Mercado mundial de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal: tendencias de la industria y pronóstico para 2030

Mercado global de tratamientos de enfermedades lisosomales, tipo (enfermedad de Fabry, enfermedad de Tay-Sachs y otras), tratamiento (terapia de reemplazo enzimático, trasplante de células madre y otras), vía de administración (oral, parenteral y otras), usuarios finales ( hospitales, clínicas especializadas, atención domiciliaria y otros), canal de distribución (farmacia hospitalaria, farmacia minorista, farmacia en línea y otros): tendencias de la industria y pronóstico para 2030.

Análisis y tamaño del mercado de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal

Los trastornos por almacenamiento lisosomal son trastornos metabólicos hereditarios caracterizados por una acumulación anormal de numerosas sustancias químicas nocivas en las células del cuerpo debido a la escasez de enzimas. Existen aproximadamente 50 de estas dolencias y pueden afectar el esqueleto, el cerebro, la piel, el corazón y el sistema nervioso central, entre otros componentes del cuerpo. Todavía se están descubriendo más trastornos de almacenamiento lisosomal. Si bien se están realizando ensayos clínicos para posibles tratamientos para algunos de estos trastornos, muchas enfermedades por almacenamiento lisosomal carecen de un medicamento aprobado.

Data Bridge Market Research analiza que los medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal, que ascendieron a 9738,63 millones de dólares en 2022, se dispararían hasta 21646,92 millones de dólares en 2030 y se espera que experimenten una tasa compuesta anual del 10,50% durante el período de pronóstico. La “terapia de reemplazo enzimático” domina el segmento de tratamiento de los medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal debido a la creciente prevalencia de la enfermedad lisosomal, además de los conocimientos sobre escenarios de mercado como el valor de mercado, la tasa de crecimiento, la segmentación, la cobertura geográfica y los principales actores, informa el mercado. curado por Data Bridge Market Research también incluye análisis profundo de expertos, epidemiología de pacientes, análisis de tuberías, análisis de precios y marco regulatorio.

Alcance y segmentación del mercado Medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal

Definición de mercado

La enfermedad lisosomal o por almacenamiento lisosomal es una enfermedad metabólica hereditaria poco común. Es causada por un metabolismo defectuoso o mutante, que resulta en la falta o deficiencia de enzimas, lo que resulta en una acumulación anormal de material en varias células del cuerpo. Si se realiza antes de los dos años, el trasplante de médula ósea (TMO) previene con éxito el retraso mental progresivo en niños con MPS IH (enfermedad de Hurler). Terapia de reemplazo enzimático (ERT) es exitosa para quienes padecen la enfermedad de Gaucher tipo I. La anemia y los recuentos bajos de plaquetas han mejorado, el agrandamiento del hígado y el bazo ha disminuido significativamente y las anomalías esqueléticas han mejorado. Las personas con enfermedad de Gaucher tipos II y III que reciben TRE también ven mejoras en estos signos sistémicos.

Dinámica del mercado de medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal

Conductores

• Prevalencia y concienciación:

El creciente reconocimiento y diagnóstico de los trastornos por almacenamiento lisosomal en todo el mundo ha impulsado la demanda de opciones de tratamiento eficaces. A medida que crece la conciencia sobre estos raros trastornos genéticos, se identifican más pacientes, lo que genera una mayor necesidad de desarrollo de fármacos..

• Necesidad médica insatisfecha

Los trastornos por almacenamiento lisosomal son un grupo de enfermedades genéticas raras caracterizadas por la deficiencia de enzimas específicas dentro de los lisosomas, lo que resulta en la acumulación de materiales no digeridos en las células. Estos trastornos a menudo provocan síntomas graves y progresivos y pueden poner en peligro la vida. Debido a las limitadas opciones de tratamiento disponibles, existe una importante necesidad médica insatisfecha de terapias eficaces, lo que impulsa el desarrollo de fármacos en este campo..

• Incentivos para medicamentos huérfanos

Los gobiernos y las agencias reguladoras de todo el mundo han implementado varios incentivos para promover el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, incluidos los trastornos por almacenamiento lisosomal. Estos incentivos pueden incluir exclusividad de mercado extendida, créditos fiscales, subvenciones para investigación y vías regulatorias aceleradas. Estos incentivos alientan a las empresas farmacéuticas a invertir en esfuerzos de investigación y desarrollo para estas raras enfermedades..

