Processo recente de aprovação da Food and Drug Administration dos Estados Unidos para dispositivos médicos

Visão geral do processo de aprovação da FDA dos EUA

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA é uma agência federal responsável por proteger a saúde pública, garantindo a segurança, eficácia e proteção de uma ampla gama de produtos, incluindo medicamentos para uso humano e veterinário, dispositivos médicos, vacinas, produtos biológicos, alimentos, cosméticos. e produtos de tabaco. Fundada em 1906, a FDA desempenha um papel crucial na salvaguarda da saúde pública e na promoção da inovação nas indústrias farmacêutica e de saúde.

Contexto histórico

As origens da FDA remontam ao final do século XIX e início do século XX, durante uma época de crescente preocupação pública com a falta de regulamentação nas indústrias alimentar e farmacêutica. Naquela época, produtos inseguros e ineficazes inundaram o mercado, causando numerosos riscos à saúde e mortes. Em resposta ao clamor público, a Lei de Alimentos e Medicamentos Puros de 1906 foi sancionada pelo presidente Theodore Roosevelt. Esta legislação inovadora visava prevenir a adulteração e a rotulagem incorrecta de alimentos e medicamentos, estabelecendo as bases para futuros esforços regulamentares.

Ao longo dos anos, o âmbito da FDA expandiu-se para abranger mais categorias de produtos e enfrentar novos desafios. Marcos notáveis ​​incluem a criação da Lei de Alimentos, Medicamentos e Cosméticos em 1938, que exigia que os fabricantes de medicamentos demonstrassem a segurança de seus produtos antes da comercialização, e o estabelecimento do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER) em 1902, responsável por regulamentar produtos biológicos.

Estrutura organizacional

A FDA opera dentro do Departamento de Saúde e Serviços Humanos (HHS) e é chefiada pelo Comissário de Alimentos e Medicamentos. O Comissário é nomeado pelo Presidente e confirmado pelo Senado. A estrutura organizacional do FDA está dividida em vários centros principais:

• Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER): O CDER é responsável por avaliar e aprovar novos medicamentos para uso humano, supervisionar as aprovações de medicamentos genéricos e monitorar a segurança dos medicamentos no mercado
• Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER): O CBER regula produtos biológicos, incluindo vacinas, hemoderivados e terapias genéticas, garantindo sua segurança e eficácia
• Centro de Dispositivos e Saúde Radiológica (CDRH): O CDRH avalia e aprova dispositivos médicos, como marca-passos, máquinas de raios X e testes de diagnóstico
• Centro de Segurança Alimentar e Nutrição Aplicada (CFSAN): O CFSAN garante a segurança e a rotulagem adequada de alimentos, suplementos dietéticos e cosméticos
• Centro de Produtos de Tabaco (CTP): CTP regula produtos de tabaco para reduzir doenças e mortes relacionadas ao tabaco
• Escritório de Assuntos Regulatórios (ORA): A ORA aplica os regulamentos da FDA e realiza inspeções de instalações envolvidas na fabricação, distribuição e importação de produtos regulamentados pela FDA. Existem outros escritórios envolvidos na viabilização do processo de aprovação de produtos alimentícios e de saúde

Funções e responsabilidades

• Revisão e aprovação de produtos: Uma das principais funções do FDA é revisar e aprovar produtos antes que possam ser comercializados e vendidos ao público. Este processo envolve avaliação rigorosa de dados científicos, ensaios clínicos e práticas de fabricação para garantir a segurança e eficácia do produto
• Vigilância Pós-Comercialização: Depois que um produto é aprovado, o FDA continua monitorando sua segurança e eficácia por meio de programas de vigilância pós-comercialização. Os sistemas de notificação de eventos adversos e outros mecanismos de monitoramento ajudam a identificar e abordar riscos potenciais associados aos produtos
• Regulamentação e Desenvolvimento de Políticas: A FDA desenvolve e aplica regulamentações e políticas que regem vários aspectos do desenvolvimento, fabricação, rotulagem e marketing de produtos para proteger os consumidores e promover a saúde pública.
• Pesquisa e Inovação: A FDA realiza pesquisas e colabora com a comunidade científica para se manter atualizada sobre os mais recentes avanços e tecnologias, promovendo a inovação no desenvolvimento e regulamentação de produtos médicos.
• Educação Pública: A FDA desempenha um papel essencial na educação do público sobre questões de saúde e segurança relacionadas aos produtos regulamentados pela FDA. Isso inclui fornecer informações sobre recalls, alertas de segurança e uso adequado do produto.

