Globaler Markt für Medikamente gegen lysosomale Speicherkrankheiten – Branchentrends und Prognose bis 2030

Globaler Markt für Behandlungen lysosomaler Erkrankungen, Typ (Morbus Fabry, Morbus Tay-Sachs und andere), Behandlung (Enzymersatztherapie, Stammzelltransplantation und andere), Verabreichungsweg (oral, parenteral und andere), Endbenutzer (Krankenhäuser, Fachkliniken, häusliche Pflege und andere), Vertriebskanal (Krankenhausapotheke, Einzelhandelsapotheke, Online-Apotheke und andere) – Branchentrends und Prognose bis 2030.

Marktanalyse und -größe für Medikamente gegen lysosomale Speicherkrankheiten

Lysosomale Speicherkrankheiten sind vererbte Stoffwechselstörungen, die durch eine abnormale Ansammlung zahlreicher schädlicher Chemikalien in den Körperzellen aufgrund von Enzymmangel gekennzeichnet sind. Es gibt etwa 50 dieser Krankheiten, und sie können unter anderem das Skelett, das Gehirn, die Haut, das Herz und das zentrale Nervensystem beeinträchtigen. Es werden immer noch weitere lysosomale Speicherkrankheiten entdeckt. Während klinische Studien zu möglichen Behandlungen für einige dieser Krankheiten im Gange sind, gibt es für viele lysosomale Speicherkrankheiten noch kein zugelassenes Medikament.

Data Bridge Market Research analysiert, dass der Wert von Medikamenten gegen lysosomale Speicherkrankheiten, der im Jahr 2022 9.738,63 Millionen US-Dollar betrug, bis 2030 auf 21.646,92 Millionen US-Dollar ansteigen wird und im Prognosezeitraum eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 10,50 % verzeichnen dürfte. Aufgrund der steigenden Prävalenz lysosomaler Erkrankungen dominiert die „Enzymersatztherapie“ das Behandlungssegment der Medikamente gegen lysosomale Speicherkrankheiten. Neben Einblicken in Marktszenarien wie Marktwert, Wachstumsrate, Segmentierung, geografische Abdeckung und wichtige Akteure umfassen die von Data Bridge Market Research zusammengestellten Marktberichte auch eingehende Expertenanalysen, Patientenepidemiologie, Pipeline-Analysen, Preisanalysen und regulatorische Rahmenbedingungen.

Marktumfang und -segmentierung für Medikamente gegen lysosomale Speicherkrankheiten

Marktdefinition

Die lysosomale oder lysosomale Speicherkrankheit ist eine seltene erbliche Stoffwechselkrankheit. Sie wird durch einen fehlerhaften oder veränderten Stoffwechsel verursacht, der zu einem Mangel oder Mangel an Enzymen führt, was wiederum zu einer abnormen Materialansammlung in verschiedenen Körperzellen führt. Eine Knochenmarktransplantation (BMT) kann, wenn sie vor dem zweiten Lebensjahr durchgeführt wird, erfolgreich einer fortschreitenden geistigen Behinderung bei Kindern mit MPS IH (Hurler-Krankheit) vorbeugen. Enzymersatztherapie (ERT) ist bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ I erfolgreich. Anämie und niedrige Thrombozytenzahlen bessern sich, Leber- und Milzvergrößerungen nehmen deutlich ab und Skelettanomalien bessern sich. Bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ II und III, die eine ERT erhalten, bessern sich diese systemischen Symptome ebenfalls.

Marktdynamik für Medikamente gegen lysosomale Speicherkrankheiten

Treiber

• Verbreitung und Bekanntheit:

Die zunehmende Erkennung und Diagnose von lysosomalen Speicherkrankheiten weltweit hat die Nachfrage nach wirksamen Behandlungsmöglichkeiten erhöht. Da das Bewusstsein für diese seltenen genetischen Erkrankungen wächst, werden mehr Patienten identifiziert, was zu einem größeren Bedarf an Arzneimittelentwicklung führt..

