全球基因治疗市场 – 行业趋势及 2031 年预测

全球基因治疗市场，按载体类型（病毒载体和非病毒载体）、方法（体外和体内）、基因类型（抗原、细胞因子、肿瘤抑制因子、自杀、缺陷、生长因子、受体等）、应用（肿瘤疾病、心血管疾病、传染病、罕见疾病、神经系统疾病和其他疾病）、最终用户（癌症研究所、医院、研究机构等）划分 - 行业趋势和预测到 2031 年。

基因治疗市场分析及规模

在基因治疗市场，创新疗法利用遗传物质从根本上治疗疾病，提供潜在的治疗方法而不是症状管理。这种变革性方法有望治疗各种疾病，包括 遗传性疾病 治疗癌症，通过提供个性化和有针对性的干预措施彻底改变医疗保健，最终改善患者的生活质量和预后。

例如，2022 年 12 月，日本厚生劳动省批准了 Kite Pharma, Inc. 和第一三共株式会社联合研发的 CAR T 细胞疗法 Yescarta，用于治疗复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤。该疗法仅针对未接受过针对 CD19 的 CAR T 细胞治疗的患者。

Data Bridge Market Research 分析称，2023 年全球基因治疗市场规模为 86.8 亿美元，预计到 2031 年将达到 333.1 亿美元，2024 年至 2031 年预测期内的复合年增长率为 18.3%。这表明市场价值。除了对市场价值、增长率、细分、地理覆盖范围和主要参与者等市场情景的洞察外，Data Bridge Market Research 策划的市场报告还包括深度专家分析、患者流行病学、管道分析、定价分析和监管框架。

基因治疗市场范围和细分

市场定义

基因疗法是一种通过引入、移除或修改患者细胞内的特定基因来治疗遗传疾病的医学方法。这种治疗方法有可能通过针对根本的遗传原因来治疗囊性纤维化或癌症等遗传疾病。它为个性化医疗带来了希望，并在以下领域取得了令人鼓舞的成果： 临床试验。

全球基因治疗市场动态

驱动程序

• 遗传疾病患病率上升

囊性纤维化、镰状细胞性贫血和肌营养不良症等遗传性疾病的激增推动了对基因疗法的需求。发病率的上升凸显了对创新治疗方法的需求。基因疗法通过针对这些疾病的根本原因提供了潜在的解决方案，为解决受影响人群未满足的医疗需求提供了一条有希望的途径。

• 基因编辑技术的进步

血友病基因治疗和 CRISPR-Cas9 等创新技术彻底改变了基因编辑，提高了精准度、效率和可负担性。这种转变通过促进针对疾病治疗的靶向基因改造，推动了基因治疗市场的增长。这些进步提供了更有效的治疗方法，刺激了投资并推动了针对各种医疗状况的创新基因治疗解决方案的创造。

例如， 2021 年 3 月，美国食品药品监督管理局批准了 Abecma（idecabtagene vicleucel），这是一种开创性的细胞基因疗法，用于治疗至少接受过四种治疗后没有反应或复发的多发性骨髓瘤成人患者。这是 FDA 首次批准针对此类癌症的细胞基因疗法，为治疗提供了新的途径。

机会

• 个性化医疗方法的发展

基因治疗通过针对基因突变和为个体患者提供定制解决方案来实现个性化治疗。这种方法针对每个人独特的基因构成，通过提供高效和定制的治疗方法来推动市场扩张，从而彻底改变医疗格局。

• 组织间战略收购和合作增多

越来越多的组织正在建立战略合作伙伴关系，以开发用于检测遗传疾病的基因治疗产品。合作促进了疾病检测新技术和平台的开发。长期协议使公司能够提供基因治疗产品的动态定价，以满足消费者的需求。这些伙伴关系为市场共同成长和受益创造了机会。

例如，2023 年 1 月，Spark Therapeutics 和 Neurochase 发起了一项战略合作，将 Neurochase 的专业输送技术与 Spark 的 AAV 平台相结合，用于针对罕见中枢神经系统疾病的选择性基因疗法。Neurochase 带来了直接药物输送方面的专业知识，增强了 Spark 有效治疗开发的能力。

限制/挑战

• 担心免疫反应

对病毒载体或外来基因产物的免疫反应会阻碍基因治疗的效果并导致不良事件。应对这一挑战的策略包括免疫调节干预和旨在逃避免疫检测的工程载体。克服这些反应对于确保基因治疗的安全性和有效性至关重要。

• 开发成本高

基因疗法的高昂研发成本源于复杂的制造工艺、广泛的临床试验和严格的监管要求。这些财务障碍对公司构成了挑战，限制了投资能力，并可能阻碍创新和市场准入。克服基因疗法的高成本对于该领域的发展和确保患者更广泛地获得治疗至关重要。

本市场报告详细介绍了最新发展、贸易法规、进出口分析、生产分析、价值链优化、市场份额、国内和本地市场参与者的影响，分析了新兴收入领域的机会、市场法规的变化、战略市场增长分析、市场规模、类别市场增长、应用领域和主导地位、产品批准、产品发布、地域扩展、市场技术创新。如需获取更多市场信息，请联系 Data Bridge Market Research 获取分析师简报，我们的团队将帮助您做出明智的市场决策，实现市场增长。

