Marché mondial des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal – Tendances et prévisions de l’industrie jusqu’en 2030

Marché mondial des traitements de la maladie lysosomale, type (maladie de Fabry, maladie de Tay-Sachs et autres), traitement (thérapie de remplacement enzymatique, transplantation de cellules souches et autres), voie d'administration (orale, parentérale et autres), utilisateurs finaux ( Hôpitaux, cliniques spécialisées, soins à domicile et autres), canal de distribution (pharmacie hospitalière, pharmacie de détail, pharmacie en ligne et autres) – Tendances et prévisions de l’industrie jusqu’en 2030.

Analyse et taille du marché des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal

Les troubles du stockage lysosomal sont des troubles métaboliques héréditaires marqués par une accumulation anormale de nombreux produits chimiques nocifs dans les cellules de l'organisme en raison d'un manque d'enzymes. Il existe environ 50 de ces affections et elles peuvent affecter le squelette, le cerveau, la peau, le cœur et le système nerveux central, entre autres composants corporels. D’autres troubles du stockage lysosomal sont encore découverts. Alors que des essais cliniques sur des traitements potentiels pour certains de ces troubles sont en cours, de nombreuses maladies lysosomales ne disposent pas d'un médicament approuvé.

Data Bridge Market Research analyse que les médicaments contre le trouble du stockage lysosomal, qui s'élevaient à 9 738,63 millions de dollars en 2022, atteindraient 21 646,92 millions de dollars d'ici 2030 et devraient subir un TCAC de 10,50 % au cours de la période de prévision. La « thérapie enzymatique substitutive » domine le segment de traitement des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal en raison de la prévalence croissante de la maladie lysosomale en plus des informations sur les scénarios de marché tels que la valeur marchande, le taux de croissance, la segmentation, la couverture géographique et les principaux acteurs, rapportent les rapports sur le marché. organisées par Data Bridge Market Research comprennent également une analyse approfondie d’experts, l’épidémiologie des patients, l’analyse du pipeline, l’analyse des prix et le cadre réglementaire.

Médicaments contre le trouble du stockage lysosomal Portée et segmentation du marché

Définition du marché

La maladie lysosomale ou maladie de surcharge lysosomale est une maladie métabolique héréditaire rare. Elle est causée par un métabolisme défectueux ou mutant, qui entraîne un manque ou une déficience en enzymes, entraînant une accumulation anormale de matière dans diverses cellules du corps. Si elle est réalisée avant l'âge de deux ans, la greffe de moelle osseuse (BMT) prévient avec succès le retard mental progressif chez les enfants atteints de MPS IH (maladie de Hurler). Thérapie de remplacement enzymatique (ERT) est efficace pour les personnes atteintes de la maladie de Gaucher de type I. L'anémie et la faible numération plaquettaire se sont améliorées, l'hypertrophie du foie et de la rate a diminué de manière significative et les anomalies squelettiques se sont améliorées. Les personnes atteintes de la maladie de Gaucher de types II et III qui reçoivent une ERT constatent également des améliorations de ces signes systémiques.

Dynamique du marché des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal

Conducteurs

• Prévalence et sensibilisation :

La reconnaissance et le diagnostic croissants des troubles du stockage lysosomal dans le monde ont stimulé la demande d'options de traitement efficaces. À mesure que la sensibilisation à l’égard de ces maladies génétiques rares augmente, de plus en plus de patients sont identifiés, ce qui entraîne un besoin accru de développement de médicaments..

• Besoin médical non satisfait

Les troubles du stockage lysosomal sont un groupe de maladies génétiques rares caractérisées par un déficit d'enzymes spécifiques dans les lysosomes, entraînant l'accumulation de matières non digérées dans les cellules. Ces troubles entraînent souvent des symptômes graves et progressifs et peuvent mettre la vie en danger. En raison des options thérapeutiques limitées disponibles, il existe un besoin médical non satisfait important en thérapies efficaces, ce qui stimule le développement de médicaments dans ce domaine..

• Incitations aux médicaments orphelins

Les gouvernements et les agences de réglementation du monde entier ont mis en œuvre diverses incitations pour promouvoir le développement de médicaments contre les maladies rares, notamment les troubles du stockage lysosomal. Ces incitations peuvent inclure une exclusivité commerciale étendue, des crédits d'impôt, des subventions de recherche et des voies réglementaires accélérées. De telles incitations encouragent les sociétés pharmaceutiques à investir dans des efforts de recherche et développement pour ces maladies rares..

