Processus récent d’approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis pour les dispositifs médicaux

Aperçu du processus d'approbation de la FDA américaine

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis est une agence fédérale chargée de protéger la santé publique en garantissant la sécurité, l'efficacité et la sécurité d'une large gamme de produits, notamment les médicaments à usage humain et vétérinaire, les dispositifs médicaux, les vaccins, les produits biologiques, les aliments et les cosmétiques. et les produits du tabac. Créée en 1906, la FDA joue un rôle crucial dans la protection de la santé publique et la promotion de l'innovation dans les secteurs pharmaceutique et de la santé.

Contexte historique

Les origines de la FDA remontent à la fin du 19e et au début du 20e siècle, à une époque où l'opinion publique était de plus en plus préoccupée par le manque de réglementation dans les industries alimentaires et pharmaceutiques. À cette époque, des produits dangereux et inefficaces ont inondé le marché, entraînant de nombreux risques pour la santé et des décès. En réponse au tollé général, le Pure Food and Drug Act de 1906 a été promulgué par le président Theodore Roosevelt. Cette législation révolutionnaire visait à prévenir la falsification et les erreurs d’étiquetage des aliments et des médicaments, jetant ainsi les bases des futurs efforts de réglementation.

Au fil des années, le champ d'action de la FDA s'est élargi pour englober davantage de catégories de produits et relever de nouveaux défis. Les étapes notables incluent la création de la loi sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques en 1938, qui obligeait les fabricants de médicaments à démontrer la sécurité de leurs produits avant leur commercialisation, et la création du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques (CBER) en 1902, chargé de réglementer produits biologiques.

Structure organisationnelle

La FDA opère au sein du ministère de la Santé et des Services sociaux (HHS) et est dirigée par le commissaire aux aliments et aux drogues. Le commissaire est nommé par le président et confirmé par le Sénat. La structure organisationnelle de la FDA est divisée en plusieurs centres clés :

• Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments (CDER) : le CDER est chargé d'évaluer et d'approuver les nouveaux médicaments à usage humain, de superviser les approbations de médicaments génériques et de surveiller la sécurité des médicaments sur le marché.
• Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques (CBER) : le CBER réglemente les produits biologiques, notamment les vaccins, les produits sanguins et les thérapies géniques, garantissant leur sécurité et leur efficacité.
• Centre des appareils et de la santé radiologique (CDRH) : Le CDRH évalue et approuve les appareils médicaux, tels que les stimulateurs cardiaques, les appareils à rayons X et les tests de diagnostic.
• Centre de sécurité alimentaire et de nutrition appliquée (CFSAN) : le CFSAN garantit la sécurité et l'étiquetage approprié des aliments, des compléments alimentaires et des cosmétiques.
• Centre des produits du tabac (CTP) : le CTP réglemente les produits du tabac afin de réduire les maladies et les décès liés au tabac
• Bureau des affaires réglementaires (ORA) : ORA applique les réglementations de la FDA et effectue des inspections des installations impliquées dans la fabrication, la distribution et l'importation de produits réglementés par la FDA. Il existe d'autres bureaux impliqués dans le processus d'approbation des produits alimentaires et de santé.

Fonctions et responsabilités

• Examen et approbation des produits : l'une des principales fonctions de la FDA est d'examiner et d'approuver les produits avant qu'ils puissent être commercialisés et vendus au public. Ce processus implique une évaluation rigoureuse des données scientifiques, des essais cliniques et des pratiques de fabrication pour garantir la sécurité et l'efficacité du produit.
• Surveillance post-commercialisation : Une fois qu'un produit est approuvé, la FDA continue de surveiller sa sécurité et son efficacité grâce à des programmes de surveillance post-commercialisation. Les systèmes de notification des événements indésirables et autres mécanismes de surveillance aident à identifier et à traiter les risques potentiels associés aux produits.
• Élaboration de réglementations et de politiques : la FDA élabore et applique des réglementations et des politiques qui régissent divers aspects du développement, de la fabrication, de l'étiquetage et de la commercialisation des produits afin de protéger les consommateurs et de promouvoir la santé publique.
• Recherche et innovation : La FDA mène des recherches et collabore avec la communauté scientifique pour se tenir au courant des dernières avancées et technologies, favorisant ainsi l'innovation dans le développement et la réglementation des produits médicaux.
• Éducation du public : La FDA joue un rôle essentiel dans l'éducation du public sur les questions de santé et de sécurité liées aux produits réglementés par la FDA. Cela inclut la fourniture d'informations sur les rappels, les alertes de sécurité et l'utilisation appropriée des produits.