Processos Regulatórios

• Aprovação de novos medicamentos: As empresas farmacêuticas que pretendem comercializar um novo medicamento nos Estados Unidos devem submeter à FDA dados extensos de estudos pré-clínicos e ensaios clínicos em humanos. A FDA analisa os dados e decide se os benefícios do medicamento superam os riscos, aprovando se os critérios forem atendidos
• Autorização ou aprovação de dispositivos médicos: Os fabricantes de dispositivos médicos devem passar por um processo de notificação pré-comercialização (autorização 510(k)) ou um processo de aprovação pré-comercialização (PMA), dependendo do nível de risco do dispositivo. A FDA avalia a segurança e a eficácia do dispositivo antes de conceder autorização ou aprovação
• Segurança Alimentar e Rotulagem: A FDA estabelece e aplica padrões de segurança alimentar, garantindo que os produtos alimentares sejam seguros, devidamente rotulados e livres de contaminação ou adulteração.
• Aprovação de produtos biológicos: os produtos biológicos, que incluem vacinas, hemoderivados e terapias genéticas, passam por um processo de revisão abrangente para garantir sua segurança, pureza e potência antes da aprovação

Principais dicas para dispositivos médicos aprovados pela FDA

Aqui estão alguns pontos-chave a serem considerados ao analisar dispositivos médicos aprovados pela FDA:

• Classificação do dispositivo: A FDA classifica os dispositivos médicos em três categorias principais – Classe I, Classe II e Classe III – com base nos seus riscos potenciais para os pacientes. Os dispositivos Classe I são considerados de baixo risco (bandagens), os dispositivos Classe II são considerados de risco moderado (bombas de infusão) e os dispositivos Classe III são considerados de alto risco (marca-passos implantáveis).
• Aprovação pré-comercialização (PMA) versus autorização 510(k): Dependendo da classificação do dispositivo, os fabricantes podem precisar passar por diferentes caminhos regulatórios. Os dispositivos de Classe III geralmente exigem um aplicativo de Aprovação Pré-comercialização (PMA), que envolve testes e dados clínicos mais rigorosos. Os dispositivos de Classe II muitas vezes podem ser liberados por meio de um processo 510 (k), que demonstra equivalência substancial a um dispositivo existente e comercializado legalmente
• Ensaios Clínicos e Dados: Para dispositivos que requerem dados clínicos, a FDA avalia as evidências fornecidas pelo fabricante. Ensaios clínicos são conduzidos para avaliar a segurança e eficácia do dispositivo em uma população relevante de pacientes. A qualidade e o desenho destes ensaios, bem como os parâmetros medidos, desempenham um papel crucial na decisão de aprovação da FDA
• Vigilância pós-comercialização: Depois que um dispositivo é aprovado e entra no mercado, a FDA continua a monitorar seu desempenho através da vigilância pós-comercialização. Isto envolve a coleta e análise de dados sobre eventos adversos, falhas de produtos e resultados dos pacientes para garantir segurança e eficácia contínuas.
• Inovação e tecnologias emergentes: O cenário dos dispositivos médicos está evoluindo rapidamente com os avanços da tecnologia, incluindo dispositivos vestíveis, ferramentas de telemedicina e diagnósticos baseados em IA. A FDA precisa encontrar um equilíbrio entre incentivar a inovação e garantir a segurança do paciente
• Acesso do paciente versus segurança: Muitas vezes existe um equilíbrio delicado entre fornecer aos pacientes acesso oportuno a dispositivos médicos inovadores e garantir que esses dispositivos sejam exaustivamente testados quanto à segurança e eficácia. Este equilíbrio pode por vezes levar a debates sobre o nível apropriado de supervisão regulamentar
• Harmonização Global: A abordagem da FDA à regulamentação de dispositivos médicos pode influenciar ou ser influenciada por padrões regulatórios globais. Os esforços de harmonização procuram alinhar os requisitos regulamentares em diferentes regiões para agilizar o processo de aprovação e melhorar o acesso dos pacientes aos dispositivos
• Painéis de revisão: A FDA desenvolveu classificações para tipos de dispositivos, um grupo de dispositivos que não possuem características diferentes em relação à segurança e eficácia e exigem controles regulatórios semelhantes. Os dispositivos médicos são agrupados em especialidades médicas com base em painéis de avaliação da seguinte forma:

  • Anestesiologia
  • Cardiovascular
  • Dental
  • Ouvido, nariz e garganta
  • Gastroenterologia e Urologia
  • Cirurgia Geral e Plástica
  • Hematologia
  • Imunologia
  • Microbiologia
  • Neurologia
  • Obstétrica e Ginecológica
  • Oftalmológico
  • Ortopédico
  • Química
  • Patologia
  • Medicina Física
  • Radiologia
  • Toxicologia

Visão geral dos dispositivos médicos recentemente aprovados

O FDA aprovou um total de 5.113 dispositivos médicos de 2019 a 2022. Destes, 2.348 eram dispositivos de Classe I, 2.432 eram dispositivos de Classe II e 333 eram dispositivos de Classe III. A análise estatística dos dispositivos médicos recentemente aprovados de 2019 a 2022 resulta nas seguintes conclusões principais:

Dispositivos médicos aprovados pela FDA dos EUA de 2019 a 2022:

Fonte: FDA dos EUA, análise DBMR

Os tipos mais comuns de dispositivos médicos aprovados pela FDA neste período foram:

• Dispositivos de diagnóstico in vitro (IVD): 590 dispositivos
• Dispositivos implantáveis: 353 dispositivos
• Dispositivos de diagnóstico por imagem: 273 dispositivos
• Dispositivos terapêuticos: 208 dispositivos
• Dispositivos médicos gerais: 179 dispositivos

A FDA também aprovou vários dispositivos médicos inovadores neste período, incluindo:

• Um novo tipo de pâncreas artificial que pode ajustar automaticamente os níveis de insulina em pessoas com diabetes
• Um novo tipo de marca-passo que pode ajudar a prevenir a morte cardíaca súbita
• Um novo tipo de implante coclear que pode proporcionar melhor audição para pessoas com perda auditiva
• Um novo tipo de sistema de administração de medicamentos contra o câncer que pode atingir tumores com mais precisão
• Um novo tipo de terapia genética que pode tratar uma forma rara de cegueira

Dispositivos médicos habilitados para IA: A aprovação desses dispositivos médicos inovadores pela FDA é um sinal do progresso que está sendo feito no campo da tecnologia médica. Esses dispositivos têm potencial para melhorar a vida de milhões de pessoas em todo o mundo. Além de aprovar novos dispositivos médicos, a FDA também atualizou a classificação de diversos dispositivos existentes neste período. Isto inclui uma nova classificação para dispositivos médicos habilitados para inteligência artificial (IA). Dispositivos médicos habilitados para IA são dispositivos baseados em software que usam IA para realizar tarefas como diagnóstico de doenças, monitoramento de pacientes e fornecimento de recomendações de tratamento. A nova classificação da FDA para dispositivos médicos habilitados para IA ajudará a garantir que esses dispositivos sejam seguros e eficazes para os pacientes.

