Proceso reciente de aprobación de dispositivos médicos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos

Descripción general del proceso de aprobación de la FDA de EE. UU.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) es una agencia federal responsable de proteger la salud pública garantizando la seguridad, eficacia y protección de una amplia gama de productos, incluidos medicamentos humanos y veterinarios, dispositivos médicos, vacunas, productos biológicos, alimentos y cosméticos. y productos del tabaco. Establecida en 1906, la FDA desempeña un papel crucial en la protección de la salud pública y la promoción de la innovación en las industrias farmacéutica y sanitaria.

Antecedentes históricos

Los orígenes de la FDA se remontan a finales del siglo XIX y principios del XX, durante una época de creciente preocupación pública por la falta de regulaciones en las industrias alimentaria y farmacéutica. En ese momento, productos inseguros e ineficaces inundaron el mercado, provocando numerosos riesgos para la salud y muertes. En respuesta a la protesta pública, el presidente Theodore Roosevelt promulgó la Ley de Alimentos y Medicamentos Puros de 1906. Esta legislación innovadora tenía como objetivo prevenir la adulteración y la mala rotulación de alimentos y medicamentos, sentando las bases para futuros esfuerzos regulatorios.

Con el paso de los años, el alcance de la FDA se amplió para abarcar más categorías de productos y abordar nuevos desafíos. Los hitos notables incluyen la creación de la Ley de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos en 1938, que exigía que los fabricantes de medicamentos demostraran la seguridad de sus productos antes de su comercialización, y el establecimiento del Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) en 1902, responsable de regular productos biológicos.

Estructura organizativa

La FDA opera dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) y está dirigida por el Comisionado de Alimentos y Medicamentos. El Comisionado es designado por el Presidente y confirmado por el Senado. La estructura organizativa de la FDA se divide en varios centros clave:

• Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER): El CDER es responsable de evaluar y aprobar nuevos medicamentos para uso humano, supervisar las aprobaciones de medicamentos genéricos y monitorear la seguridad de los medicamentos en el mercado.
• Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER): el CBER regula los productos biológicos, incluidas vacunas, productos sanguíneos y terapias genéticas, garantizando su seguridad y eficacia.
• Centro de Dispositivos y Salud Radiológica (CDRH): El CDRH evalúa y aprueba dispositivos médicos, como marcapasos, máquinas de rayos X y pruebas de diagnóstico.
• Centro de Seguridad Alimentaria y Nutrición Aplicada (CFSAN): CFSAN garantiza la seguridad y el etiquetado adecuado de alimentos, suplementos dietéticos y cosméticos.
• Centro de Productos de Tabaco (CTP): CTP regula los productos de tabaco para reducir las enfermedades y muertes relacionadas con el tabaco
• Oficina de Asuntos Regulatorios (ORA): La ORA hace cumplir las regulaciones de la FDA y realiza inspecciones de las instalaciones involucradas en la fabricación, distribución e importación de productos regulados por la FDA. Existen otras oficinas involucradas en habilitar el proceso de aprobación de productos alimenticios y sanitarios.

Funciones y responsabilidades

• Revisión y aprobación de productos: una de las funciones principales de la FDA es revisar y aprobar productos antes de que puedan comercializarse y venderse al público. Este proceso implica una evaluación rigurosa de datos científicos, ensayos clínicos y prácticas de fabricación para garantizar la seguridad y eficacia del producto.
• Vigilancia poscomercialización: después de que se aprueba un producto, la FDA continúa monitoreando su seguridad y eficacia a través de programas de vigilancia poscomercialización. Los sistemas de notificación de eventos adversos y otros mecanismos de seguimiento ayudan a identificar y abordar los riesgos potenciales asociados con los productos.
• Regulación y desarrollo de políticas: la FDA desarrolla y hace cumplir regulaciones y políticas que rigen diversos aspectos del desarrollo, fabricación, etiquetado y marketing de productos para proteger a los consumidores y promover la salud pública.
• Investigación e innovación: la FDA realiza investigaciones y colabora con la comunidad científica para mantenerse al tanto de los últimos avances y tecnologías, promoviendo la innovación en el desarrollo y la regulación de productos médicos.
• Educación pública: La FDA desempeña un papel esencial en la educación del público sobre cuestiones de salud y seguridad relacionadas con los productos regulados por la FDA. Esto incluye proporcionar información sobre retiradas del mercado, alertas de seguridad y uso adecuado del producto.