Processus réglementaires

• Approbation d'un nouveau médicament : les sociétés pharmaceutiques cherchant à commercialiser un nouveau médicament aux États-Unis doivent soumettre à la FDA des données détaillées provenant d'études précliniques et d'essais cliniques sur l'homme. La FDA examine les données et décide si les avantages du médicament dépassent ses risques, et approuve si les critères sont remplis.
• Autorisation ou approbation des dispositifs médicaux : les fabricants de dispositifs médicaux doivent passer soit par un processus de notification préalable à la commercialisation (autorisation 510(k)), soit par un processus d'approbation préalable à la commercialisation (PMA), en fonction du niveau de risque du dispositif. La FDA évalue la sécurité et l'efficacité du dispositif avant d'accorder l'autorisation ou l'approbation
• Sécurité alimentaire et étiquetage : la FDA établit et applique des normes de sécurité alimentaire, garantissant que les produits alimentaires sont sûrs, correctement étiquetés et exempts de contamination ou de falsification.
• Approbation des produits biologiques : les produits biologiques, qui comprennent les vaccins, les produits sanguins et les thérapies géniques, sont soumis à un processus d'examen complet pour garantir leur sécurité, leur pureté et leur efficacité avant leur approbation.

Points clés pour les dispositifs médicaux approuvés par la FDA

Voici quelques points clés à prendre en compte lors de l’analyse des dispositifs médicaux approuvés par la FDA :

• Classification des dispositifs : La FDA classe les dispositifs médicaux en trois catégories principales – Classe I, Classe II et Classe III – en fonction de leurs risques potentiels pour les patients. Les dispositifs de classe I sont considérés comme à faible risque (pansements), les dispositifs de classe II présentent un risque modéré (pompes à perfusion) et les dispositifs de classe III présentent un risque élevé (stimulateurs cardiaques implantables).
• Approbation préalable à la mise sur le marché (PMA) ou autorisation 510(k) : en fonction de la classification de l'appareil, les fabricants peuvent devoir suivre différentes voies réglementaires. Les dispositifs de classe III nécessitent généralement une demande d’approbation préalable à la commercialisation (PMA), qui implique des tests et des données cliniques plus rigoureux. Les appareils de classe II peuvent souvent être autorisés via un processus 510 (k), qui démontre une équivalence substantielle avec un appareil existant légalement commercialisé.
• Essais cliniques et données : pour les dispositifs nécessitant des données cliniques, la FDA évalue les preuves fournies par le fabricant. Des essais cliniques sont menés pour évaluer la sécurité et l'efficacité du dispositif auprès d'une population de patients pertinente. La qualité et la conception de ces essais, ainsi que les critères d'évaluation mesurés, jouent un rôle crucial dans la décision d'approbation de la FDA.
• Surveillance post-commercialisation : une fois qu'un dispositif est approuvé et mis sur le marché, la FDA continue de surveiller ses performances grâce à une surveillance post-commercialisation. Cela implique la collecte et l'analyse de données sur les événements indésirables, les défaillances des produits et les résultats pour les patients afin de garantir une sécurité et une efficacité continues.
• Innovation et technologies émergentes : le paysage des dispositifs médicaux évolue rapidement avec les progrès technologiques, notamment les appareils portables, les outils de télémédecine et les diagnostics basés sur l'IA. La FDA doit trouver un équilibre entre encourager l’innovation et garantir la sécurité des patients
• Accès des patients et sécurité : il existe souvent un équilibre délicat entre fournir aux patients un accès rapide à des dispositifs médicaux innovants et garantir que ces dispositifs sont minutieusement testés pour leur sécurité et leur efficacité. Cet équilibre peut parfois donner lieu à des débats sur le niveau approprié de surveillance réglementaire.
• Harmonisation mondiale : l'approche de la FDA en matière de réglementation des dispositifs médicaux peut influencer ou être influencée par les normes réglementaires mondiales. Les efforts d'harmonisation visent à aligner les exigences réglementaires dans différentes régions afin de rationaliser le processus d'approbation et d'améliorer l'accès des patients aux appareils.
• Panels d'examen : La FDA a développé des classifications pour les types d'appareils, un groupe d'appareils qui ne présentent pas de caractéristiques différentes en termes de sécurité et d'efficacité et nécessitent des contrôles réglementaires similaires. Les dispositifs médicaux sont regroupés en spécialités médicales sur la base de comités d'examen comme suit :