A aprovação de dispositivos médicos novos e inovadores pela FDA é um grande passo em frente no campo da saúde. Esses dispositivos têm potencial para melhorar a vida de milhões de pessoas em todo o mundo. O compromisso contínuo da FDA em garantir a segurança e a eficácia dos dispositivos médicos é essencial para proteger a saúde pública.

Aqui estão algumas observações adicionais sobre as tendências nas aprovações de dispositivos médicos da FDA de 2019 a 2022:

• O número de dispositivos médicos aprovados pela FDA aumentou constantemente nos últimos quatro anos
• A proporção de dispositivos Classe I aprovados diminuiu, enquanto a proporção de dispositivos Classe II e Classe III aprovados aumentou
• A FDA aprovou vários dispositivos médicos inovadores nos últimos anos, incluindo pâncreas artificiais, marca-passos, implantes cocleares e sistemas de administração de medicamentos contra o câncer, entre outros.

Caminhos regulatórios para dispositivos médicos

A FDA dos EUA fornece vários caminhos para a aprovação de produtos, incluindo Notificação Pré-comercialização 510(k), Aprovação Pré-comercialização (PMA), Caminho De Novo, Isenção de Dispositivo Humanitário (HDE), Isenção de Dispositivo Personalizado (CDE) e Programa de Acesso Expandido (EAP) .

Notificação Pré-comercialização 510(k)

• Equivalência Substancial: O conceito central do processo 510(k) é demonstrar equivalência substancial. O novo dispositivo deve demonstrar ter o mesmo uso pretendido que o dispositivo predicado e as mesmas características tecnológicas ou características diferentes que não levantem novas questões de segurança ou eficácia
• Dispositivo predicado: Um dispositivo predicado é um dispositivo médico existente que foi comercializado legalmente nos EUA antes do novo dispositivo. O fabricante do novo dispositivo compara seu dispositivo com o predicado em termos de uso pretendido, recursos tecnológicos e outros fatores relevantes
• Tipos de inscrições 510 (k):

  • Tradicional 510 (k): Este é o tipo padrão de submissão, onde o fabricante demonstra equivalência substancial usando testes apropriados, dados de desempenho e outras informações relevantes
  • Especial 510 (k): Este tipo de submissão é usado quando alterações de projeto são feitas em um dispositivo existente que possui um padrão de desempenho estabelecido ou controles especiais. O 510(k) especial concentra-se em demonstrar que as alterações no projeto não afetam a segurança e a eficácia do dispositivo.

• Revisão da FDA: A FDA analisa a submissão 510 (k) para determinar se o novo dispositivo é de fato substancialmente equivalente ao dispositivo predicado. Se a FDA concordar, o novo dispositivo poderá ser comercializado nos EUA. Se houver preocupações ou dúvidas sobre o envio, o fabricante poderá precisar fornecer informações ou dados adicionais
• Dados de desempenho: Embora os ensaios clínicos nem sempre sejam necessários para submissões 510 (k), os fabricantes podem precisar fornecer dados de desempenho, resultados de testes e outras evidências de que o dispositivo funciona conforme pretendido e é seguro para o uso pretendido
• Documentos de orientação: O FDA fornece documentos de orientação que descrevem os requisitos e recomendações específicos para diferentes tipos de dispositivos e situações. Os fabricantes devem consultar estes documentos ao prepararem suas submissões 510 (k)
• Tempo de revisão: O tempo de revisão para um envio 510 (k) pode variar dependendo da complexidade do dispositivo, da integridade do envio e de outros fatores. A FDA pretende concluir a revisão dentro de um prazo específico, mas isso pode variar na prática

Aprovação pré-comercialização (PMA)