近期发展

• 2023 年 12 月，Libmeldy 获得瑞士治疗产品管理局的批准，用于治疗早发性异染性脑白质营养不良症，标志着在解决这种罕见疾病的治疗需求方面取得了重大进展
• 2023 年 5 月，Krystal Biotech 的 VYJUVEK 基因疗法获得批准，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症，为患有这种使人衰弱的疾病的患者带来了希望
• 2023 年 1 月，Voyager Therapeutics 与 Neurocrine Biosciences 达成战略合作，旨在商业化和开发 Voyager 的 GBA1 项目以及其他针对神经系统疾病的创新基因疗法，有望在这一关键医学领域取得进展
• 2022 年 8 月，美国食品药品监督管理局批准 Zynteglo (betibeglogene autotemcel) 作为首个用于治疗成人和儿童 β-地中海贫血的细胞基因疗法。Zynteglo 基因疗法的获批推动了市场增长，这得益于基因疗法研究和开发的加强。这一突破有望为遗传疾病带来创新疗法，标志着医学科学领域的重大进步
• 2022 年 12 月，Ferring Pharmaceuticals 获得 FDA 批准，其产品 Adstiladrin 是一种针对高风险、BCG 无反应的非肌层浸润性膀胱癌的基因疗法。这种基于腺病毒载体的新型疗法针对患有原位癌（无论是否伴有乳头状肿瘤）的成年患者，增强了公司的产品范围和治疗选择

基因治疗市场范围

市场根据载体类型、方法、基因类型、应用和最终用户进行细分。这些细分市场之间的增长情况将帮助您分析行业中增长缓慢的细分市场，并为用户提供有价值的市场概览和市场洞察，帮助他们做出战略决策，确定核心市场应用。

矢量类型

• 病毒载体
• 非病毒载体

 方法

• 离体
• 体内

 基因类型

• 抗原
• 细胞因子
• 肿瘤抑制因子
• 自杀
• 不足
• 生长因子
• 受体
• 其他的

应用

• 肿瘤疾病
• 心血管疾病
• 传染性疾病
• 罕见疾病
• 神经系统疾病
• 其他疾病

 最终用户

• 癌症研究所
• 医院
• 研究机构
• 其他的

全球基因治疗市场区域分析/见解

对市场进行了分析，并按国家、载体类型、方法、基因类型、应用和最终用户提供了市场规模见解和趋势，如上所述。

市场报告涉及的国家包括美国、加拿大、墨西哥、德国、法国、英国、荷兰、瑞士、比利时、俄罗斯、意大利、西班牙、土耳其、欧洲其他地区、中国、日本、印度、韩国、新加坡、马来西亚、澳大利亚、泰国、印度尼西亚、菲律宾、亚太其他地区、沙特阿拉伯、阿联酋、南非、埃及、以色列、中东和非洲其他地区、巴西、阿根廷和南美洲其他地区。

受研发投资增加的推动，北美有望主导市场。以诺华公司和凯特制药公司等主要参与者为首的美国拥有重要的区域控制权，促进了市场增长和创新。

受德国大规模生产和新兴市场需求的推动，欧洲有望成为基因治疗市场增长最快的地区。扩张计划巩固了其主导地位，满足了对创新治疗日益增长的需求，并巩固了其作为生物技术领域全球领导者的地位。

亚太地区预计将主导基因治疗市场，其中中国是主要市场。越来越多的客户青睐微创医疗程序，推动该地区的增长。这一趋势与基因治疗的先进治疗前景相一致，为其应用创造了有利的环境。

报告的国家部分还提供了影响单个市场因素和国内市场监管变化，这些因素和变化影响了市场的当前和未来趋势。下游和上游价值链分析、技术趋势和波特五力分析、案例研究等数据点是用于预测单个国家市场情景的一些指标。此外，在提供国家数据的预测分析时，还考虑了全球品牌的存在和可用性以及它们因来自本地和国内品牌的大量或稀缺竞争而面临的挑战、国内关税和贸易路线的影响。

医疗保健基础设施增长安装基础和新技术渗透

该市场还为您提供每个国家/地区资本设备医疗支出增长、全球自身免疫性疾病诊断市场不同类型产品的安装基数、使用生命线曲线的技术影响以及医疗监管情景的变化及其对市场的影响的详细市场分析。数据适用于 2016-2021 年的历史时期。

竞争格局和全球基因治疗市场份额分析

市场竞争格局按竞争对手提供详细信息。详细信息包括公司概况、公司财务状况、产生的收入、市场潜力、研发投资、新市场计划、全球影响力、生产基地和设施、生产能力、公司优势和劣势、产品发布、产品宽度和广度、应用主导地位。以上提供的数据点仅与公司对市场的关注有关。

市场上的一些主要参与者包括：

• 诺华公司（瑞士）
• 吉利德科学公司（美国）
• uniQure NV (荷兰)
• 牛津生物医学有限公司（英国）
• Spark Therapeutics, Inc.（美国）
• 西博诺（中国）
• bluebird bio, Inc.（美国）
• 上海三维生物技术有限公司 (中国)
• Biogen（美国）
• Dendreon Pharmaceuticals LLC（美国）
• 安进公司 (美国)
• AnGes, Inc.（日本）
• Enzyvant Therapeutics GmbH（瑞士）
• Epeius Biotechnologies Corp.（美国）
• 安斯泰来制药株式会社 (日本)
• 美国基因技术公司（美国）
• BioMarin（美国）