  • Anesthésiologie
  • Cardiovasculaire
  • Dentaire
  • Oreille, nez et gorge
  • Gastro-entérologie et Urologie
  • Chirurgie générale et plastique
  • Hématologie
  • Immunologie
  • Microbiologie
  • Neurologie
  • Obstétricale et Gynécologique
  • Ophtalmique
  • Orthopédique
  • Chimie
  • Pathologie
  • Médecine physique
  • Radiologie
  • Toxicologie

Aperçu des dispositifs médicaux récemment approuvés

La FDA a approuvé un total de 5 113 dispositifs médicaux entre 2019 et 2022. Parmi eux, 2 348 étaient des dispositifs de classe I, 2 432 étaient des dispositifs de classe II et 333 étaient des dispositifs de classe III. L’analyse statistique des dispositifs médicaux récemment approuvés de 2019 à 2022 aboutit aux principales conclusions suivantes :

Dispositifs médicaux APPROUVÉS par la FDA américaine de 2019 à 2022 :

Source : FDA américaine, analyse DBMR

Les types de dispositifs médicaux les plus courants approuvés par la FDA au cours de cette période étaient :

• Dispositifs de diagnostic in vitro (IVD) : 590 dispositifs
• Dispositifs implantables : 353 appareils
• Appareils d’imagerie diagnostique : 273 appareils
• Appareils thérapeutiques : 208 appareils
• Dispositifs médicaux généraux : 179 dispositifs

La FDA a également approuvé plusieurs dispositifs médicaux innovants au cours de cette période, notamment :

• Un nouveau type de pancréas artificiel capable d'ajuster automatiquement les niveaux d'insuline chez les personnes atteintes de diabète
• Un nouveau type de stimulateur cardiaque qui peut aider à prévenir la mort cardiaque subite
• Un nouveau type d’implant cochléaire capable d’offrir une meilleure audition aux personnes malentendantes
• Un nouveau type de système d’administration de médicaments anticancéreux capable de cibler plus précisément les tumeurs
• Un nouveau type de thérapie génique capable de traiter une forme rare de cécité

Dispositifs médicaux basés sur l'IA : L'approbation par la FDA de ces dispositifs médicaux innovants est un signe des progrès réalisés dans le domaine de la technologie médicale. Ces appareils ont le potentiel d’améliorer la vie de millions de personnes dans le monde. En plus d'approuver de nouveaux dispositifs médicaux, la FDA a également mis à jour la classification de plusieurs dispositifs existants au cours de cette période. Cela comprend une nouvelle classification pour les dispositifs médicaux basés sur l’intelligence artificielle (IA). Les dispositifs médicaux basés sur l'IA sont des appareils logiciels qui utilisent l'IA pour effectuer des tâches telles que le diagnostic de maladies, la surveillance des patients et la fourniture de recommandations de traitement. La nouvelle classification de la FDA pour les dispositifs médicaux basés sur l'IA contribuera à garantir que ces dispositifs sont sûrs et efficaces pour les patients.