• Dispositivos de Classe III: Os dispositivos de Classe III são aqueles considerados de maior risco para os pacientes e podem ser usados ​​para apoiar ou sustentar a vida, são implantados ou representam um risco substancial de doença ou lesão. Os exemplos incluem marca-passos implantáveis, certos tipos de implantes cirúrgicos e dispositivos de suporte vital.
• Evidência Clínica: O processo PMA exige que os fabricantes forneçam evidências clínicas abrangentes para demonstrar a segurança e eficácia do dispositivo. Isso geralmente envolve a realização de ensaios clínicos bem planejados que avaliam o desempenho do dispositivo em uma população relevante de pacientes.
• Solicitação de PMA: Os fabricantes enviam uma solicitação de PMA ao FDA, que inclui informações detalhadas sobre o design do dispositivo, processo de fabricação, rotulagem proposta, testes pré-clínicos e dados de ensaios clínicos. O aplicativo é revisado por cientistas, engenheiros e especialistas médicos da FDA
• Revisão do Painel: Além da revisão da FDA, os dispositivos Classe III geralmente passam por uma revisão por um painel consultivo independente, como o Comitê Consultivo de Dispositivos Médicos. O painel avalia os dados clínicos, benefícios e riscos do dispositivo e faz recomendações ao FDA
• Segurança e eficácia: A revisão da FDA concentra-se em garantir a segurança e eficácia do dispositivo para o uso pretendido. O dispositivo deve demonstrar um perfil benefício-risco favorável, o que significa que os seus benefícios superam os seus riscos potenciais. Requisitos pós-aprovação: Após a aprovação, os fabricantes são obrigados a aderir aos compromissos pós-aprovação, incluindo monitoramento contínuo do desempenho do dispositivo, rastreamento de eventos adversos e relato de quaisquer novas informações de segurança ao FDA
• Isenção de Dispositivos Humanitários (HDE): Para determinados dispositivos de Classe III destinados a tratar ou diagnosticar doenças raras que afetam menos de 8.000 indivíduos nos EUA anualmente, os fabricantes podem solicitar uma Isenção de Dispositivos Humanitários (HDE) em vez de um PMA completo. A via HDE tem requisitos mais brandos e foi projetada para incentivar o desenvolvimento de dispositivos para doenças raras
• Tempo de revisão: O tempo de revisão para um pedido de PMA pode variar, mas normalmente é mais longo do que o tempo de revisão para uma submissão 510(k) devido à complexidade dos dados de ensaios clínicos e ao maior risco associado aos dispositivos de Classe III

De Novo Pathway

• Dispositivos Novos: A via De Novo é usada para dispositivos médicos que são novos e não possuem um dispositivo predicado com o qual possam ser comparados para equivalência substancial sob a via 510 (k)
• Classificação Baseada no Risco: A via De Novo é geralmente adequada para dispositivos de Classe I e Classe II, que são dispositivos de menor risco. A FDA avalia o nível de risco e determina se os controles gerais, controles especiais ou uma combinação de ambos podem fornecer garantia razoável de segurança e eficácia
• Processo de envio: Os fabricantes enviam uma solicitação De Novo ao FDA, que inclui informações detalhadas sobre o uso pretendido do dispositivo, características tecnológicas, evidências clínicas e avaliação de risco. A FDA analisa a submissão para determinar se o dispositivo atende aos critérios para a classificação De Novo
• Revisão do dispositivo: A FDA avalia as informações enviadas para determinar se o dispositivo merece uma nova classificação e se os controles implementados são suficientes para garantir sua segurança e eficácia. Este processo envolve avaliações científicas, clínicas e regulatórias
• Mitigação de riscos: A FDA pode impor controles especiais ao dispositivo para mitigar os riscos identificados. Os controles especiais podem incluir padrões de desempenho, vigilância pós-comercialização, registros de pacientes, requisitos de rotulagem e muito mais
• Decisão de aprovação: Se a FDA determinar que o dispositivo atende aos critérios para a classificação De Novo e que os controles existentes fornecem uma garantia razoável de segurança e eficácia, o dispositivo é classificado como um dispositivo de Classe I ou Classe II. Isto permite que dispositivos semelhantes usem o caminho De Novo no futuro como predicados
• Envios 510(k) subsequentes: Depois que um dispositivo é classificado por meio do processo De Novo, ele pode servir como um dispositivo predicado para envios 510 (k) futuros. Isto significa que outros fabricantes podem solicitar autorização 510 (k) demonstrando equivalência substancial ao dispositivo classificado De Novo
• Cronograma e revisão: O tempo de revisão para uma solicitação De Novo pode variar, mas o FDA pretende concluir a revisão dentro de um prazo especificado. O cronograma pode ser influenciado por fatores como a complexidade do dispositivo e as informações fornecidas no envio
• Alguns dos dispositivos notáveis ​​aprovados em 2022 por meio deste caminho incluem:

Dispositivos médicos aprovados pela FDA dos EUA até 2022:

Fonte: FDA dos EUA, análise DBMR

Isenção de Dispositivos Humanitários (HDE)

• Doenças Raras: A via HDE destina-se a dispositivos médicos especificamente concebidos para tratar ou diagnosticar doenças ou condições consideradas raras, o que significa que afectam um número muito pequeno de pacientes.
• Elegibilidade do paciente: Para ser elegível para um HDE, um dispositivo deve ser destinado a beneficiar pacientes com uma doença ou condição rara e não deve haver dispositivos comparáveis ​​disponíveis para tratamento ou diagnóstico
• Garantia razoável: Ao contrário das vias tradicionais de aprovação pré-comercialização (PMA) ou 510(k), a via HDE não exige o mesmo nível de evidência de segurança e eficácia. Em vez disso, o fabricante deve demonstrar que o dispositivo tem potencial para proporcionar um benefício clínico e que os prováveis ​​benefícios do dispositivo superam os riscos
• Dados clínicos: Os fabricantes que buscam a aprovação do HDE geralmente precisam fornecer dados clínicos, que podem ser menos extensos do que os exigidos para as aprovações tradicionais. O foco está em demonstrar que o dispositivo pode proporcionar benefícios significativos aos pacientes, apesar dos desafios da realização de ensaios clínicos extensos em populações de doenças raras.
• Processo de revisão: A FDA analisa as submissões do HDE para garantir que o dispositivo atende aos critérios de aprovação, incluindo um perfil benefício-risco favorável. A agência avalia os dados clínicos, bem como a raridade e gravidade da doença ou condição
• Rotulagem: Os dispositivos aprovados sob a via HDE são obrigados a incluir uma rotulagem que informe os utilizadores e pacientes sobre o estatuto do dispositivo como HDE e a sua utilização prevista para o tratamento ou diagnóstico de uma doença rara.
• Monitoramento Pós-Aprovação: Após a aprovação, espera-se que os fabricantes continuem monitorando o desempenho do dispositivo, coletando dados de segurança e eficácia e relatando quaisquer eventos adversos ao FDA
• Considerações Económicas: Os dispositivos aprovados ao abrigo do caminho HDE não estão sujeitos aos mesmos requisitos de taxas de utilização que outras aprovações de dispositivos, refletindo os desafios únicos do desenvolvimento de produtos para doenças raras
• Acesso ao reembolso: Embora a aprovação do HDE permita a comercialização de um dispositivo, é importante observar que o reembolso pelo uso do dispositivo pelos pagadores de saúde pode ser um desafio à parte. Os fabricantes muitas vezes precisam trabalhar para garantir o reembolso dos dispositivos aprovados no âmbito do caminho HDE
• Alguns dos candidatos notáveis ​​e seus dispositivos aprovados por meio deste caminho em 2022 incluem

Dispositivos médicos aprovados pela FDA dos EUA por meio de HDE, 2022:

Fonte: FDA dos EUA, análise DBMR

Isenção de dispositivo personalizado (CDE)