• Avances en Biotecnología

Los avances en biotecnología y las técnicas de descubrimiento de fármacos han contribuido significativamente al desarrollo de nuevas terapias para los trastornos de almacenamiento lisosomal. Enfoques innovadores como las terapias de reemplazo enzimático, las terapias de reducción de sustratos, las terapias génicas y los inhibidores de moléculas pequeñas han mostrado resultados prometedores en estudios preclínicos y clínicos, lo que ha impulsado una mayor inversión en este campo..

Oportunidades

• Gran mercado direccionable

Si bien los LSD individuales son raros, se conocen más de 50 trastornos de almacenamiento lisosomal, cada uno con defectos genéticos y manifestaciones clínicas únicos. En conjunto, estos trastornos afectan a un número sustancial de pacientes en todo el mundo. La prevalencia combinada de LSD crea un mercado objetivo considerable, lo que presenta una oportunidad para los desarrolladores y fabricantes de medicamentos.

• Opciones de tratamiento limitadas

Históricamente, las opciones de tratamiento para el LSD eran limitadas y se centraban principalmente en el manejo sintomático. Sin embargo, los avances recientes en la comprensión de la biología subyacente de estos trastornos han llevado al desarrollo de terapias innovadoras. La disponibilidad de tratamientos modificadores de la enfermedad, como terapias de reemplazo de enzimas, terapias de reducción de sustratos, terapias génicas e inhibidores de moléculas pequeñas, ha ampliado el panorama del tratamiento, brindando mejores opciones para los pacientes e impulsando el crecimiento del mercado.

Restricciones/Desafíos

• Población limitada de pacientes

Los trastornos por almacenamiento lisosomal son enfermedades genéticas raras y cada trastorno específico afecta a un número relativamente pequeño de pacientes. La limitada población de pacientes plantea desafíos para los desarrolladores y fabricantes de medicamentos a la hora de lograr economías de escala y generar ingresos sustanciales. El pequeño tamaño del mercado también puede disuadir a algunas empresas de invertir en la investigación y el desarrollo de drogas de LSD.

• Alto costo de desarrollo

Desarrollar medicamentos para enfermedades raras, incluido el LSD, puede resultar costoso y llevar mucho tiempo. El costo de realizar ensayos clínicos, obtener aprobaciones regulatorias y garantizar la seguridad y eficacia puede ser sustancial. La población de pacientes relativamente pequeña y la naturaleza compleja de los LSD pueden generar costos más altos por paciente, lo que hace que el desarrollo de medicamentos con LSD sea un desafío financiero para algunas empresas.

Este informe de mercado de Hospicio proporciona detalles de nuevos desarrollos recientes, regulaciones comerciales, análisis de importación y exportación, análisis de producción, optimización de la cadena de valor, participación de mercado, el impacto de los actores del mercado nacional y localizado, analiza oportunidades en términos de bolsillos de ingresos emergentes, cambios en el mercado. regulaciones, análisis estratégico de crecimiento del mercado, tamaño del mercado, crecimientos del mercado de categorías, nichos de aplicación y dominio, aprobaciones de productos, lanzamientos de productos, expansiones geográficas, innovaciones tecnológicas en el mercado. Para obtener más información sobre la investigación de mercado del puente de datos de contacto del mercado de hospicio para un resumen del analista, nuestro equipo lo ayudará a tomar una decisión de mercado informada para lograr el crecimiento del mercado.

Desarrollo reciente

• En enero de 2021, M6P Therapeutics, una empresa privada de ciencias biológicas que desarrolla terapias genéticas y enzimáticas recombinantes de próxima generación para los trastornos de almacenamiento lisosomal (LSD), anunció que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) otorgó seis designaciones de enfermedades pediátricas raras (RPDD). para varios programas dentro de su línea de desarrollo de LSD, incluidos cuatro programas de enzimas recombinantes y dos de terapia génica
• En julio de 2019, Takeda Pharmaceutical Company lanzó una cartera de terapias de reemplazo enzimático para los trastornos por almacenamiento lisosomal (LSD) en la India, ampliando su gama de terapias para enfermedades raras en todo el país.

Alcance global de los fármacos para el trastorno por almacenamiento lisosomal

Los medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal se segmentan según el tratamiento, la indicación y el usuario final. El crecimiento entre estos segmentos lo ayudará a analizar los segmentos de escaso crecimiento en las industrias y brindará a los usuarios una valiosa descripción general del mercado e información sobre el mercado para ayudarlos a tomar decisiones estratégicas para identificar las aplicaciones principales del mercado.