L'approbation par la FDA de dispositifs médicaux nouveaux et innovants constitue une avancée majeure dans le domaine des soins de santé. Ces appareils ont le potentiel d’améliorer la vie de millions de personnes dans le monde. L'engagement continu de la FDA à garantir la sécurité et l'efficacité des dispositifs médicaux est essentiel à la protection de la santé publique.

Voici quelques observations supplémentaires sur les tendances des approbations de dispositifs médicaux par la FDA de 2019 à 2022 :

• Le nombre de dispositifs médicaux approuvés par la FDA a augmenté régulièrement au cours des quatre dernières années
• La proportion d'appareils de classe I approuvés a diminué, tandis que la proportion d'appareils de classe II et de classe III approuvés a augmenté.
• La FDA a approuvé plusieurs dispositifs médicaux innovants ces dernières années, notamment des pancréas artificiels, des stimulateurs cardiaques, des implants cochléaires et des systèmes d'administration de médicaments anticancéreux, entre autres.

Voies réglementaires pour les dispositifs médicaux

La FDA américaine propose diverses voies d'approbation des produits, notamment la notification préalable à la commercialisation 510(k), l'approbation préalable à la commercialisation (PMA), la voie De Novo, l'exemption pour les dispositifs humanitaires (HDE), l'exemption pour les dispositifs personnalisés (CDE) et le programme d'accès élargi (EAP). .

Notification préalable à la commercialisation 510(k)

• Équivalence substantielle : Le concept central du processus 510(k) consiste à démontrer une équivalence substantielle. Il doit être démontré que le nouveau dispositif a le même usage prévu que le dispositif principal et soit les mêmes caractéristiques technologiques, soit des caractéristiques différentes qui ne soulèvent pas de nouvelles questions de sécurité ou d'efficacité.
• Dispositif sous-jacent : Un dispositif sous-jacent est un dispositif médical existant qui a été légalement commercialisé aux États-Unis avant le nouveau dispositif. Le fabricant du nouvel appareil compare son appareil au modèle en termes d'utilisation prévue, de caractéristiques technologiques et d'autres facteurs pertinents.
• Types de soumissions 510(k) :

  • Traditionnel 510 (k) : Il s'agit du type standard de soumission, dans lequel le fabricant démontre une équivalence substantielle à l'aide de tests appropriés, de données de performance et d'autres informations pertinentes.
  • Spécial 510 (k) : Ce type de soumission est utilisé lorsque des modifications de conception sont apportées à un appareil existant qui a une norme de performance établie ou des contrôles spéciaux. Le 510(k) spécial vise à démontrer que les modifications de conception n'affectent pas la sécurité et l'efficacité de l'appareil.

• Examen de la FDA : La FDA examine la soumission 510 (k) pour déterminer si le nouveau dispositif est effectivement substantiellement équivalent au dispositif principal. Si la FDA est d'accord, le nouveau dispositif peut être commercialisé aux États-Unis. S'il y a des préoccupations ou des questions concernant la soumission, le fabricant devra peut-être fournir des informations ou des données supplémentaires.
• Données de performance : bien que les essais cliniques ne soient pas toujours requis pour les soumissions 510 (k), les fabricants peuvent avoir besoin de fournir des données de performance, des résultats de tests et d'autres preuves que l'appareil fonctionne comme prévu et est sûr pour l'utilisation prévue.
• Documents d'orientation : La FDA fournit des documents d'orientation qui décrivent les exigences et recommandations spécifiques pour différents types de dispositifs et de situations. Les fabricants doivent se référer à ces documents lors de la préparation de leurs soumissions 510 (k).
• Délai d'examen : Le délai d'examen d'une soumission 510 (k) peut varier en fonction de la complexité de l'appareil, de l'exhaustivité de la soumission et d'autres facteurs. La FDA vise à terminer l’examen dans un délai précis, mais cela peut varier dans la pratique.