• Ungedeckter medizinischer Bedarf

Lysosomale Speicherkrankheiten sind eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die durch den Mangel an bestimmten Enzymen in Lysosomen gekennzeichnet sind, was zur Ansammlung unverdauter Stoffe in Zellen führt. Diese Krankheiten führen oft zu schweren, fortschreitenden Symptomen und können lebensbedrohlich sein. Aufgrund der begrenzten verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten besteht ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf an wirksamen Therapien, was die Entwicklung von Medikamenten in diesem Bereich vorantreibt..

• Anreize für Orphan-Arzneimittel

Regierungen und Aufsichtsbehörden weltweit haben verschiedene Anreize geschaffen, um die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten, darunter lysosomale Speicherkrankheiten, zu fördern. Diese Anreize können erweiterte Marktexklusivität, Steuergutschriften, Forschungszuschüsse und beschleunigte Zulassungsverfahren umfassen. Solche Anreize ermutigen Pharmaunternehmen, in Forschung und Entwicklung für diese seltenen Krankheiten zu investieren..

• Fortschritte in der Biotechnologie

Die Fortschritte in Biotechnologie und Arzneimittelforschungstechniken haben wesentlich zur Entwicklung neuer Therapien für lysosomale Speicherkrankheiten beigetragen. Innovative Ansätze wie Enzymersatztherapien, Substratreduktionstherapien, Gentherapien und niedermolekulare Inhibitoren haben in präklinischen und klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse gezeigt und fördern weitere Investitionen in diesem Bereich..

Gelegenheiten

• Großer adressierbarer Markt

Während einzelne LSDs selten sind, sind über 50 lysosomale Speicherkrankheiten bekannt, jede mit einzigartigen genetischen Defekten und klinischen Erscheinungsformen. Zusammengenommen betreffen diese Krankheiten eine beträchtliche Zahl von Patienten weltweit. Die kombinierte Verbreitung von LSDs ergibt einen beträchtlichen Markt, der eine Chance für Arzneimittelentwickler und -hersteller darstellt.

• Begrenzte Behandlungsmöglichkeiten

In der Vergangenheit waren die Behandlungsmöglichkeiten für LSDs begrenzt und konzentrierten sich hauptsächlich auf die symptomatische Behandlung. Jüngste Fortschritte im Verständnis der zugrunde liegenden Biologie dieser Störungen haben jedoch zur Entwicklung innovativer Therapien geführt. Die Verfügbarkeit krankheitsmodifizierender Behandlungen wie Enzymersatztherapien, Substratreduktionstherapien, Gentherapien und niedermolekulare Inhibitoren hat das Behandlungsspektrum erweitert, den Patienten bessere Optionen geboten und das Marktwachstum vorangetrieben.

Einschränkungen/Herausforderungen

• Begrenzte Patientenpopulation

Lysosomale Speicherkrankheiten sind seltene genetische Erkrankungen und jede einzelne Krankheit betrifft eine relativ kleine Zahl von Patienten. Die begrenzte Patientenzahl stellt Arzneimittelentwickler und -hersteller vor die Herausforderung, Skaleneffekte zu erzielen und erhebliche Umsätze zu erzielen. Die geringe Marktgröße kann einige Unternehmen auch davon abhalten, in die Forschung und Entwicklung von LSD-Medikamenten zu investieren.

• Hohe Entwicklungskosten

Die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten, darunter auch LSDs, kann teuer und zeitaufwändig sein. Die Kosten für die Durchführung klinischer Studien, die Einholung behördlicher Genehmigungen und die Gewährleistung von Sicherheit und Wirksamkeit können beträchtlich sein. Die relativ kleine Patientenpopulation und die Komplexität von LSDs können zu höheren Kosten pro Patient führen, was die Entwicklung von LSD-Medikamenten für einige Unternehmen finanziell schwierig macht.