Procesos regulatorios

• Aprobación de nuevos medicamentos: las compañías farmacéuticas que buscan comercializar un nuevo medicamento en los Estados Unidos deben presentar a la FDA datos extensos de estudios preclínicos y ensayos clínicos en humanos. La FDA revisa los datos y decide si los beneficios del medicamento superan sus riesgos, aprobando si se cumplen los criterios.
• Autorización o aprobación de dispositivos médicos: los fabricantes de dispositivos médicos deben pasar por un proceso de notificación previa a la comercialización (autorización 510(k)) o un proceso de aprobación previa a la comercialización (PMA), según el nivel de riesgo del dispositivo. La FDA evalúa la seguridad y eficacia del dispositivo antes de otorgar autorización o aprobación.
• Seguridad alimentaria y etiquetado: la FDA establece y hace cumplir normas de seguridad alimentaria, garantizando que los productos alimenticios sean seguros, estén correctamente etiquetados y estén libres de contaminación o adulteración.
• Aprobación de productos biológicos: los productos biológicos, que incluyen vacunas, productos sanguíneos y terapias genéticas, se someten a un proceso de revisión integral para garantizar su seguridad, pureza y potencia antes de su aprobación.

Consejos clave para dispositivos médicos aprobados por la FDA

A continuación se presentan algunos puntos clave a considerar al analizar dispositivos médicos aprobados por la FDA:

• Clasificación de dispositivos: La FDA clasifica los dispositivos médicos en tres categorías principales: Clase I, Clase II y Clase III, según sus riesgos potenciales para los pacientes. Los dispositivos de Clase I se consideran de bajo riesgo (vendajes), los de Clase II son de riesgo moderado (bombas de infusión) y los de Clase III son de alto riesgo (marcapasos implantables).
• Aprobación previa a la comercialización (PMA) frente a autorización 510(k): según la clasificación del dispositivo, es posible que los fabricantes deban seguir diferentes vías regulatorias. Los dispositivos de Clase III generalmente requieren una solicitud de aprobación previa a la comercialización (PMA), que implica pruebas y datos clínicos más rigurosos. Los dispositivos de Clase II a menudo pueden aprobarse mediante un proceso 510 (k), que demuestra una equivalencia sustancial con un dispositivo existente comercializado legalmente.
• Ensayos y datos clínicos: para los dispositivos que requieren datos clínicos, la FDA evalúa la evidencia proporcionada por el fabricante. Se realizan ensayos clínicos para evaluar la seguridad y eficacia del dispositivo en una población de pacientes relevante. La calidad y el diseño de estos ensayos, así como los criterios de valoración medidos, desempeñan un papel crucial en la decisión de aprobación de la FDA.
• Vigilancia posterior a la comercialización: después de que un dispositivo es aprobado e ingresa al mercado, la FDA continúa monitoreando su desempeño a través de la vigilancia posterior a la comercialización. Esto implica recopilar y analizar datos sobre eventos adversos, fallas de productos y resultados de los pacientes para garantizar la seguridad y eficacia continuas.
• Innovación y tecnologías emergentes: el panorama de los dispositivos médicos está evolucionando rápidamente con avances en la tecnología, incluidos dispositivos portátiles, herramientas de telemedicina y diagnósticos basados ​​en inteligencia artificial. La FDA necesita lograr un equilibrio entre fomentar la innovación y garantizar la seguridad del paciente
• Acceso del paciente versus seguridad: a menudo existe un delicado equilibrio entre brindar a los pacientes acceso oportuno a dispositivos médicos innovadores y garantizar que esos dispositivos se prueben exhaustivamente para determinar su seguridad y eficacia. Este equilibrio a veces puede dar lugar a debates sobre el nivel adecuado de supervisión regulatoria.
• Armonización global: el enfoque de la FDA respecto de la regulación de dispositivos médicos puede influir o verse influenciado por los estándares regulatorios globales. Los esfuerzos de armonización buscan alinear los requisitos regulatorios en diferentes regiones para agilizar el proceso de aprobación y mejorar el acceso de los pacientes a los dispositivos.
• Paneles de revisión: La FDA ha desarrollado clasificaciones para tipos de dispositivos, un grupo de dispositivos que no tienen características diferentes en cuanto a seguridad y efectividad y requieren controles regulatorios similares. Los dispositivos médicos se agrupan en especialidades médicas según los paneles de revisión de la siguiente manera:

  • Anestesiología
  • Cardiovascular
  • Dental
  • Oído, nariz y garganta
  • Gastroenterología y Urología
  • Cirugía General y Plástica
  • Hematología
  • Inmunología
  • Microbiología
  • Neurología
  • Obstetricia y Ginecología
  • Oftálmico
  • Ortopédico
  • Química
  • Patología
  • Medicina Fisica
  • Radiología
  • Toxicología

Descripción general de los dispositivos médicos recientemente aprobados

La FDA aprobó un total de 5113 dispositivos médicos entre 2019 y 2022. De estos, 2348 eran dispositivos de Clase I, 2432 eran dispositivos de Clase II y 333 eran dispositivos de Clase III. El análisis estadístico de los dispositivos médicos aprobados recientemente de 2019 a 2022 arroja los siguientes hallazgos clave:

Dispositivos médicos APROBADOS por la FDA de EE. UU. de 2019 a 2022:

Fuente: FDA de EE. UU., análisis DBMR

Los tipos más comunes de dispositivos médicos aprobados por la FDA en este período fueron:

• Dispositivos de diagnóstico in vitro (IVD): 590 dispositivos
• Dispositivos implantables: 353 dispositivos
• Dispositivos de diagnóstico por imágenes: 273 dispositivos
• Dispositivos terapéuticos: 208 dispositivos
• Dispositivos médicos generales: 179 dispositivos

La FDA también aprobó varios dispositivos médicos innovadores en este período, entre ellos:

• Un nuevo tipo de páncreas artificial que puede ajustar automáticamente los niveles de insulina en personas con diabetes
• Un nuevo tipo de marcapasos que puede ayudar a prevenir la muerte súbita cardíaca
• Un nuevo tipo de implante coclear que puede proporcionar una mejor audición a las personas con pérdida auditiva
• Un nuevo tipo de sistema de administración de fármacos contra el cáncer que puede atacar los tumores con mayor precisión
• Un nuevo tipo de terapia génica que puede tratar una forma rara de ceguera

Dispositivos médicos habilitados para IA: la aprobación por parte de la FDA de estos dispositivos médicos innovadores es una señal del progreso que se está logrando en el campo de la tecnología médica. Estos dispositivos tienen el potencial de mejorar la vida de millones de personas en todo el mundo. Además de aprobar nuevos dispositivos médicos, la FDA también actualizó la clasificación de varios dispositivos existentes en este período. Esto incluye una nueva clasificación para los dispositivos médicos habilitados para inteligencia artificial (IA). Los dispositivos médicos habilitados para IA son dispositivos basados ​​en software que utilizan IA para realizar tareas como diagnosticar enfermedades, monitorear pacientes y brindar recomendaciones de tratamiento. La nueva clasificación de la FDA para dispositivos médicos habilitados para IA ayudará a garantizar que estos dispositivos sean seguros y eficaces para los pacientes.