Approbation préalable à la commercialisation (PMA)

• Dispositifs de classe III : les dispositifs de classe III sont ceux qui sont considérés comme présentant le risque le plus élevé pour les patients et peuvent être utilisés pour soutenir ou maintenir la vie, sont implantés ou présentent un risque substantiel de maladie ou de blessure. Les exemples incluent les stimulateurs cardiaques implantables, certains types d'implants chirurgicaux et les dispositifs de survie.
• Preuves cliniques : le processus PMA exige que les fabricants fournissent des preuves cliniques complètes pour démontrer la sécurité et l'efficacité du dispositif. Cela implique généralement de mener des essais cliniques bien conçus qui évaluent les performances du dispositif auprès d'une population de patients pertinente.
• Demande PMA : les fabricants soumettent une demande PMA à la FDA, qui comprend des informations détaillées sur la conception du dispositif, le processus de fabrication, l'étiquetage proposé, les tests précliniques et les données des essais cliniques. La demande est examinée par des scientifiques, des ingénieurs et des experts médicaux de la FDA.
• Examen par un comité : en plus de l'examen de la FDA, les dispositifs de classe III sont généralement soumis à un examen par un comité consultatif indépendant, tel que le Comité consultatif des dispositifs médicaux. Le panel évalue les données cliniques, les avantages et les risques du dispositif et fait des recommandations à la FDA.
• Sécurité et efficacité : l'examen de la FDA vise à garantir la sécurité et l'efficacité du dispositif pour son utilisation prévue. Le dispositif doit présenter un profil bénéfice-risque favorable, c’est-à-dire que ses bénéfices dépassent ses risques potentiels. Exigences post-approbation : après l'approbation, les fabricants sont tenus de respecter les engagements post-approbation, notamment la surveillance continue des performances du dispositif, le suivi des événements indésirables et la communication de toute nouvelle information de sécurité à la FDA.
• Exemption pour les dispositifs humanitaires (HDE) : pour certains dispositifs de classe III destinés à traiter ou diagnostiquer des maladies rares affectant moins de 8 000 personnes aux États-Unis chaque année, les fabricants peuvent demander une exemption pour les dispositifs humanitaires (HDE) au lieu d'une PMA complète. Le parcours HDE a des exigences plus clémentes et est conçu pour encourager le développement de dispositifs pour des maladies rares.
• Délai d'examen : le délai d'examen d'une demande de PMA peut varier, mais il est généralement plus long que le délai d'examen d'une soumission 510(k) en raison de la complexité des données d'essais cliniques et du risque plus élevé associé aux dispositifs de classe III.

Encore une voie

• Nouveaux dispositifs : la voie De Novo est utilisée pour les dispositifs médicaux qui sont nouveaux et qui n'ont pas de dispositif principal auquel ils peuvent être comparés pour une équivalence substantielle dans le cadre de la voie 510 (k).
• Classification basée sur le risque : la voie De Novo convient généralement aux dispositifs de classe I et de classe II, qui sont des dispositifs à faible risque. La FDA évalue le niveau de risque et détermine si des contrôles généraux, des contrôles spéciaux ou une combinaison des deux peuvent fournir une assurance raisonnable de sécurité et d'efficacité.
• Processus de soumission : les fabricants soumettent une demande De Novo à la FDA, qui comprend des informations détaillées sur l'utilisation prévue du dispositif, les caractéristiques technologiques, les preuves cliniques et l'évaluation des risques. La FDA examine la soumission pour déterminer si le dispositif répond aux critères de classification De Novo
• Examen du dispositif : La FDA évalue les informations soumises pour déterminer si le dispositif justifie une nouvelle classification et si les contrôles en place sont suffisants pour garantir sa sécurité et son efficacité. Ce processus implique des évaluations scientifiques, cliniques et réglementaires
• Atténuation des risques : la FDA peut imposer des contrôles spéciaux sur l'appareil pour atténuer les risques identifiés. Les contrôles spéciaux peuvent inclure des normes de performance, une surveillance après commercialisation, des registres de patients, des exigences en matière d'étiquetage, etc.
• Décision d'approbation : Si la FDA détermine que le dispositif répond aux critères de classification De Novo et que les contrôles en place fournissent une assurance raisonnable de sécurité et d'efficacité, le dispositif est classé comme dispositif de classe I ou de classe II. Cela permet à des appareils similaires d'utiliser la voie De Novo à l'avenir comme prédicats
• Soumissions 510(k) ultérieures : une fois qu'un appareil est classé via le processus De Novo, il peut servir de dispositif principal pour les futures soumissions 510(k). Cela signifie que d'autres fabricants peuvent demander l'autorisation 510 (k) en démontrant une équivalence substantielle avec le dispositif classé De Novo.
• Calendrier et examen : Le délai d'examen d'une demande De Novo peut varier, mais la FDA vise à terminer l'examen dans un délai spécifié. Le calendrier peut être influencé par des facteurs tels que la complexité de l'appareil et les informations fournies dans la soumission.
• Certains des dispositifs notables approuvés en 2022 via cette voie comprennent :