Dieser Bericht zum Hospizmarkt enthält Einzelheiten zu neuen Entwicklungen, Handelsvorschriften, Import-Export-Analysen, Produktionsanalysen, Optimierung der Wertschöpfungskette, Marktanteilen, dem Einfluss inländischer und lokaler Marktteilnehmer, analysiert Chancen in Bezug auf neu entstehende Einnahmequellen, Änderungen der Marktvorschriften, strategische Marktwachstumsanalysen, Marktgröße, Kategoriemarktwachstum, Anwendungsnischen und -dominanz, Produktzulassungen, Produkteinführungen, geografische Expansionen und technologische Innovationen auf dem Markt. Um weitere Informationen zum Hospizmarkt zu erhalten, wenden Sie sich an Data Bridge Market Research für einen Analystenbericht. Unser Team hilft Ihnen dabei, eine fundierte Marktentscheidung zu treffen, um Marktwachstum zu erzielen.

Die neueste Entwicklung

• Im Januar 2021 gab M6P Therapeutics, ein privates Biowissenschaftsunternehmen, das rekombinante Enzym- und Gentherapien der nächsten Generation für lysosomale Speicherkrankheiten (LSDs) entwickelt, bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) sechs Zulassungen für seltene pädiatrische Krankheiten (RPDDs) für verschiedene Programme innerhalb seiner Entwicklungspipeline für LSDs erteilt hat, darunter vier rekombinante Enzym- und zwei Gentherapieprogramme.
• Im Juli 2019 brachte Takeda Pharmaceutical Company ein Portfolio für Enzymersatztherapien gegen lysosomale Speicherkrankheiten (LSD) in Indien auf den Markt und erweiterte damit sein Angebot an Therapien für seltene Krankheiten im ganzen Land.

Globaler Anwendungsbereich von Medikamenten gegen lysosomale Speicherkrankheiten

Die Medikamente gegen lysosomale Speicherkrankheiten werden nach Behandlung, Indikation und Endverbraucher segmentiert. Das Wachstum dieser Segmente hilft Ihnen bei der Analyse schwacher Wachstumssegmente in den Branchen und bietet den Benutzern einen wertvollen Marktüberblick und Markteinblicke, die ihnen bei der strategischen Entscheidungsfindung zur Identifizierung der wichtigsten Marktanwendungen helfen.

Behandlung

• Enzymersatztherapie
• Stammzellen Therapie
• Substratreduktionstherapie
• Andere

Indikation

• Morbus Gaucher
• Fabry-Krankheit
• Pompe-Syndrom
• Mukopolysaccharidose,
• Andere

Endbenutzer

• Krankenhäuser,
• Kliniken
• Andere

Regionale Analyse/Einblicke zu Medikamenten gegen lysosomale Speicherkrankheiten

Die Arzneimittel gegen lysosomale Speicherkrankheiten werden analysiert und es werden Einblicke in die Marktgröße und -trends nach Land, Behandlung, Indikation und Endverbraucher wie oben angegeben bereitgestellt.

Die im Bericht über Medikamente gegen lysosomale Speicherkrankheiten abgedeckten Länder sind die USA, Kanada und Mexiko, Deutschland, Frankreich, Großbritannien, Niederlande, Schweiz, Belgien, Russland, Italien, Spanien, Türkei, übriges Europa, China, Japan, Indien, Südkorea, Singapur, Malaysia, Australien, Thailand, Indonesien, Philippinen, übriger asiatisch-pazifischer Raum, Saudi-Arabien, Vereinigte Arabische Emirate, Südafrika, Ägypten, Israel, übriger Naher Osten und Afrika, Brasilien, Argentinien und übriges Südamerika

Bei den Medikamenten gegen lysosomale Speicherkrankheiten dominiert Nordamerika aufgrund der starken Basis an Gesundheitseinrichtungen, der starken Präsenz wichtiger Akteure auf dem Markt, der steigenden Verbreitung lysosomaler Erkrankungen und der zunehmenden Zahl von Forschungsaktivitäten in dieser Region.