La aprobación por parte de la FDA de dispositivos médicos nuevos e innovadores es un gran paso adelante en el campo de la atención médica. Estos dispositivos tienen el potencial de mejorar la vida de millones de personas en todo el mundo. El compromiso continuo de la FDA de garantizar la seguridad y eficacia de los dispositivos médicos es esencial para proteger la salud pública.

A continuación se presentan algunas observaciones adicionales sobre las tendencias en las aprobaciones de dispositivos médicos de la FDA de 2019 a 2022:

• La cantidad de dispositivos médicos aprobados por la FDA ha aumentado constantemente durante los últimos cuatro años.
• La proporción de dispositivos de Clase I aprobados ha disminuido, mientras que la proporción de dispositivos de Clase II y Clase III aprobados ha aumentado
• La FDA ha aprobado varios dispositivos médicos innovadores en los últimos años, incluidos páncreas artificiales, marcapasos, implantes cocleares y sistemas de administración de medicamentos contra el cáncer, entre otros.

Vías regulatorias para dispositivos médicos

La FDA de EE. UU. proporciona varias vías para la aprobación de productos, incluida la Notificación previa a la comercialización 510 (k), la Aprobación previa a la comercialización (PMA), la Vía De Novo, la Exención humanitaria de dispositivos (HDE), la Exención de dispositivos personalizados (CDE) y el Programa de acceso ampliado (EAP). .

Notificación previa a la comercialización 510(k)

• Equivalencia sustancial: El concepto central del proceso 510(k) es demostrar equivalencia sustancial. Se debe demostrar que el nuevo dispositivo tiene el mismo uso previsto que el dispositivo anterior y las mismas características tecnológicas o características diferentes que no planteen nuevas cuestiones de seguridad o eficacia.
• Dispositivo predicado: Un dispositivo predicado es un dispositivo médico existente que se ha comercializado legalmente en los EE. UU. antes que el nuevo dispositivo. El fabricante del nuevo dispositivo compara su dispositivo con el anterior en términos de uso previsto, características tecnológicas y otros factores relevantes.
• Tipos de presentaciones 510(k):

  • Tradicional 510 (k): este es el tipo de presentación estándar, donde el fabricante demuestra una equivalencia sustancial utilizando pruebas apropiadas, datos de rendimiento y otra información relevante.
  • Especial 510 (k): Este tipo de presentación se utiliza cuando se realizan cambios de diseño a un dispositivo existente que tiene un estándar de desempeño establecido o controles especiales. El 510(k) especial se centra en demostrar que los cambios de diseño no afectan la seguridad y eficacia del dispositivo.

• Revisión de la FDA: La FDA revisa la presentación 510 (k) para determinar si el nuevo dispositivo es de hecho sustancialmente equivalente al dispositivo anterior. Si la FDA está de acuerdo, el nuevo dispositivo puede comercializarse en los EE. UU. Si hay inquietudes o preguntas sobre la presentación, es posible que el fabricante deba proporcionar información o datos adicionales.
• Datos de rendimiento: si bien no siempre se requieren ensayos clínicos para las presentaciones 510 (k), es posible que los fabricantes deban proporcionar datos de rendimiento, resultados de pruebas y otras pruebas de que el dispositivo funciona según lo previsto y es seguro para el uso previsto.
• Documentos de orientación: la FDA proporciona documentos de orientación que describen los requisitos y recomendaciones específicos para diferentes tipos de dispositivos y situaciones. Los fabricantes deben consultar estos documentos al preparar sus presentaciones 510 (k).
• Tiempo de revisión: el tiempo de revisión para una presentación 510 (k) puede variar según la complejidad del dispositivo, la integridad de la presentación y otros factores. La FDA pretende completar la revisión dentro de un plazo específico, pero esto puede variar en la práctica.