• Progrès en biotechnologie

Les progrès dans biotechnologie et les techniques de découverte de médicaments ont contribué de manière significative au développement de nouvelles thérapies pour les troubles du stockage lysosomal. Des approches innovantes telles que les thérapies enzymatiques de remplacement, les thérapies par réduction de substrat, les thérapies géniques et les inhibiteurs de petites molécules ont donné des résultats prometteurs dans les études précliniques et cliniques, alimentant de nouveaux investissements dans ce domaine..

Opportunités

• Grand marché adressable

Bien que les LSD individuelles soient rares, il existe plus de 50 troubles de stockage lysosomal connus, chacun présentant des anomalies génétiques et des manifestations cliniques uniques. Collectivement, ces troubles affectent un nombre important de patients dans le monde. La prévalence combinée des LSD constitue un marché adressable important, présentant une opportunité pour les développeurs et les fabricants de médicaments.

• Options de traitement limitées

Historiquement, les options de traitement pour les LSD étaient limitées, se concentrant principalement sur la gestion symptomatique. Cependant, les progrès récents dans la compréhension de la biologie sous-jacente de ces troubles ont conduit au développement de thérapies innovantes. La disponibilité de traitements modifiant la maladie, tels que les thérapies enzymatiques de remplacement, les thérapies de réduction de substrat, les thérapies géniques et les inhibiteurs de petites molécules, a élargi le paysage thérapeutique, offrant de meilleures options aux patients et stimulant la croissance du marché.

Contraintes/Défis

• Population de patients limitée

Les troubles du stockage lysosomal sont des maladies génétiques rares et chaque trouble spécifique affecte un nombre relativement restreint de patients. La population limitée de patients pose des défis aux développeurs et aux fabricants de médicaments qui doivent réaliser des économies d'échelle et générer des revenus substantiels. La petite taille du marché peut également dissuader certaines entreprises d’investir dans la recherche et le développement de médicaments à base de LSD.

• Coût de développement élevé

Développer des médicaments contre des maladies rares, notamment les LSD, peut s’avérer coûteux et prendre beaucoup de temps. Le coût de la conduite d’essais cliniques, de l’obtention des approbations réglementaires et de la garantie de la sécurité et de l’efficacité peut être considérable. La population de patients relativement petite et la nature complexe des LSD peuvent entraîner des coûts par patient plus élevés, ce qui rend le développement de médicaments à base de LSD difficile financièrement pour certaines entreprises.

Ce rapport sur le marché des soins palliatifs fournit des détails sur les nouveaux développements récents, les réglementations commerciales, l’analyse de l’import-export, l’analyse de la production, l’optimisation de la chaîne de valeur, la part de marché, l’impact des acteurs du marché nationaux et localisés, analyse les opportunités en termes de poches de revenus émergentes, les changements sur le marché. réglementations, analyse stratégique de la croissance du marché, taille du marché, croissances des catégories de marché, niches d’application et domination, approbations de produits, lancements de produits, expansions géographiques, innovations technologiques sur le marché. Pour obtenir plus d’informations sur l’étude de marché sur le pont de données de contact du marché des soins palliatifs pour une note d’analyste, notre équipe vous aidera à prendre une décision de marché éclairée pour atteindre la croissance du marché.

Développement récent

• En janvier 2021, M6P Therapeutics, une société privée des sciences de la vie développant des thérapies enzymatiques et géniques recombinantes de nouvelle génération pour les troubles du stockage lysosomal (LSD), a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé six désignations de maladies pédiatriques rares (RPDD) pour divers programmes au sein de son pipeline de développement pour les LSD, dont quatre programmes d'enzymes recombinantes et deux programmes de thérapie génique
• En juillet 2019, Takeda Pharmaceutical Company a lancé un portefeuille de thérapies enzymatiques substitutives pour les troubles du stockage lysosomal (LSD) en Inde, élargissant ainsi sa gamme de thérapies contre les maladies rares à l'échelle nationale.

Portée mondiale des médicaments contre le trouble de stockage lysosomal

Les médicaments contre le trouble du stockage lysosomal sont segmentés en fonction du traitement, de l’indication et de l’utilisateur final. La croissance de ces segments vous aidera à analyser les segments de croissance maigres dans les secteurs et à fournir aux utilisateurs un aperçu précieux du marché et des informations sur le marché pour les aider à prendre des décisions stratégiques pour identifier les applications principales du marché.

Traitement

• Thérapie de remplacement enzymatique
• Thérapie par cellules souches
• Thérapie de réduction de substrat
• Autres

Indication

• Maladie de Gaucher
• Maladie de Fabry
• Le syndrome de Pompe
• Mucopolysaccharidose,
• Autres

Utilisateur final

• Hôpitaux,
• Cliniques
• Autres

Médicaments contre le trouble de stockage lysosomal Analyse/perspectives régionales

Les médicaments contre le trouble du stockage lysosomal sont analysés et des informations et tendances sur la taille du marché sont fournies par pays, traitement, indication et utilisateur final, comme indiqué ci-dessus.