Im asiatisch-pazifischen Raum wird im Prognosezeitraum von 2023 bis 2030 voraussichtlich ein deutliches Wachstum erwartet. Grund dafür sind die zunehmenden staatlichen Initiativen zur Bewusstseinsförderung, der Anstieg des Medizintourismus, wachsende Forschungsaktivitäten in der Region, die Verfügbarkeit riesiger unerschlossener Märkte, die große Bevölkerungszahl und die steigende Nachfrage nach qualitativ hochwertiger Gesundheitsversorgung in der Region.

Der Länderabschnitt des Berichts enthält auch einzelne marktbeeinflussende Faktoren und Änderungen der Regulierung auf dem Inlandsmarkt, die sich auf die aktuellen und zukünftigen Trends des Marktes auswirken. Datenpunkte wie Downstream- und Upstream-Wertschöpfungskettenanalysen, technische Trends und Porters Fünf-Kräfte-Analyse sowie Fallstudien sind einige der Anhaltspunkte, die zur Prognose des Marktszenarios für einzelne Länder verwendet werden. Bei der Bereitstellung von Prognoseanalysen der Länderdaten werden auch die Präsenz und Verfügbarkeit globaler Marken und ihre Herausforderungen aufgrund großer oder geringer Konkurrenz durch lokale und inländische Marken sowie die Auswirkungen inländischer Zölle und Handelsrouten berücksichtigt.

Wachstum der Infrastruktur im Gesundheitswesen, installierte Basis und Durchdringung mit neuen Technologien

Die Arzneimittel gegen lysosomale Speicherkrankheiten bieten Ihnen außerdem eine detaillierte Marktanalyse für jedes Land, das Wachstum der Gesundheitsausgaben für Investitionsgüter, die installierte Basis verschiedener Arten von Produkten für Arzneimittel gegen lysosomale Speicherkrankheiten, die Auswirkungen der Technologie anhand von Lebenslinienkurven und Änderungen der regulatorischen Szenarien im Gesundheitswesen und deren Auswirkungen auf die Arzneimittel gegen lysosomale Speicherkrankheiten. Die Daten sind für den historischen Zeitraum 2010–2020 verfügbar.

Wettbewerbsumfeld und Medikamentenanteil gegen lysosomale Speicherkrankheiten Analyse

Die Wettbewerbslandschaft für Medikamente gegen lysosomale Speicherkrankheiten bietet Details nach Wettbewerbern. Dazu gehören Unternehmensübersicht, Unternehmensfinanzen, erzielter Umsatz, Marktpotenzial, Investitionen in Forschung und Entwicklung, neue Marktinitiativen, globale Präsenz, Produktionsstandorte und -einrichtungen, Produktionskapazitäten, Stärken und Schwächen des Unternehmens, Produkteinführung, Produktbreite und -umfang, Anwendungsdominanz. Die oben angegebenen Datenpunkte beziehen sich nur auf den Fokus der Unternehmen in Bezug auf Medikamente gegen lysosomale Speicherkrankheiten.

Zu den wichtigsten Akteuren auf dem Gebiet der Arzneimittel gegen lysosomale Speicherkrankheiten zählen:

• Novartis AG (Schweiz)
• Johnson & Johnson Private Limited (USA)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Irland)
• Merck & Co., Inc. (USA)
• Allergan (Irland)
• Pfizer Inc. (USA)
• GlaxoSmithKline plc (Großbritannien)
• Sanofi (Frankreich)
• Merck KGaA (Deutschland)
• Abbott (USA)
• Boehringer Ingelheim International GmbH. (Deutschland)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• Amicus Therapeutics, Inc. (USA)
• Moderna, Inc. (USA)
• Greenovation Biotech GmbH (Deutschland)
• Biomarine (USA)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd (Japan)
• ISU ABXIS (Südkorea)
• Idorsia Pharmaceuticals Ltd (Schweiz)
• AVROBIO, Inc. (LAUS)
• Resverlogix Corp. (Kanada)
• Enzyvant (USA)
• CHIESI Farmaceutici SpA (Italien)