Aprobación previa a la comercialización (PMA)

• Dispositivos de Clase III: Los dispositivos de Clase III son aquellos que se considera que tienen el mayor riesgo para los pacientes y pueden usarse para sustentar o mantener la vida, están implantados o representan un riesgo sustancial de enfermedad o lesión. Los ejemplos incluyen marcapasos implantables, ciertos tipos de implantes quirúrgicos y dispositivos de soporte vital.
• Evidencia clínica: el proceso PMA requiere que los fabricantes proporcionen evidencia clínica completa para demostrar la seguridad y eficacia del dispositivo. Por lo general, esto implica realizar ensayos clínicos bien diseñados que evalúen el rendimiento del dispositivo en una población de pacientes relevante.
• Solicitud de PMA: los fabricantes envían una solicitud de PMA a la FDA, que incluye información detallada sobre el diseño del dispositivo, el proceso de fabricación, el etiquetado propuesto, las pruebas preclínicas y los datos de los ensayos clínicos. La solicitud es revisada por científicos, ingenieros y expertos médicos de la FDA.
• Revisión del panel: además de la revisión de la FDA, los dispositivos de Clase III generalmente se someten a una revisión por parte de un panel asesor independiente, como el Comité Asesor de Dispositivos Médicos. El panel evalúa los datos clínicos, los beneficios y los riesgos del dispositivo y hace recomendaciones a la FDA.
• Seguridad y eficacia: la revisión de la FDA se centra en garantizar la seguridad y eficacia del dispositivo para el uso previsto. El dispositivo debe demostrar un perfil beneficio-riesgo favorable, lo que significa que sus beneficios superan sus riesgos potenciales. Requisitos posteriores a la aprobación: después de la aprobación, los fabricantes deben cumplir con los compromisos posteriores a la aprobación, incluido el monitoreo continuo del rendimiento del dispositivo, el seguimiento de eventos adversos y la presentación de cualquier nueva información de seguridad a la FDA.
• Exención de dispositivo humanitario (HDE): para ciertos dispositivos de Clase III destinados a tratar o diagnosticar enfermedades raras que afectan a menos de 8000 personas en los EE. UU. anualmente, los fabricantes pueden solicitar una Exención de dispositivo humanitario (HDE) en lugar de una PMA completa. La vía HDE tiene requisitos más indulgentes y está diseñada para fomentar el desarrollo de dispositivos para enfermedades raras.
• Tiempo de revisión: el tiempo de revisión para una solicitud de PMA puede variar, pero generalmente es más largo que el tiempo de revisión para una presentación 510(k) debido a la complejidad de los datos de los ensayos clínicos y el mayor riesgo asociado con los dispositivos de Clase III.

De nuevo camino

• Dispositivos novedosos: la vía De Novo se utiliza para dispositivos médicos que son nuevos y no tienen un dispositivo determinante con el que puedan compararse para obtener una equivalencia sustancial según la vía 510 (k).
• Clasificación basada en el riesgo: la vía De Novo generalmente es adecuada para dispositivos de Clase I y Clase II, que son dispositivos de menor riesgo. La FDA evalúa el nivel de riesgo y determina si los controles generales, los controles especiales o una combinación de ambos pueden proporcionar una garantía razonable de seguridad y eficacia.
• Proceso de envío: los fabricantes envían una solicitud De Novo a la FDA, que incluye información detallada sobre el uso previsto del dispositivo, características tecnológicas, evidencia clínica y evaluación de riesgos. La FDA revisa la presentación para determinar si el dispositivo cumple con los criterios para la clasificación De Novo.
• Revisión del dispositivo: la FDA evalúa la información presentada para determinar si el dispositivo justifica una nueva clasificación y si los controles establecidos son suficientes para garantizar su seguridad y eficacia. Este proceso involucra evaluaciones científicas, clínicas y regulatorias.
• Mitigación de riesgos: la FDA puede imponer controles especiales al dispositivo para mitigar los riesgos identificados. Los controles especiales pueden incluir estándares de desempeño, vigilancia posterior a la comercialización, registros de pacientes, requisitos de etiquetado y más.
• Decisión de aprobación: si la FDA determina que el dispositivo cumple con los criterios para la clasificación De Novo y que los controles implementados brindan una garantía razonable de seguridad y efectividad, el dispositivo se clasifica como dispositivo de Clase I o Clase II. Esto permite que dispositivos similares utilicen la vía De Novo en el futuro como predicados.
• Presentaciones posteriores 510(k): una vez que un dispositivo se clasifica mediante el proceso De Novo, puede servir como un dispositivo predicado para futuras presentaciones 510(k). Esto significa que otros fabricantes pueden solicitar la autorización 510 (k) demostrando una equivalencia sustancial con el dispositivo clasificado De Novo.
• Cronograma y revisión: El tiempo de revisión para una solicitud De Novo puede variar, pero la FDA pretende completar la revisión dentro de un plazo específico. El cronograma puede verse influenciado por factores como la complejidad del dispositivo y la información proporcionada en el envío.
• Algunos de los dispositivos notables aprobados en 2022 a través de esta vía incluyen:

Dispositivos médicos APROBADOS por la FDA de EE. UU. hasta de novo, 2022:

Fuente: FDA de EE. UU., análisis DBMR

Exención de dispositivo humanitario (HDE)

• Enfermedades raras: la vía HDE está destinada a dispositivos médicos diseñados específicamente para tratar o diagnosticar enfermedades o afecciones que se consideran raras, lo que significa que afectan a un número muy pequeño de pacientes.
• Elegibilidad del paciente: para ser elegible para un HDE, un dispositivo debe estar destinado a beneficiar a pacientes con una enfermedad o condición rara, y no debe haber dispositivos comparables disponibles para tratamiento o diagnóstico.
• Garantía razonable: a diferencia de las vías tradicionales de aprobación previa a la comercialización (PMA) o 510(k), la vía HDE no requiere el mismo nivel de evidencia de seguridad y eficacia. En cambio, el fabricante debe demostrar que el dispositivo tiene el potencial de proporcionar un beneficio clínico y que los beneficios probables del dispositivo superan los riesgos.
• Datos clínicos: los fabricantes que buscan la aprobación del HDE generalmente necesitan proporcionar datos clínicos, que pueden ser menos extensos que los que se requieren para las aprobaciones tradicionales. La atención se centra en demostrar que el dispositivo puede proporcionar beneficios significativos a los pacientes a pesar de los desafíos que supone realizar ensayos clínicos extensos en poblaciones de enfermedades raras.
• Proceso de revisión: La FDA revisa las presentaciones de HDE para garantizar que el dispositivo cumpla con los criterios de aprobación, incluido un perfil beneficio-riesgo favorable. La agencia evalúa los datos clínicos, así como la rareza y gravedad de la enfermedad o afección.
• Etiquetado: los dispositivos aprobados según la vía HDE deben incluir un etiquetado que informe a los usuarios y pacientes sobre el estado del dispositivo como HDE y su uso previsto para el tratamiento o diagnóstico de una enfermedad rara.
• Monitoreo posterior a la aprobación: después de la aprobación, se espera que los fabricantes continúen monitoreando el rendimiento del dispositivo, recopilando datos de seguridad y eficacia e informando cualquier evento adverso a la FDA.
• Consideraciones económicas: los dispositivos aprobados según la vía HDE no están sujetos a los mismos requisitos de tarifas de usuario que otras aprobaciones de dispositivos, lo que refleja los desafíos únicos del desarrollo de productos para enfermedades raras.
• Acceso al reembolso: si bien la aprobación del HDE permite comercializar un dispositivo, es importante tener en cuenta que el reembolso por el uso del dispositivo por parte de los pagadores de atención médica puede ser un desafío aparte. Los fabricantes a menudo necesitan trabajar para garantizar el reembolso de los dispositivos aprobados según la vía HDE.
• Algunos de los solicitantes destacados y sus dispositivos aprobados a través de esta vía en 2022 incluyen

Dispositivos médicos APROBADOS por la FDA de EE. UU. a través de HDE, 2022:

Fuente: FDA de EE. UU., análisis DBMR

Exención de dispositivo personalizado (CDE)