Les pays couverts dans le rapport sur les médicaments contre le trouble du stockage lysosomal sont les États-Unis, le Canada et le Mexique, l'Allemagne, la France, le Royaume-Uni, les Pays-Bas, la Suisse, la Belgique, la Russie, l'Italie, l'Espagne, la Turquie, le reste de l'Europe, la Chine, le Japon, l'Inde, la Corée du Sud, Singapour, Malaisie, Australie, Thaïlande, Indonésie, Philippines, reste de l'Asie-Pacifique, Arabie saoudite, Émirats arabes unis, Afrique du Sud, Égypte, Israël, reste du Moyen-Orient et de l'Afrique, Brésil, Argentine et reste de l'Amérique du Sud.

L’Amérique du Nord domine les médicaments contre le trouble du stockage lysosomal en raison de la solide base d’établissements de santé, de la forte présence d’acteurs majeurs sur le marché, de la prévalence croissante de la maladie lysosomale et du nombre croissant d’activités de recherche dans cette région.

L'Asie-Pacifique devrait connaître une croissance significative au cours de la période de prévision de 2023 à 2030 en raison de l'augmentation des initiatives gouvernementales visant à promouvoir la sensibilisation, de l'augmentation du tourisme médical, des activités de recherche croissantes dans la région, de la disponibilité de marchés massifs inexploités, d'un large bassin de population, et la demande croissante de soins de santé de qualité dans la région.

La section nationale du rapport fournit également des facteurs individuels ayant un impact sur le marché et des changements dans la réglementation du marché national qui ont un impact sur les tendances actuelles et futures du marché. Les points de données tels que l'analyse de la chaîne de valeur en aval et en amont, les tendances techniques et l'analyse des cinq forces du porteur, les études de cas sont quelques-uns des indicateurs utilisés pour prévoir le scénario de marché pour chaque pays. En outre, la présence et la disponibilité des marques mondiales et les défis auxquels elles sont confrontées en raison de la concurrence forte ou rare des marques locales et nationales, de l'impact des tarifs nationaux et des routes commerciales sont pris en compte tout en fournissant une analyse prévisionnelle des données nationales.

Croissance des infrastructures de santé Base installée et pénétration des nouvelles technologies

Les médicaments contre le trouble du stockage lysosomal vous fournissent également une analyse détaillée du marché pour chaque pays, la croissance des dépenses de santé en biens d'équipement, la base installée de différents types de produits pour les médicaments contre le trouble du stockage lysosomal, l'impact de la technologie utilisant les courbes de ligne de vie et les changements dans les scénarios de réglementation des soins de santé et leur impact sur les médicaments contre le trouble du stockage lysosomal. Les données sont disponibles pour la période historique 2010-2020.

Paysage concurrentiel et médicaments contre le trouble du stockage lysosomal Partager Analyse

Le paysage concurrentiel des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal fournit des détails par concurrent. Les détails inclus sont un aperçu de l'entreprise, les données financières de l'entreprise, les revenus générés, le potentiel du marché, les investissements dans la recherche et le développement, les nouvelles initiatives de marché, la présence mondiale, les sites et installations de production, les capacités de production, les forces et les faiblesses de l'entreprise, le lancement du produit, la largeur et l'étendue du produit, l'application. dominance. Les points de données ci-dessus fournis sont uniquement liés à l'orientation des sociétés concernant les médicaments contre le trouble du stockage lysosomal.

Certains des principaux acteurs opérant dans le domaine des médicaments contre le trouble du stockage lysosomal sont :

• Novartis SA (Suisse)
• Johnson & Johnson Private Limited (États-Unis)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Irlande)
• Merck & Co., Inc. (États-Unis)
• Allergan (Irlande)
• Pfizer Inc. (États-Unis)
• GlaxoSmithKline plc (Royaume-Uni)
• Sanofi (France)
• Merck KGaA (Allemagne)
• Abbott (États-Unis)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (Allemagne)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japon)
• Amicus Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Moderna, Inc. (États-Unis)
• Greenovation Biotech GmbH (Allemagne)
• Biomarine (États-Unis)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd (Japon)
• ISU ABXIS (Corée du Sud)
• Idorsia Pharmaceuticals SA (Suisse)
• AVROBIO, Inc. (POU)
• Resverlogix Corp. (Canada)
• Enzyvant (U.S.)
• CHIESI Farmaceutici SpA (Italie)