Dispositifs médicaux APPROUVÉS par la FDA des États-Unis jusqu'en 2022 :

Source : FDA américaine, analyse DBMR

Exemption relative aux dispositifs humanitaires (HDE)

• Maladies rares : la filière HDE est destinée aux dispositifs médicaux spécifiquement conçus pour traiter ou diagnostiquer des maladies ou affections considérées comme rares, c'est-à-dire qu'elles touchent un très petit nombre de patients.
• Éligibilité des patients : Pour être éligible à un HDE, un dispositif doit être destiné à bénéficier aux patients atteints d'une maladie ou d'une affection rare, et il ne doit pas exister de dispositif comparable disponible pour le traitement ou le diagnostic.
• Assurance raisonnable : contrairement aux voies traditionnelles d'approbation préalable à la commercialisation (PMA) ou 510(k), la voie HDE ne nécessite pas le même niveau de preuves de sécurité et d'efficacité. Le fabricant doit plutôt démontrer que le dispositif a le potentiel d’apporter un bénéfice clinique et que les bénéfices probables du dispositif l’emportent sur les risques.
• Données cliniques : les fabricants souhaitant obtenir l'approbation HDE doivent généralement fournir des données cliniques, qui peuvent être moins complètes que celles requises pour les approbations traditionnelles. L'objectif est de démontrer que le dispositif peut apporter des avantages significatifs aux patients malgré les défis liés à la conduite d'essais cliniques approfondis sur des populations de maladies rares.
• Processus d'examen : La FDA examine les soumissions HDE pour s'assurer que le dispositif répond aux critères d'approbation, y compris un profil bénéfice-risque favorable. L'agence évalue les données cliniques, ainsi que la rareté et la gravité de la maladie ou de l'affection.
• Étiquetage : les dispositifs approuvés dans le cadre du processus HDE doivent inclure un étiquetage informant les utilisateurs et les patients du statut du dispositif en tant que HDE et de son utilisation prévue pour le traitement ou le diagnostic d'une maladie rare.
• Surveillance post-approbation : après l'approbation, les fabricants doivent continuer à surveiller les performances du dispositif, à collecter des données sur la sécurité et l'efficacité et à signaler tout événement indésirable à la FDA.
• Considérations économiques : les dispositifs approuvés dans le cadre du parcours HDE ne sont pas soumis aux mêmes exigences en matière de frais d'utilisation que les autres approbations de dispositifs, ce qui reflète les défis uniques du développement de produits pour les maladies rares.
• Accès au remboursement : bien que l'approbation du HDE permette la commercialisation d'un appareil, il est important de noter que le remboursement de l'utilisation de l'appareil par les organismes payeurs de soins de santé peut constituer un défi distinct. Les fabricants doivent souvent s’efforcer d’obtenir le remboursement des appareils approuvés dans le cadre du parcours HDE.
• Certains des candidats notables et leurs appareils approuvés via cette voie en 2022 comprennent

Dispositifs médicaux APPROUVÉS par la FDA des États-Unis via HDE, 2022 :

Source : FDA américaine, analyse DBMR

Exemption relative aux appareils personnalisés (CDE)