La FDA reconoce que algunos dispositivos médicos pueden estar hechos a medida o destinados a la anatomía o necesidades únicas de un paciente específico. Es posible que estos dispositivos no se ajusten al marco regulatorio típico, ya que no se producen en masa y, a menudo, se fabrican caso por caso. En tales casos, la FDA puede ejercer su discreción para hacer cumplir la ley, lo que significa que es posible que no regule estos dispositivos tan estrictamente como los dispositivos producidos en masa que siguen las vías regulatorias estándar. Para que un dispositivo sea considerado bajo la exención de dispositivo personalizado, generalmente debe cumplir con ciertos criterios:

• Específico para el paciente: el dispositivo debe estar diseñado para ser utilizado en un individuo específico, teniendo en cuenta sus necesidades médicas únicas.
• Esterilidad: El dispositivo no debe ser esterilizado o debe esterilizarse antes de su uso.
• No disponible comercialmente: el dispositivo no debe estar ampliamente disponible en el mercado.
• Fabricado por o por orden de un médico o dentista: los dispositivos personalizados a menudo son diseñados u ordenados por un profesional de la salud en función de las necesidades médicas específicas de un paciente.
• No adulterado ni mal etiquetado: el dispositivo no debe estar adulterado ni mal etiquetado y no debe representar un riesgo irrazonable para la salud del paciente.
• Cambio no significativo: cualquier cambio en el dispositivo no debe resultar en un cambio significativo en el diseño, los componentes, el método de fabricación o el uso previsto.

Es importante señalar que los criterios para los dispositivos personalizados y la postura de la FDA sobre la discreción de aplicación pueden cambiar con el tiempo. La FDA publica periódicamente documentos de orientación que brindan información más detallada sobre el enfoque regulatorio para dispositivos personalizados.

Programa de acceso ampliado (EAP):

• Elegibilidad del paciente: el programa está diseñado para pacientes que han agotado todas las opciones de tratamiento disponibles y no tienen terapias alternativas comparables o satisfactorias. Los pacientes deben tener una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal.
• Productos en investigación: el programa brinda acceso a medicamentos, productos biológicos o dispositivos médicos en investigación que aún se están evaluando en ensayos clínicos y aún no han sido aprobados por la FDA.
• Participación del médico: el acceso a los productos en investigación normalmente lo inicia un médico autorizado. El médico debe determinar que los beneficios potenciales del producto en investigación superan los riesgos potenciales para cada paciente individual.
• Supervisión de la FDA y la Junta de Revisión Institucional (IRB): si bien la FDA tiene autoridad regulatoria sobre el acceso ampliado, el programa requiere la presentación a una Junta de Revisión Institucional (IRB) para una revisión ética y de seguridad. El IRB garantiza la protección del paciente y revisa el uso propuesto del producto en investigación.
• Acceso para un solo paciente o para grupos: se puede otorgar acceso ampliado a pacientes individuales o a grupos de pacientes con afecciones médicas similares. El acceso grupal a veces se denomina acceso de "población de pacientes de tamaño intermedio"
• Proceso de solicitud: el médico y, en algunos casos, el paciente deben solicitar a la FDA un acceso ampliado. La solicitud incluye información sobre la condición médica del paciente, el motivo para solicitar acceso y el producto en investigación que se solicita.
• Consentimiento del fabricante: el fabricante o patrocinador del producto en investigación debe aceptar brindar acceso a través del programa de acceso ampliado. Los fabricantes no están obligados a proporcionar acceso y pueden tener criterios específicos de participación.
• Costos y logística: los pacientes o sus proveedores de seguros generalmente son responsables de los costos asociados con la obtención del producto en investigación, incluida su administración y seguimiento. La logística de obtención y administración del producto está gestionada por el proveedor de atención sanitaria.

Monitoreo de seguridad: los médicos y patrocinadores deben informar eventos y resultados adversos a la FDA, garantizando que se recopilen y evalúen datos de seguridad.