pharmaceutical Company a lancé un portefeuille de thérapies de remplacement enzymatique pour les troubles de stockage lysosomal (LSD) en Inde, élargissant ainsi sa gamme de thérapies contre les maladies rares à l'échelle nationale.

Portée mondiale des médicaments contre les troubles de stockage lysosomal

Les médicaments contre les troubles de stockage lysosomal sont segmentés en fonction du traitement, de l'indication et de l'utilisateur final. La croissance parmi ces segments vous aidera à analyser les segments de croissance faibles dans les industries et à fournir aux utilisateurs un aperçu précieux du marché et des informations sur le marché pour les aider à prendre des décisions stratégiques pour identifier les principales applications du marché.

Traitement

• Thérapie de remplacement enzymatique
• Thérapie par cellules souches
•  Thérapie de réduction du substrat
•  Autres

Indication  

• Maladie de Gaucher
• Maladie de Fabry
•  Syndrome de Pompe
•  Mucopolysaccharidose,
• Autres

Utilisateur final

• Hôpitaux,
• Cliniques
• Autres

Analyse régionale/perspectives des médicaments contre les troubles de stockage lysosomal

Les médicaments contre les troubles de stockage lysosomal sont analysés et des informations sur la taille du marché et les tendances sont fournies par pays, traitement, indication et utilisateur final, comme référencé ci-dessus.

Les pays couverts par le rapport sur les médicaments contre les troubles de stockage lysosomal sont les États-Unis, le Canada et le Mexique, l'Allemagne, la France, le Royaume-Uni, les Pays-Bas, la Suisse, la Belgique, la Russie, l'Italie, l'Espagne, la Turquie, le reste de l'Europe, la Chine, le Japon, l'Inde, la Corée du Sud, Singapour, la Malaisie, l'Australie, la Thaïlande, l'Indonésie, les Philippines, le reste de l'Asie-Pacifique, l'Arabie saoudite, les Émirats arabes unis, l'Afrique du Sud, l'Égypte, Israël, le reste du Moyen-Orient et de l'Afrique, le Brésil, l'Argentine et le reste de l'Amérique du Sud.

L’Amérique du Nord domine le marché des médicaments contre les troubles de stockage lysosomal en raison de la solide base d’établissements de santé, de la forte présence d’acteurs majeurs sur le marché, de la prévalence croissante des maladies lysosomales et du nombre croissant d’activités de recherche dans cette région.   

L'Asie-Pacifique devrait connaître une croissance significative au cours de la période de prévision de 2023 à 2030 en raison de l'augmentation des initiatives gouvernementales visant à promouvoir la sensibilisation, de l'augmentation du tourisme médical, de la croissance des activités de recherche dans la région, de la disponibilité d'énormes marchés inexploités, d'un large bassin de population et de la demande croissante de soins de santé de qualité dans la région.

La section par pays du rapport fournit également des facteurs individuels ayant un impact sur le marché et des changements dans la réglementation du marché national qui ont un impact sur les tendances actuelles et futures du marché. Des points de données tels que l'analyse de la chaîne de valeur en aval et en amont, les tendances techniques et l'analyse des cinq forces de Porter, les études de cas sont quelques-uns des indicateurs utilisés pour prévoir le scénario de marché pour les différents pays. En outre, la présence et la disponibilité des marques mondiales et les défis auxquels elles sont confrontées en raison de la concurrence importante ou rare des marques locales et nationales, l'impact des tarifs nationaux et les routes commerciales sont pris en compte tout en fournissant une analyse prévisionnelle des données nationales.   

Croissance de la base installée des infrastructures de santé et pénétration des nouvelles technologies

Les médicaments contre les troubles de stockage lysosomal vous fournissent également une analyse détaillée du marché pour chaque pays, la croissance des dépenses de santé pour les biens d'équipement, la base installée de différents types de produits pour les médicaments contre les troubles de stockage lysosomal, l'impact de la technologie à l'aide de courbes de vie et les changements dans les scénarios réglementaires des soins de santé et leur impact sur les médicaments contre les troubles de stockage lysosomal. Les données sont disponibles pour la période historique 2010-2020.

Analyse des parts de marché des médicaments contre les troubles de stockage lysosomal et du paysage concurrentiel

Le paysage concurrentiel des médicaments contre les troubles de stockage lysosomal fournit des détails par concurrent. Les détails inclus sont la présentation de l'entreprise, les finances de l'entreprise, les revenus générés, le potentiel du marché, les investissements dans la recherche et le développement, les nouvelles initiatives du marché, la présence mondiale, les sites et installations de production, les capacités de production, les forces et les faiblesses de l'entreprise, le lancement du produit, la largeur et l'étendue du produit, la domination de l'application. Les points de données ci-dessus fournis ne concernent que l'orientation des entreprises liée aux médicaments contre les troubles de stockage lysosomal.

Certains des principaux acteurs opérant dans le domaine des médicaments contre les troubles de stockage lysosomal sont :

• Novartis SA (Suisse)
• Johnson & Johnson Private Limited (États-Unis)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Irlande)
• Merck & Co., Inc. (États-Unis)
• Allergan (Irlande)
• Pfizer Inc. (États-Unis)
• GlaxoSmithKline plc (Royaume-Uni)
• Sanofi (France)
• Merck KGaA (Allemagne)
• Abbott (États-Unis)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (Allemagne)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japon)
• Amicus Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Moderna, Inc. (États-Unis)
• Greenovation Biotech GmbH (Allemagne)
• Biomarin (États-Unis)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd (Japon)
• ISU ABXIS (Corée du Sud)
• Idorsia Pharmaceuticals SA (Suisse)
• AVROBIO, Inc. (États-Unis)
• Resverlogix Corp. (Canada)
• Enzyvant (États-Unis)
• CHIESI Farmaceutici SpA (Italie) 

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