La FDA reconnaît que certains dispositifs médicaux peuvent être fabriqués sur mesure ou destinés à l'anatomie ou aux besoins uniques d'un patient spécifique. Ces dispositifs peuvent ne pas correspondre au cadre réglementaire habituel, car ils ne sont pas produits en masse et sont souvent fabriqués au cas par cas. Dans de tels cas, la FDA peut exercer son pouvoir discrétionnaire en matière d'application, ce qui signifie qu'elle pourrait ne pas réglementer ces dispositifs de manière aussi stricte que les dispositifs produits en série qui suivent les voies réglementaires standard. Pour qu’un appareil soit pris en compte dans le cadre de l’exemption relative aux appareils personnalisés, il doit généralement répondre à certains critères :

• Spécifique au patient : l'appareil doit être destiné à être utilisé chez une personne spécifique, compte tenu de ses besoins médicaux uniques.
• Stérilité : le dispositif ne doit pas être stérile ou doit être stérilisé avant utilisation
• Non disponible dans le commerce : l'appareil ne doit pas être largement disponible sur le marché.
• Fabriqués par ou sur ordre d'un médecin ou d'un dentiste : les appareils personnalisés sont souvent fabriqués ou commandés par un professionnel de la santé en fonction des besoins médicaux spécifiques d'un patient.
• Non frelaté ni mal étiqueté : l'appareil ne doit pas être frelaté ni mal étiqueté et il ne doit pas présenter de risque déraisonnable pour la santé du patient.
• Changement non significatif : toute modification apportée à l'appareil ne doit pas entraîner de changement significatif dans la conception, les composants, la méthode de fabrication ou l'utilisation prévue.

Il est important de noter que les critères relatifs aux dispositifs personnalisés et la position de la FDA en matière de pouvoir discrétionnaire en matière d'application peuvent changer au fil du temps. La FDA publie périodiquement des documents d'orientation qui fournissent des informations plus détaillées sur l'approche réglementaire pour les dispositifs personnalisés.

Programme d'accès élargi (PAE):

• Admissibilité des patients : le programme est conçu pour les patients qui ont épuisé toutes les options de traitement disponibles et qui ne disposent d'aucune thérapie alternative comparable ou satisfaisante. Les patients doivent avoir une maladie ou un état grave ou potentiellement mortel
• Produits expérimentaux : le programme donne accès à des médicaments expérimentaux, des produits biologiques ou des dispositifs médicaux qui sont encore en cours d'évaluation dans le cadre d'essais cliniques et qui n'ont pas encore été approuvés par la FDA.
• Participation des médecins : L'accès aux produits expérimentaux est généralement initié par un médecin agréé. Le médecin doit déterminer que les avantages potentiels du produit expérimental l'emportent sur les risques potentiels pour le patient individuel.
• Surveillance de la FDA et de l'Institutional Review Board (IRB) : Bien que la FDA ait un pouvoir de réglementation sur l'accès élargi, le programme doit être soumis à un Institutional Review Board (IRB) pour un examen éthique et de sécurité. L'IRB assure la protection des patients et examine l'utilisation proposée du produit expérimental
• Accès à un seul patient ou à un groupe : un accès étendu peut être accordé sur une base individuelle ou pour des groupes de patients présentant des conditions médicales similaires. L'accès de groupe est parfois appelé accès « Population de patients de taille intermédiaire ».
• Processus de demande : Le médecin et, dans certains cas, le patient doivent demander à la FDA un accès élargi. La demande comprend des informations sur l'état de santé du patient, la justification de la demande d'accès et le produit expérimental demandé.
• Consentement du fabricant : le fabricant ou le sponsor du produit expérimental doit accepter de fournir un accès via le programme d'accès élargi. Les fabricants ne sont pas obligés de fournir un accès et peuvent avoir des critères de participation spécifiques.
• Coûts et logistique : Les patients ou leurs assureurs sont généralement responsables des coûts associés à l'obtention du produit expérimental, y compris son administration et sa surveillance. La logistique d'obtention et d'administration du produit est gérée par le prestataire de soins.

Surveillance de la sécurité : les médecins et les sponsors sont tenus de signaler les événements et résultats indésirables à la FDA, en garantissant que les données de sécurité sont collectées et évaluées.