A FDA reconhece que alguns dispositivos médicos podem ser feitos sob medida ou destinados à anatomia ou necessidades exclusivas de um paciente específico. Estes dispositivos podem não se enquadrar no quadro regulamentar típico, uma vez que não são produzidos em massa e muitas vezes são fabricados caso a caso. Nesses casos, a FDA pode exercer discrição de aplicação, o que significa que pode não regular estes dispositivos tão rigorosamente como os dispositivos produzidos em massa que seguem os caminhos regulamentares padrão. Para que um dispositivo seja considerado na isenção de dispositivo personalizado, ele geralmente precisa atender a determinados critérios:

• Específico do paciente: O dispositivo deve ser destinado ao uso em um indivíduo específico, considerando suas necessidades médicas exclusivas
• Esterilidade: O dispositivo não deve ser estéril ou deve ser esterilizado antes do uso
• Não disponível comercialmente: O dispositivo não deve estar amplamente disponível no mercado
• Fabricado por ou sob encomenda de um médico ou dentista: dispositivos personalizados são frequentemente criados ou encomendados por um profissional de saúde com base nas necessidades médicas específicas do paciente
• Não adulterado ou com marca incorreta: O dispositivo não deve ser adulterado ou com marca incorreta e não deve representar um risco excessivo à saúde do paciente
• Alteração não significativa: Quaisquer alterações no dispositivo não devem resultar em alterações significativas no design, nos componentes, no método de fabricação ou no uso pretendido.

É importante observar que os critérios para dispositivos personalizados e a posição da FDA quanto à discricionariedade de aplicação podem mudar com o tempo. A FDA publica periodicamente documentos de orientação que fornecem informações mais detalhadas sobre a abordagem regulatória para dispositivos personalizados.

Programa de Acesso Expandido (EAP):

• Elegibilidade do paciente: O programa foi desenvolvido para pacientes que esgotaram todas as opções de tratamento disponíveis e não possuem terapias alternativas comparáveis ​​ou satisfatórias. Os pacientes devem ter uma doença ou condição grave ou com risco de vida
• Produtos Investigacionais: O programa fornece acesso a medicamentos, produtos biológicos ou dispositivos médicos em investigação que ainda estão sendo avaliados em ensaios clínicos e ainda não foram aprovados pela FDA.
• Envolvimento do médico: O acesso aos produtos experimentais é normalmente iniciado por um médico licenciado. O médico deve determinar que os benefícios potenciais do produto experimental superam os riscos potenciais para o paciente individual
• Supervisão da FDA e do Conselho de Revisão Institucional (IRB): Embora a FDA tenha autoridade reguladora sobre o acesso expandido, o programa exige a submissão a um Conselho de Revisão Institucional (IRB) para revisão ética e de segurança. O IRB garante a proteção do paciente e analisa o uso proposto do produto experimental
• Acesso para um único paciente ou grupo: O acesso expandido pode ser concedido para pacientes individuais ou para grupos de pacientes com condições médicas semelhantes. O acesso ao grupo às vezes é chamado de acesso "População de pacientes de tamanho intermediário"
• Processo de inscrição: O médico e, em alguns casos, o paciente devem solicitar ao FDA acesso ampliado. O pedido inclui informações sobre a condição médica do paciente, a justificativa para solicitar acesso e o produto experimental solicitado
• Consentimento do Fabricante: O fabricante ou patrocinador do produto experimental deve concordar em fornecer acesso através do programa de acesso expandido. Os fabricantes não são obrigados a fornecer acesso e podem ter critérios específicos de participação
• Custos e Logística: Os pacientes ou os seus prestadores de seguros são geralmente responsáveis ​​pelos custos associados à obtenção do produto experimental, incluindo a sua administração e monitorização. A logística de obtenção e administração do produto é gerenciada pelo profissional de saúde

Monitoramento de segurança: Médicos e patrocinadores são obrigados a relatar eventos e resultados adversos ao FDA, garantindo que os dados de segurança sejam coletados e avaliados