Tratamiento

• Terapia de reemplazo enzimático
• Terapia con células madre
• Terapia de reducción de sustrato
• Otros

Indicación

• Enfermedad de Gaucher
• Enfermedad de Fabry
• El síndrome de Pompe
• mucopolisacaridosis,
• Otros

Usuario final

• hospitales,
• Clínicas
• Otros

Análisis/perspectivas regionales de medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal

Se analizan los medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal y se proporcionan conocimientos y tendencias sobre el tamaño del mercado por país, tratamiento, indicación y usuario final, como se mencionó anteriormente.

Los países cubiertos en el informe sobre medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal son EE. UU., Canadá y México, Alemania, Francia, Reino Unido, Países Bajos, Suiza, Bélgica, Rusia, Italia, España, Turquía, resto de Europa, China, Japón, India, Corea del Sur. Singapur, Malasia, Australia, Tailandia, Indonesia, Filipinas, Resto de Asia-Pacífico, Arabia Saudita, Emiratos Árabes Unidos, Sudáfrica, Egipto, Israel, Resto de Medio Oriente y África, Brasil, Argentina y Resto de Sudamérica

América del Norte domina los medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal debido a la sólida base de instalaciones sanitarias, la fuerte presencia de los principales actores en el mercado, la creciente prevalencia de enfermedades lisosomales y el creciente número de actividades de investigación en esta región.

Se espera que Asia-Pacífico experimente un crecimiento significativo durante el período previsto de 2023 a 2030 debido al aumento de las iniciativas gubernamentales para promover la concientización, el aumento del turismo médico, las crecientes actividades de investigación en la región, la disponibilidad de mercados masivos sin explotar, una gran población. y la creciente demanda de atención médica de calidad en la región.

La sección de países del informe también proporciona factores individuales que impactan el mercado y cambios en la regulación del mercado a nivel nacional que impactan las tendencias actuales y futuras del mercado. Puntos de datos como el análisis de la cadena de valor ascendente y descendente, las tendencias técnicas y el análisis de las cinco fuerzas de Porter y los estudios de casos son algunos de los indicadores utilizados para pronosticar el escenario del mercado para países individuales. Además, se consideran la presencia y disponibilidad de marcas globales y los desafíos que enfrentan debido a la competencia grande o escasa de marcas locales y nacionales, el impacto de los aranceles internos y las rutas comerciales, al tiempo que se proporciona un análisis de pronóstico de los datos del país.

Crecimiento de la infraestructura sanitaria Base instalada y penetración de nuevas tecnologías

Los medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal también le brindan un análisis de mercado detallado para cada país, el crecimiento del gasto en atención médica para bienes de capital, la base instalada de diferentes tipos de productos para los medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal, el impacto de la tecnología que utiliza curvas de línea de vida y los cambios en los escenarios regulatorios de la atención médica y su impacto sobre los medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal. Los datos están disponibles para el período histórico 2010-2020.

Panorama competitivo y medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal Compartir Análisis

El panorama competitivo de los medicamentos para el trastorno por almacenamiento lisosomal proporciona detalles por competidor. Los detalles incluidos son descripción general de la empresa, finanzas de la empresa, ingresos generados, potencial de mercado, inversión en investigación y desarrollo, nuevas iniciativas de mercado, presencia global, sitios e instalaciones de producción, capacidades de producción, fortalezas y debilidades de la empresa, lanzamiento de producto, ancho y amplitud del producto, aplicación. dominio. Los puntos de datos anteriores proporcionados solo están relacionados con el enfoque de las empresas en relación con los medicamentos para el trastorno de almacenamiento lisosomal.

Algunos de los principales actores que operan en el ámbito de los fármacos para el trastorno por almacenamiento lisosomal son:

• Novartis AG (Suiza)
• Johnson & Johnson Private Limited (EE. UU.)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Irlanda)
• Merck & Co., Inc. (EE. UU.)
• Allergan (Irlanda)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)
• Sanofi (Francia)
• Merck KGaA (Alemania)
• Abbott (Estados Unidos)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (Alemania)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón)
• Amicus Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Moderna, Inc. (U.S.)
• Greenovation Biotech GmbH (Alemania)
• Biomarino (EE. UU.)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd (Japón)
• ISU ABXIS (Corea del Sur)
• Idorsia Pharmaceuticals Ltd (Suiza)
• AVROBIO, Inc. (PIOJO)
• Resverlogix Corp. (Canadá)
• Enzivant (EE. UU.)
• CHIESI Farmaceutici SpA (Italia)